Pharmaco economie 6oct2013-v4

La pharmaco-économie

Prof Ag. Aounallah-Skhiri Hajer

INSPHammamet, le 06 octobre 2013

Réunion de lancement des consensus professionnels

Association de Promotion de la Pneumologie et de l'Allergologie (APPA)

Introduction

• Devant la multitude des choix thérapeutiques, • Les différences de leurs résultats (Efficacité,

Innocuité)• L’augmentation des dépenses liées aux soins dans un

contexte de « diminution des ressources pour la santé»

Les considérations de coûts prennent de plus en plus d’importance

L’évaluation médicoéconomique et en particulier la science de la pharmaco-économie se développe

La justification de l’évaluation économique

L’objectif de l’évaluation économique est de

- Aider à prendre la bonne décision en matière d’allocation des ressources pour la santé

Optimiser les dépenses de santé pour en tirer le meilleur service à moindre coût

Définitions

Pharmaco-économie = analyse comparative simultanée des coûts et des conséquences de

stratégies thérapeutiques alternatives

Coût = Total des ressources consommées pour produire un bien ou un service

Typologie des coûts

1.Les coûts directs médicaux, relatifs aux biens et services de santé relevant du secteur sanitaire comprenant les coûts hospitaliers et les coûts ambulatoires

2.Les coûts directs non médicaux générés par les traitements eux-mêmes mais concernant des ressources non sanitaires (transport,

aménagement de logement, aide domestique, services sociaux)

3.Les coûts indirects coûts non médicaux n’ayant pas de rapport direct au traitement surtout les pertes de production du fait de l'absence au travail mais aussi le travail domestique (non marchand), voire le temps de loisir perdu

La place de l’évaluation économique

• Dans les pays occidentaux, elle est souvent intégrée au dispositif d'évaluation des produits de santé en aval de l’évaluation médicale

• Ce critère est souvent présenté comme la 4ème haie (fourth hurdle)

- Pour passer ce 4ème obstacle, la nouvelle stratégie doit avoir un profil économique favorable, défini par son ratio incrémental coût-efficacité

ToxicitéQualité

Efficacité

Efficience

L’évaluation pharmaco-économique :une démarche comparative

Stratégie thérapeutique A

Ressources consommées

Résultats


Stratégie thérapeutique B Résultats

Différence de coût ? Différence d’efficacité ?

Stratégie A

Stratégie B


Stratégie thérapeutique A


Résultats


Stratégie thérapeutique B Résultats

Différence de coût ? Différence d’efficacité ?

Stratégie A

Stratégie B

Vaut-il mieux affecter des ressources au programme A ou au programme B ?- problématique d'allocation efficiente ou optimale des ressources

- on considère pour cela le ratio différentiel

Les étapes d’une évaluation économique

• Le travail d'analyse des coûts et des conséquences peut être décomposé en 5 phases :

Conception (type d’étude, stratégies comparées, horizon temporel…)

Identification(des postes de coût, des conséquences qualitatives ou quantitatives sur la santé)

Mesure (des éléments de coût et des conséquences sanitaires)

Valorisation(du volume des ressources

consommées, transformation des effets de santé)

Interprétation (des résultats coûts/conséquences respectifs des stratégies)


• Selon la manière de mesurer les effets des traitements,

On distingue trois approches d’évaluation économique


Stratégie thérapeutique


Résultats

Efficacité :MorbiditéMortalité

Utilité :QALYs

Années ajustées pour la qualité

Bénéfice :Coûts économisésAutres bénéfices

(Willingness To Pay)

ACE : analyse coût-efficacité

Coûts générés :Coûts médicaux et

non médicaux

ACEACU ACB

ACU : analyse coût-utilité

ACB : analyse coût-bénéfice

Les types d’évaluation économique

Analyse coût-bénéfice (ACB)

Analyse coût-utilité (ACU)

Analyse coût-efficacité (ACE)

Conséquences en unités physiques

En termes de bien-être

En termes monétaires

Analyse coût-efficacité

Répondre à la question :

Entre deux ou plusieurs alternatives, présentant

des coûts et des efficacités différentes, laquelle

présente le meilleur rapport entre son coût de

traitement et son efficacité clinique ?

Exp :Soit deux médicaments A et B d’efficacité

différente, quel est le coût par patient guéri pour

le médicament A par rapport au médicament B?


Méthode utilisée pour comparer deux ou plusieurs médicaments non équivalents sur le plan thérapeutique

Efficacité du traitement évaluée selon une mesure thérapeutique prédéterminée, par exemple: Patients guéris Décès évités; années de vie gagnées Baisse de la pression artérielle ou de

l’hémoglobine glycosylée


Exemple 1

Exemple d’analyse coût-efficacité:coût de 2 alternatives

thérapeutiques (diabète)Coût unitaire

(USD)*

Nombred’unités

Nombre depatients

Coût total(USD)

Médicament A

Coût du médicament 40 12 100 48 000

Coût du laboratoire 20 1 100 2 000

Evénement indésirable

50 2 100 10 000

Médecin 25 2 100 5 000

Total 65 000

Médicament B

Coût du médicament 25 12 100 30 000

Coût du laboratoire 20 2 100 4 000

Evénement indésirable

50 3 100 15 000

Médecin 25 3 100 7 500

Total 56 500

Exemple d’analyse coût-efficacité: bénéfices des médicaments

• Efficacité= (résultat clinique): Nombre de

patients montrant une diminution ≥ 1 % de

l’hémoglobine glycosylée sur une année

• Efficacité

Médicament A Médicament B

25 patients/100 19 patients /100

Analyse coût-efficacité: rapport coût-efficacité différentiel

Comparaison entre les médicaments A et B pour 100 patients sur une année

Médicament A Médicament B

Coûts nets USD* 65 000 56 500

Efficacité Nombre de patients montrant une diminution ≥ 1 % de l’hémoglobine glycosylée 25 19

Rapport coût-efficacité différentiel (ratio différetiel)=(65 000-56 500)/(25-19) = USD 1416,67 par patient montrant une diminution ≥ 1% de l’hémoglobine glycosylée avec A vs B

* USD = dollars des Etats-Unis d’Amérique


Exemple 2

Coût du traitement et mortalité

Source: Australian Prescriber, 1996, 19(2): 52–54.

Analyse coût-efficacité de deux thrombolytiques dans l’infarctus du myocarde aigu (IM) en Australie (1)

Traitement classique de l’IM +

- streptokinase (SK)

Activateur du plasminogène

(TPA)

Coût (millions AUD)/1000 cas 3,5 3,7 5,5

Nb décès 120 90 80

• Différence entre traitement avec SK et traitement classique de l’IM en:

• Coût du traitement = AUD 3,7 – 3,5 millions/1000 cas = AUD 0,2 million/1000 cas = AUD 200/cas

• Nombre de décès évités = 120 – 90 = 30 décès évités /1000 cas traités

• Rapport coût-efficacité différentiel = AUD 0,2 million/30 vies = AUD 6700 par vie sauvée


• Différence entre traitement avec TPA et traitement classique de l’IM :

• Coût du traitement = AUD 5,5 – 3,5 millions/1000 cas = AUD 2,0 millions/1000 cas = AUD 2000/cas

• Nombre de décès évités = 120 – 80 = 40 décès/1000 cas traités

• Rapport coût-efficacité différentiel = AUD 2,0 millions/40 vies = AUD 50 000 par vie sauvée


• Différence entre traitement de l’infarctus du myocarde avec TPA et avec SK :

• Coût du traitement TPA vs. SK = AUD 2,0 – 0,2 million/1000 cas = AUD 1,8 million/1000 cas = AUD 1800/cas

• Nombre de décès évités = 90 – 80 = 10 décès/1000 cas traités

• Rapport coût-efficacité différentiel = AUD 1,8 million/10 vies = AUD 180 000 par vie sauvée


• Si l’on ne dispose que d’un budget de AUD 500 000, quel médicament choisir ?

• Avec SK :• Nombre de cas pouvant être traités = 500 000/200 = 2500 cas• Nombre de vies pouvant être sauvées = (30/1000)x 2500 = 75 vies

• Avec TPA :• Nombre de cas pouvant être traités = 500 000/2000 = 250 cas• Nombre de vies pouvant être sauvées = (40/1000) x 250 = 10 vies


- TPA légèrement plus efficace et sauve un peu plus de

vies que la SK (40 vs. 30/1000 traités),

- Mais, en tenant compte du coût, nombre de patients

traités et de vies sauvées plus élevés en utilisant la SK.

En d’autres termes, le coût excédentaire du TPA vs. SK

est si élevé (AUD 180 000 par vie sauvée) qu’avec le

budget limité dont on dispose on pourrait traiter moins

de patients et sauver moins de vies en utilisant le TPA

plutôt que la SK.


Analyse coût-efficacité :mesure de l’efficacité

Conséquences (efficacité) mesurées par des indicateurs naturels exprimés en unités physiques très divers

•Très grande diversité des indicateurs possibles

•L'essentiel : choisir une mesure adéquate de l'impact des traitements

Analyse coût-efficacité:mesure de l’efficacité

La mesure peut porter sur différentes

dimensions selon le type de produit,

le type d’étude et la disponibilité des

données.

Analyse coût-efficacité :mesure de l’efficacité

Mesure de morbidité ou de mortalité

Variable clinique

Paramètre pharmacologique ou biologique

– demi-vie du produit, – efficacité microbiologique, – densité osseuse, – Hémoglobine glyquée – taux de cholestérol

– délai avant retour à activité normale

– jours sans symptômes – nombre de personnes immunisées

– complications de l’hyperlipidémie ou du diabète

– années de vie – décès


Efficacité expérimentale vs. Efficacité réelle (+++)

Efficacité intermédiaire vs. Efficacité finale

=> L’utilisation d’indicateurs d’efficacité intermédiaire soulève deux difficultés :• Comparaison: seuls les traitements ayant cette action

intermédiaire (baisse de la TA) qui peuvent être comparés

• Interprétation: que signifie le coût d'un abaissement de 20 % de la TA ?

Choix d'indicateurs pertinents de l'efficacité finale

• Un ou plusieurs indicateurs?– Les effets d'un traitement peuvent être multiples et l'expression de l'efficacité par plusieurs indicateurs pose le problème de son « interprétabilité »

– Un indicateur synthétique soulève des problèmes

méthodologiques d'adéquation et de pondération

– Un indicateur unique, il revient à postuler que

l'efficacité est unidimensionnelle, ce qui devra être

justifié ou au minimum explicité

Choix d'indicateurs pertinents de l'efficacité finale

• Evénements évités ou durée de survie ?

– Evénements critiques évités plus ou moins

spécifiques (fractures évitées, ulcères évités,

voire décès évités)


Dans certains cas, l’ACE peut se simplifier :

•En cas de résultats d'efficacité identiques entre les différentes stratégies évaluées

•Comparaison simplifiée à la recherche du moindre coût à efficacité donnée analyse de minimisation de coûts (AMC):

• Entre deux alternatives thérapeutiques jugées (ou supposées) équivalentes en terme de bénéfice clinique, laquelle est la moins coûteuse ?


•Cas particulier de l'ACE qui exige qu’on documente l’équivalence de l’efficacité des stratégies

objectif : Apprécier l’impact économique de stratégies indépendamment de leur efficacité clinique

Apprécier le coût des stratégies dans sa globalité (ex. chimiothérapie : coût d’acquisition + coût d’administration + coût de traitement des toxicités)

Analyse de minimisation de coûts: exemple 1

Catégorie Médicament A Médicament B• Prix d’acquisition USD* 8,00 USD 15,00• Salaire du pharmacien 2,50 1,50• Salaire de l’infirmier 2,50 2,00• Fournitures 9,00 2,25• Services de laboratoire 4,00 1,00

• Total USD 26,00 USD 21,75


Avantages de l’ACE

•Plusieurs raisons expliquent son usage fréquent :

- La croissance de l’EBM fournit de nombreuses mesures utiles de l’efficacité

- Ce sont des indicateurs quantifiés objectivement évalués

- Ils sont pertinents du point de vue clinique, faciles à comprendre pour le décideur, faciles à mettre en oeuvre

- Ils évitent la question controversée de la mesure monétaire des bénéfices


-Inconvénients de l’ACE

•Elle n’est pas enracinée dans la théorie économique

L’impact des actions n’est pas mesuré en termes monétaires ou de bien-être

•Elle est insatisfaisante :

la mesure de l’efficacité est réduite à un seul effet de santé

les indicateurs de morbi-mortalité ignorent les effets de qualité de vie

Analyse coût-utilité

Répondre à la question : entre deux alternatives dont les profils d’efficacité/tolérance ne permettent pas de trancher, laquelle choisir ?

Intérêts : –Objectiver des choix thérapeutiques par la

mesure de perceptions subjectives du bien être des patients et des préférences des patients (impact des effets secondaires induits par les toxicités)

Mesure de l'utilité : méthodes de révélation des préférences

• Echelles visuelles analogiques– Chaque état est repéré sur une échelle et sa place exprime la valeur que lui accorde l'interrogé par rapport aux références qui lui sont proposées (par exemple, 0= mort 1 = parfaite santé)• Utilisation des loteries (Standard gamble)– Les états de santé envisagés, comme alternatives de l'état actuel , sont affectés de probabilités d’occurrence• Marchandage-temps (Time trade-off)– Il conduit à exprimer le nombre d'années de survie dans un état de qualité donnée, que les individus sont prêts à échanger contre un certain nombre d'années de vie en parfaite santé (ou de qualité supérieure)

Analyse coût-utilité

Type d’analyse coût-efficacité dans laquelle

le résultat clinique ou le bénéfice souhaités

sont mesurés en termes d’utilité, par

exemple en nombre d’années de vie

ajustées sur la qualité de vie (QALY) ou en

nombre d’années de vie ajustées sur

l’incapacité (DALY)

La qualité de vie

La mesure de la qualité de vie est un complément

(parfois un substitut) de l'évaluation de l'efficacité

– Elle est souvent indispensable pour comparer des

traitements affectant non seulement la durée de vie,

mais aussi sa qualité et est particulièrement

adaptée au contexte des pathologies chroniques ou

récurrentes.

La qualité de vie

– Elle permet de prendre en compte: le point de vue du

patient (ou de son représentant) et d'ajouter aux critères

d'évaluation purement médicaux (biologiques, cliniques -

souvent intermédiaires) des critères fonctionnels, sur les

plans physique, social , affectif , etc

– Elle fournit donc une appréciation du patient (ou de son

représentant ) sur les diverses conséquences de sa

maladie et/ou de son traitement.

Coefficient d'utilité pour différentes pathologies

0 0,3 0,5 0,7 0,9 1

Le pire Cancer Polyarthrite Asthme HTA Le meilleur

état de métastasé état de

santé santé

imaginable possible

Pour une pathologie donnée0 0,5 0,7

1

sans traitement avec traitement

Durée de vie pondérée par le coefficient d'utilité des résultats de santé : QALY (Quality Adjusted Life Years) ou AVAQ (Années de vie ajustées par la qualité)

Mesure d’utilité : le principe

Qualité de vie liée à la santé

• La qualité de vie liée à la santé en cas de santé parfaite est assimilée à 1 et le décès correspond à la valeur 0.

• Les années ajustées par la qualité de la vie (Quality Adjusted Life Years, QALY) = coefficient de la qualité de la vie dans un état donné multiplié par le temps passé dans cet état.

Qualité de vie liée à la santé

Avec la stratégie A, on vit 6 ans dans un état de santé qui se dégrade de 0,7 la 1ère année à 0,1 la dernière année, QALYs = 2 (correspondant à l’aire en rose)Avec la stratégie B on prolonge la survie de 1 an, mais compte tenu de la qualité de vie associée, cela correspond à 3,65 QALYs. Par différence, la stratégie B permet donc d’obtenir 1,65 QALYs de plus que la stratégie A car elle prolonge la survie et améliore la qualité de la survie.

Les QALYS appréhendent les différences sur les années de vie associées à chaque traitement, et sur la qualité de la survie .

Estimation du coût utilité d’une thérapeutique

Notion de QALY

QALY = Unité de Bénéfice clinique

Coût/utilité = Coût/QALY

Notion de QALY

« Quality-adjusted life year ? »

1 QALY = 1 année de vie gagnée, corrigée par la qualité de vie (échelle de

0 à 1 ou 0 est la mort)

Coût/QALY : Ex. 10.000 DT/0,5 QALY =

20.000 DT/QALY

Notion de QALYInterprétation OMS

Un traitement qui pour 1 QALY coûte :

3-5 fois produit intérieur brut/capita (Europe 80-120.000 euros) est à rejeter

1 fois PIB/capita (F : 31000 Euros): « bon marché ».

Idéal à recommander

Si coût négatif pour un QALY : bénéfice Situation improbable du TTT qui rapporte !

Analyse coût / bénéfice

On cherche une mesure composite des résultats • La valorisation des effets est monétaire •Résultat de l'évaluation médico-économique peut être exprimé sous différentes formes : - un ratio coût/bénéfice - un ratio bénéfice/coût, plus parlant car donnant le bénéfice par dinar investi - sous forme additive, le surcoût net (coût - bénéfice) ou le bénéfice net (bénéfice - coût), prenant la forme d'un bilan financier


Un piège fréquent de l'ACB :

Valoriser en unités monétaires seulement les bénéfices qui sont en eux-mêmes de nature monétaire (hospitalisations évitées),

Il faudrait valoriser tous les bénéfices des traitements


•l'apport pour un patient (et sa famille) de ne pas souffrir d’un épisode infectieux •l'apport pour une patiente d'une technique de stérilisation non chirurgicale permettant un retour plus précoce au domicile et un niveau de douleur plus faible •l'apport pour un patient du traitement d’un anévrisme de l’aorte abdominale par radiologie interventionnelle (pose de stent via l’artère fémorale) Vs chirurgie de l’abdomen •Or, en pratique, on limite souvent l'évaluation à une prise en compte de quelques bénéfices directs, ce qui ne permet au mieux que de réaliser une ACB partielle

Analyse de sensibilité

• Détermine la sensibilité des estimations aux changements de coûts et d’effets du traitement

• Les éléments suivants doivent être pris en compte :– Intervalle de confiance de l’estimation ponctuelle

de l’effet du traitement– Coûts– Taux d’actualisation– Durée

Actualisation

Utilisée dans les évaluations de coût pour tenir compte du coût futur du bénéfice du médicament (ou de l’intervention)

Méthode utilisée pour tenir compte des effets du médicament (ou de l’intervention) sur une période prolongée (en raison des effets de l’inflation)

Le taux d’actualisation doit être relié aux données économiques du pays où le médicament sera utilisé ou l’intervention sera réalisée (exp: 5% aux Etats-Unis)

Le taux d’actualisation ne doit pas être considéré comme certain dans une étude pharmaco-économique quelle qu’elle soit, et tout taux arbitraire utilisé pourra avoir un effet considérable sur les résultats de l’étude

Evaluation des études pharmaco-économiques (1)

Nouveau domaine important mais difficile à évaluer• L’étude peut ne pas être applicable dans le pays du

lecteur• Il n’existe pas de “règle d’or” pour les études

pharmaco-économiques• Les études sont de qualité très variable• De nombreuses études présentent des biais favorisant

le promoteur• Les résultats négatifs sont rarement publiés


Questions fondamentales à se poser lors de la lecture d’un article

Les patients sélectionnés pour l’étude sont-ils analogues à ceux de votre communauté?

L’étude est-elle applicable dans votre contexte?

Les coûts des médicaments sont-ils entièrement décrits?

Les coûts des bénéfices ou de l’efficacité supposée sont-ils entièrement décrits?

Une analyse de sensibilité a-t-elle été réalisée?

Qui est le promoteur de l’étude?


Questions fondamentales à se poser (suite)

Tous les coûts associés au traitement médicamenteux, y compris à ses résultats bons ou mauvais, sont-ils décrits (et pas uniquement le prix des médicaments) ? Les coûts associés aux traitements non médicamenteux

(matériel) et aux résultats négatifs (effets secondaires) peuvent manquer

Une actualisation a-t-elle été faite pour traduire le coût des bénéfices ou conséquences futurs en valeurs actuelles ?

De l’évaluation économique à l’analyse d’impact budgétaire

• L’Analyse d’Impact Budgétaire (AIB) trouve sa source dans les limites pratiques de l’évaluation économique (EE)

• Elle se présente comme une analyse complémentaire de l’EE

• L’AIB traite d’un problème différent de celui de l’EE- Affordability Vs Efficiency- L’acceptabilité ou accessibilité financière

L’objet de l’analyse d’impact budgétaire

• Il s’agit d’estimer l’incidence financière sur le budget d’un acteur suite à l’introduction d’une stratégie thérapeutique

• Ce critère de la capacité à payer correspond à l’ajout d’une 5ème haie

ToxicitéQualitéEfficacité

Efficience

AffordabilityDisposition

à payer

En résumé

L’analyse du coût des stratégies thérapeutiques est une étape fondamentale pour un usage rationnel des ressources pour la santé

Une analyse complète des médicaments est nécessaire pour évaluer le coût réel des médicaments et les bénéfices de leur utilisation.

En résumé

Les études pharmaco-économiques (PE) doivent être évaluées.

Une analyse PE appropriée doit:S’appuyer sur des données objectives (tirées d’essais cliniques ou d’extrapolations raisonnables de ces essais)

Faire appel à une évaluation simple et vérifiable des coûts, si possible par analyse de minimisation des coûts et analyse coût-efficacité ou coût/utilité

Sources utilisées(plusieurs diapo sont prises intégralement des sources suivantes)

• USAID , WHO & MSH. Les comités pharmaceutiques et thérapeutiques. Session 6. Evaluation du coût des médicaments

• Levy P; LEGOS – Université Paris-Dauphine . L’analyse économique des technologies de santé. Séminaire Novo Nordisk Tunis, 21 février 2013

• Stéphane BILLON; Université Paris-Dauphine. Evaluation médico-économique: les instruments. 5ème Université d’été Recherche et Evalua on en Cancérologie : 22 -25 septembre 2010

• Préfaut C. La réhabilitation du malade respiratoire chronique en SSR : un rapport coût/bénéfice positif pour le système de santé. FHP-SSR 16 Mai 2013.

• Chicoye A. LA PHARMACO-ECONOMIE A L’USAGE DES

PHARMACIENS HOSPITALIERS . Quels sont les outils à la

disposition du Pharmacien Hospitalier ? A.P.H.O. - Avril 2001, A.C.E;

Neuilly-sur-Seine

Merci de votre attention

Équipe U1046 «Muscle et Pathologies»

Réhabilitation au long coursRéseau Air+R

Etude exploratoire petit nb sujets n=14 vs 21

nb j. hospit. gr rehab. 0,6 j/an/patient

Efficacité économique si j.hospit USI = 1300 euros

780 euros/an/patient

Coût réseau : 800 euros/an/patient

Cout programme réseau : 800 –780 = 20 euros/an/patient

Moulec et al., Resp.Med.2008

Malade sévère hospitalisé

Essai projection française

4,4 jours/an/pat d’hospitalisation et 50% des exacerbations

Et. Griffith : 4,4 j/an/pat. d’hospit. Si 3 j USI + 1,4j pneumo = 1300 x 3 + 650 x 1,4 j = 4810 euros d’économie

2. Exacerbations :

Réduction 50 % = 2 exacerbations/an = 800 euros d’économie

Efficacité économique :

1. Hospitalisations :

Malade sévère hospitalisé

Essai projection française

Efficacité économique : - Hospitalisation 4810 euros/an/patient - Exacerbation 800 euros/an/patient

- Total 5610 euros/an/patient

Durée moyenne d’hospitalisation en SSR Respiratoire : 26 jours Prix moyen de journée pour équilibre coût/efficacité idéal

5610 : 26 = 215,8 euros

L’utilité dans le domaine de la santé

– L'utilité accordée à différents états de santé exprime, au moyen d'indicateurs appropriés, les préférences que les individus (patients, population générale) révèlent à l'égard de ces différents états

– L‘utilité d’un médicament n’est pas prise en compte en tant que telle, mais au travers des jugements de valeur portés par les individus sur l'état de santé obtenu grâce au traitement

Pharmaco economie 6oct2013-v4

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