Appel à projets de recherchesur l’hémoglobinurie paroxystique nocturne et l’aplasie médullaire

idiopathique

Subvention pouvant atteindre 15 000 Euros

Pour

- Équipes de recherche publique (Universités, CNRS, INSERM, CHU…) situées sur le territoire français

- Initiation ou poursuite de programmes de recherche- Recherche clinique ou fondamentale

Axes thématiques :

- Comprendre l’origine de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et/ou de l’aplasie médullaire idiopathique (AMI)

- Optimiser les modalités de prise en charge thérapeutique - en intégrant un objectif d’amélioration de la qualité de vie des patients et de leurs familles.Intérêt particulier pour les travaux traitant de la réaction du greffon contre l’hôte (GVHD)

Les collaborations et les co-financements sont autorisés.

Les projets seront présentés en anglais. Les candidatures feront l’objet d’une évaluation conjointe entre la Fondation Maladies Rares et l’association HPN France.

Date limite de soumission : 20 Septembre 2020 Minuit (heure de Paris)

Télécharger dossier de candidature Info - contact : aap.asso@fondation-maladiesrares.com

A propos de :

L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et l’aplasie médullaire idiopathique (AMI) sont des maladies rares immuno-hématologiques. Ces deux maladies sont acquises pendant la vie et non transmissibles. L’HPN se caractérise par des crises hémolytiques parfois très douloureuses. Outre l’anémie, les douleurs et la fatigue, les personnes malades sont exposées à un risque vital de thrombose silencieuse. L’aplasie médullaire idiopathique se caractérise par une incapacité de la moelle osseuse à produire les cellules sanguines normalement. Les symptômes et les risques liés varient selon le type de cellules touché. L’HPN et l’AMI bénéficient de traitements permettant de diminuer les symptômes (inhibiteurs du complément, immunosuppresseurs, transfusion sanguine). Le seul traitement permettant une guérison est actuellement la greffe de moelle osseuse. Toutefois les enjeux relatifs à l’optimisation de la prise en soin et l’accompagnement des patients restent nombreux.

En raison des spécificités du domaine des maladies rares, la Fondation Maladies Rares et l’association HPN France ont convenu d’un partenariat afin de soutenir et de stimuler la recherche sur l’hémoglobinurie paroxystique nocturne et l’aplasie médullaire idiopathique.

- L’association HPN France - Aplasie Médullaire a été créée en 2004 par des patients, leurs familles et des professionnels de santé. Elle est uniquement composée de bénévoles. Elle a pour vocation d’aider la recherche sur ces deux pathologies en récoltant des fonds, d’informer les patients et leur famille sur leurs maladies et les traitements, de sensibiliser le grand public sur le don du sang, de plaquettes et de moelle osseuse, de mettre en relation les patients et leur entourage et de réconforter et soutenir les patients et leur famille au quotidien.

- La Fondation Maladies Rares est une fondation de coopération scientifique créée en 2012 par cinq membres fondateurs (l’AFM-Téléthon, l’Alliance Maladies Rares, l’Institut National de Santé et de la Recherche Médicale (INSERM), la Conférence des Directeurs Généraux de Centres Hospitaliers Régionaux et Universitaires, la Conférence des Présidents d’Université) dans le but de favoriser et de développer la recherche dans le domaine des maladies rares. La Fondation organise et finance des appels à projets de recherche académique en sciences biomédicales et en sciences humaines et sociales. Elle noue également des relations étroites et des partenariats avec les chercheurs, les médecins et les associations de patients développant des travaux de recherche dans le champ des maladies rares.