Méthodes épidémiologiques appliquées à la Santé Publique

Alain LEVEQUEDépartement d’Épidémiologie et Promotion de la Santé

SPUB053

Module 9

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Plan général

• Introduction : » Santé Publique » Épidémiologie

• Rappels méthodologiques

• Méthodes pour la description des problèmes de santé

• Méthodes pour l’évaluation des interventions

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• Évaluation : (couvert en détail dans d’autres cours)

– Info nécessaires pour piloter l’intervention et effectuer des aménagements, des changements, des corrections,…

– Informations pour déterminer si le programme a été ou non efficace !!

– Informations pour la planification des interventions futures

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Efficacité des interventions en santé publique

• La preuve de l’efficacité des interventions en SP s’inscrit dans la volonté affichée de justifier les décisions de santé publique : « evidence-based decision-making »

– Idéalement, les pratiques de santé publique devraient toujours intégrer les « évidences scientifiques » dans les prises de décision, dans le développement des politiques de santé

– En réalité, les prises de décision sont souvent basées sur des demandes s’inscrivant dans le court terme ; les programmes sont souvent basés sur des évidences « anecdotiques », sur base de soucis politiques.

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Evidence Base Medicine …médecine basée sur les faits démontrés…

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Médecine basée sur les preuves

• Ecole de Médecine de McMaster (Ontario) dans les années 1980

• Un des concepts de la « réforme pédagogique » en cours dans cette université (origine essentielle du savoir = médecine basée sur les faits démontrés)

• Article ‘princeps’ dans JAMA en 1992

• EBM : « pour assurer correctement la prise en charge d’un malade donné, il s’agit de revoir ce que la littérature apporte dans un cas comparable et de s’en inspirer pour définir la conduite à tenir »

• 1 citation en 1992 – 13.000 citation en 2004

(Développé dans un autre cours)

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Expérience clinique

Évidencescientifique

‘avis’ du patient

Évidence contextuelle (socio-éco, politique, …)

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Brownson,R et al. Evidence-based Public health, OUP, 2003.

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Brownson,R et al. Evidence-based Public health, OUP, 2003.

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Types d’études d’évaluation des traitements et des interventions

Czernichow, Masson, 2001

Différents types d’études…différents Niveaux de preuve !

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http: //www.ebm.lib.ulg.ac.be/prostate

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Études d’intervention (expérimentales)

• Types d’étude qui reproduisent le plus fidèlement les conditions des expériences en laboratoire

• L’enquêteur exerce un contrôle direct sur l’affectation des sujets dans les groupes études observation où les participants eux-mêmes déterminent cette affectation

• Bases très solides pour tester les hypothèses

• Problèmes éthiques importants

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Types d’études d’intervention

• Essais cliniques : – but = évaluation de l’efficacité d’un

médicament ou d’un traitement– Concernent les plus souvent des

maladies– Sont le plus souvent menés en

structure de soins

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Types d’études d’intervention (2)

• Essais sur le terrain :– Le plus souvent dans le cadre de la prévention d’une

pathologie– Concernent le plus souvent des personnes « non

malades »– Cherchent à mettre en évidence le rôle d’un agent ou

d’une intervention dans la diminution du risque de maladie

– Se déroulent le plus souvent « sur le terrain » et non pas à l’hôpital.

– Impliquent des n importants et des durées souvent plus longues que les essais cliniques

– Soit à l’échelle de l’individu : unité statistique = individu

– soit à l’échelle du groupe : unité statistique = groupe

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Types d’études d’intervention (3)

• Essais sur le terrain :

– Soit à l’échelle de l’individu : unité statistique = individu

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Types d’études d’intervention (3)

• Essais sur le terrain :– soit à l’échelle du groupe : unité statistique = groupe

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Types d’études d’intervention (3)

• Essais sur le terrain :

– Soit à l’échelle de la « communauté » entière

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Plan général

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• Population cible : • groupe vers lequel on

souhaite faire l’inférence des résultats

• Population expérimentale

• Population réelle sur laquelle l’étude sera effectuée

– En théorie: la plus « proche » de population cible

– Mais : …volontaires, – Population où

événements attendus seront assez nombreux (puissance)

– Critères logistique

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• Critères d’admissibilité : • Qui sera inclus et qui ne le

sera pas – On va exclure les

personnes pour lesquelles l’intervention entraînerait un trop grand risque

– Femmes enceintes, enfants, …

– Personnes qui présentent déjà la maladie étudiée

– Etc.

• Consentement éclairé• La population admissible

est invitée à participer – Doivent recevoir une

information claire et simple

– Respect de la vie privée, – Etc…

si accord = consentement éclairé le plus souvent par écrit

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• Population d’étude • Les personnes qui vont

participer à l’étude• = sous groupe (parfois

petit) de la population expérimentale

– Représentatif de la population expérimentale ??

» Pas de problème pour la validité des résultats

» Problème possible pour la généralisation des résultats

• Choix de l’intervention « témoin »

• Placebo / meilleur traitement possible / rien

• Considérations éthiques

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• Affectation dans les différents groupes

• Différentes techniques (voir plus loin)

• Suivi pendant le temps de l’étude

• Surveillance de l’observance : importance de prendre en compte les modifications (diminution, arrêt, contamination,etc…)

• Surveillance des effets secondaires

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• Déterminer les « conséquences »• Quels sont les événements attendus?

– La maladie ??– Des précurseurs ?? (étape intermédiaire)

• Les analyses• Analyses en cours d’étude:

– pour juger du bon déroulement de l’essai– Pour un contrôle de qualité des aspects

administratifs– Pour décider de l’arrêt ou non de l’étude

• Analyses finales :– Caractéristiques de départ des 2 groupes :

comparabilité des 2 groupes– Comparaison des différences d’événements entre

les 2 groupes …RR,etc.

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Risque relatif

+« Prédicteur » -

Réponse

+ -

a b a+b

c d c+d

Incidence chez les exposés : Ie = a / a+b

Incidence chez les non exposés : Ine = c /

c+d

Incidence totale : IT = a+c /

a+b+c+d

Ie

RR =

Ine

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Interpretation du risque relatif

• = 1 = pas d’association entre le facteur étudié et le problème ; les taux d’incidence sont les mêmes dans les deux groupes de la comparaison

• > 1 = association positive

• < 1 = association négative : effet protecteur

Exemple: RR=0.5 : les sujets exposés sont 2 fois moins à risque de développer la maladie que les sujets non exposés à ce facteur

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Affectation dans les groupes

• Se fait après avoir vérifié l’admissibilité et la volonté de participer

• Pourquoi une affectation ALEATOIRE ??– « garanti » que toute différence observée

entre les résultats des différents groupes peut être attribuée aux effets de l’intervention plutôt qu’à des différences préexistantes entre les groupes

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Affectation dans les groupes (2)

• Tirage au sort permet : – De supprimer une partie des biais de

sélection (affectation biaisée des participants)

– La constitution de groupes comparables entre eux tant en ce qui concerne la distribution des facteurs connus que des facteurs inconnus (!!) susceptibles d’influence le résultat

(si la taille de l’échantillon est suffisante)

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Affectation aléatoire : différents types

• Tirage au sort simple • Tirage au sort restreint (permutation

de blocs)• Tirage au sort stratifié / appariement

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Autres types d’affectation

• Plan FACTORIEL :– permet de tester plusieurs hypothèses en même

temps (2 hypothèses : plan factoriel 2x2)– Affectation pour intervention A ou B puis

affectation dans les sous-groupes pour intervention C ou D

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Autres types d’affectation (2)

• Plan d’étude croisé (cross-over design 2x2)

ran

dom

isati

on

Traitement A Wash-out Traitement B

Traitement AWash-outTraitement B

•Chaque sujet joue le rôle de son propre témoin

•Ordre A / B est fixé de façon aléatoire

•Période d’élimination entre les deux traitement

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Comment expliquer la réponse à un traitement ??

• L’histoire naturelle de la maladie nécessité des « témoins »

• L’effet PLACEBO • L’effet de l’attention accordée au

malade (effet Hawthorne)

• L’effet réel du traitement

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D’après Fletcher et Fletcher, épidémiologie clinique

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Types d’études d’évaluation des traitements et des interventions

Czernichow, Masson, 2001

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Essais cliniques randomisés

• Rappel :– Randomisation : minimise les biais de

confusion (importance de n)

– Analyse : association, survie, moyenne,…et inférence statistique

– Biais de sélection : volontaires et perte sélective

– Biais d’observation : insu, double insu, …

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Biais possibles1. Déf.pop.mère

2. Représentatif

3. Allocation non biaisée

4. Que reçoit le groupe contrôle

5. Intervention ?

6. Compliance cas et contrôles

7. Contamination

8. Perdus de vue

9. Co interventions

10. Importance des résultats10. Recherche des données de la même

manière

11. Chance explique les résultats

12. A qui peut-on généraliser ?

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Types d’études d’évaluation des traitements et des interventions

Czernichow, Masson, 2001

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• Essais de terrain (field trials) : • le plus souvent sur des sujets non malades,• identification individuelle• Effectif souvent important• Ex: essais de vaccins

• Essais sur la communauté (community intervention trials):

• Pas d’application individuelle• Ex: sels iodés, fluorisation de l’eau,…• On mesure l’impact sur la communauté sans

essayer de faire un lieu avec l’exposition individuelle.

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Types d’études d’évaluation des traitements et des interventions

Czernichow, Masson, 2001

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• Etudes quasi-expérimentales (quasi-experiments)

• Étude où l'exposition, bien que manipulée par le chercheur, n'est pas attribuée par un processus de randomisation.

• Principalement deux types :

– Comparaison AVANT-APRES : » la situation AVANT sert de référence pour

évaluer l’efficacité de l’intervention» Interprétation difficile (autres facteurs non

maîtrisés, évolution spontanée,…)» Interprétation d’autant plus facile que

intervention à un moment précis et délai d’action bref

– Comparaisons ICI-AILLEURS : » un pays a reçu une intervention et un autre

pays ne l’a pas reçu» Interprétation difficile

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Brownson,R et al. Evidence-based Public health, OUP, 2003.

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EVIDENCE - evidence

• Toute « EVIDENCE » est imparfaite – Absence d’EVIDENCE de « très haut niveau

» ne signifie pas que la décision basée sur les faits est impossible

– Ce qui est requis : c’est la meilleure évidence disponible mais pas nécessairement la meilleure évidence possible.

important de juger de la qualité des recherche et résultats de recherche

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Brownson,R et al. Evidence-based Public health, OUP, 2003.

AL2005-06 SPUB053 - MAS SP -MultiD 60Brownson,R et al. Evidence-based Public health, OUP, 2003.

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RESSOURCESÉvidence

scientifique

Besoins des Populations,

Valeurs, cultures

Évidence contextuelle (socio-éco, politique, …)

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• http://www.thecommunityguide.org

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