GUIDE POUR

BIEN VIVRE

AVEC L’HPN

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TABLE DES MATIÈRES À propos de NOUS

À propos de nous ........................................................................................................................................................... 3

Mot de Barry Katsof..................................................................................................................................................... 4

À propos de l’HPN .......................................................................................................................................................... 5

L’avenir de l’HPN – Par le Dr Christopher Patriquin, MD, Msc, FRCPC ................................... 13

Quoi de neuf en recherche ................................................................................................................................. 14

Essais cliniques......................................................................................................................................... 15

Comment fonctionnent les essais cliniques ............................................................................ 16

Expérience de vie avec l’HPN ............................................................................................................................. 17

Expérience passée ............................................................................................................................................ 17

Expérience actuelle .......................................................................................................................................... 18

Accès au traitement ....................................................................................................................................... 19

Voyager avec l’HPN ......................................................................................................................................... 24

Expérience à venir ..............................................................................................................................................25

Dimension physique ................................................................................................................................................ 26

Dimension psychologique ...................................................................................................................................28

Dimension émotionnelle .......................................................................................................................................31

Devenir le mentor d’une personne ayant récemment reçu un diagnostic d’HPN .......35

Suivre votre progression.................................................................................................................................36

Poser des questions ...........................................................................................................................................41

Ressources .........................................................................................................................................................................42

Glossaire ...............................................................................................................................................................................44

Sources .................................................................................................................................................................................48

Association québécoise d’hémoglobinurie paroxystique nocturne

L’Association québécoise d’hémoglobinurie paroxystique

nocturne (HPN) est une organisation canadienne à but non

lucratif fondée en 2009. Sa mission consiste à rejoindre les

Québécois atteints d’HPN et à s’assurer qu’ils disposent des

meilleurs soins et traitements possibles, ainsi que des outils

et des renseignements les plus récents pour les aider à bien vivre avec

cette affection. L’Association fournit également un soutien aux soignants

et s’efforce d’accroître la sensibilisation et d’améliorer la compréhension

de la population à l’égard de la maladie.

www.hpnqc.org

Les termes en gras et surlignés se retrouvent dans le Glossaire aux pages 44-47.

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Si vous êtes atteint d’HPN (ou hémoglobinurie paroxystique nocturne),

vous avez vraisemblablement connu beaucoup de moments difficiles, de

l’apparition des premiers symptômes jusqu’à la découverte du diagnostic,

en passant par l’expérience quotidienne de la maladie. Peut-être êtes-vous

incapable de travailler ou d’aller à l’école, trop fatigué et affaibli par cette

affection. Vous vivez probablement avec la peur constante qu’un caillot de

sang ne se forme ou de subir un AVC, voire de mourir.

Beaucoup des choses ont changé au cours de la dernière décennie. De

l’approbation du premier médicament pour traiter l’HPN au Canada à

l’importante recherche sur les nouvelles options thérapeutiques en cours

partout dans le monde. J’espère qu’un grand nombre d’entre vous sont

passés à la prochaine étape et ont entamé un nouveau chapitre de leur vie,

en meilleure santé. Pour la plupart des patients aujourd’hui, l’HPN n’est plus

une maladie mortelle, mais une affection chronique qui peut être prise en

charge efficacement au moyen de traitements.

L’accès aux traitements ouvre la voie à une nouvelle réalité : apprendre à bien

vivre avec l’HPN et passer à une nouvelle étape de la vie. Le Guide pour bien

vivre avec l’HPN a été conçu pour vous fournir, ainsi qu’à votre famille et à vos

amis, une feuille de route visant à vous guider dans ce nouveau chapitre de

votre vie.

Ce guide, qui en est maintenant à sa deuxième version, présente des conseils

de spécialistes de l’HPN ainsi que des observations pertinentes de personnes

atteintes d’HPN pouvant vous aider à adapter vos activités et votre état

d’esprit.

L’Association québécoise d’hémoglobinurie paroxystique nocturne est ravie

de vous fournir ces renseignements visant à vous aider à prendre en charge

votre maladie et à bien vivre avec l’HPN!

Barry Katsof

Fondateur et présidentAssociation québécoise d’hémoglobinurie paroxystique nocturne

Mot de BARRY KATSOF À propos de l’HPN

Avant de parler du parcours d’une personne atteinte de l’HPN, examinons tout d’abord la maladie, ses causes, ses symptômes, l’établissement du diagnostic ainsi que les méthodes de traitement existantes. Qu’est-ce que l’HPN?

L’HPN est une maladie très rare, évolutive et dégénérative qui détruit

des éléments importants du sang : les globules rouges (érythrocytes). Les

globules rouges se forment dans la moelle osseuse. Ils sont importants, car ils

contribuent à transporter l’oxygène et à éliminer les déchets de notre organisme.

La destruction constante et permanente des globules rouges est appelée

hémolyse, principale cause des graves problèmes de santé associés à l’HPN.

Le nom, « hémoglobinurie paroxystique nocturne », vient des termes suivants :

l HÉMOGLOBINURIE – signifie « présence d’hémoglobine dans l’urine »

l PAROXYSTIQUE – signifie « soudain et irrégulier »

l NOCTURNE – signifie « pendant la nuit »

Ainsi, « l’hémoglobinurie paroxystique nocturne » fait référence à l’apparition

soudaine et irrégulière de sang dans l’urine lui donnant une couleur foncée, en

particulier pendant la nuit ou tôt le matin. La destruction des globules rouges

entraîne la libération d’hémoglobine (l’élément qui confère leur couleur

rouge aux globules rouges) dans le sang, puis dans l’urine. Une surabondance

d’hémoglobine dans l’urine peut lui donner une couleur foncée. Cependant,

certaines personnes atteintes d’HPN ne présentent pas d’urine foncée, car les

symptômes varient d’un patient à l’autre.

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Quelles sont les causes de l’HPN?

Les personnes atteintes d’HPN présentent des globules rouges

dépourvus du gène PIG-A. Ce gène permet à une substance appelée

glycosyl-phosphatidylinositol (GPI) de faire en sorte que certaines

protéines se fixent à des cellules.

Sans le gène PIG-A, d’importantes protéines ne peuvent se fixer à la surface

de certaines cellules afin de les protéger contre des substances sanguines

appelées compléments. Le système du complément fait partie du système

immunitaire et participe à la destruction de micro-organismes envahissants.

Sans les protéines qui les protègent contre ces compléments, les globules

rouges sont détruits par le processus de l’hémolyse.

Quels sont les symptômes?

Le diagnostic d’HPN est souvent difficile à poser, car les symptômes

sont analogues à ceux de nombreuses autres maladies et apparaissent

progressivement. Cependant, les risques que l’HPN entraînant de graves

conséquences sur l’état de santé des patients sont omniprésents.

l dysfonction érectile

l arythmie (rythme cardiaque irrégulier)

l grave fatigue chronique

l difficulté à composer avec les tâches et les situations quotidiennes

l manque de motivation

l perte de lucidité

l apparition facile d’hématomes, de saignements

l essoufflement

l troubles de la mémoire, difficulté à se concentrer

l difficulté à avaler

l urine de couleur foncée/ inhabituellel jaunissel nauséesl douleurs abdominalesl troubles digestifsl ballonnementsl douleurs dorsalesl douleurs musculairesl douleurs articulairesl maux de têtel insomniel étourdissementsl engourdissements ou picotements, en particulier aux extrémitésl perte d’appétit

Quelles sont certaines de ses conséquences?

L’HPN se manifeste d’abord dans le sang, mais elle peut toucher tout l’organisme.

Si elle n’est pas prise en charge par un traitement, l’HPN peut entraîner des

complications graves, voire mortelles. Parmi celles-ci figurent les suivantes :

l hémolyse – destruction des globules rougesl anémie

l caillots de sang (thrombose) l insuffisance/lésions rénales

L’une des complexités de l’HPN réside dans le fait que les personnes qui en sont

atteintes ne voient ou ne ressentent pas toujours ses effets. Par conséquent, de

graves problèmes de santé peuvent soudainement apparaître. Par ailleurs, l’HPN

se manifeste différemment d’une personne à une autre.

Qui sont les personnes touchées par l’HPN?

L’HPN est une maladie très rare qui touche environ 8 000 à 10 000 personnes

dans le monde, et environ 90 Canadiens.

l L’HPN touche autant les hommes que les femmes

l Toutes les origines ethniques

l Tous les âges; l’âge moyen au moment du diagnostic est au début de la trentaine

l troubles pulmonairesl crise cardiaquel accident vasculaire cérébrall hypertension pulmonaire

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9G U I D E P O U R B I E N V I V R E AV E C L’ H P N

8

Diagnostic

Le diagnostic de l’HPN est le plus souvent confirmé par une analyse de

sang spécialisée appelée cytométrie en flux, mais plusieurs autres examens

peuvent être réalisés au cours du processus de diagnostic afin d’éliminer

des complications et d’évaluer le degré de gravité de la maladie. Ces

examens peuvent comprendre une biopsie de la moelle osseuse, des

analyses sanguines, des radiographies, une échographie et d’autres

analyses d’échantillons (p. ex. analyse d’urine).

La cytométrie en flux consiste à faire passer des cellules, mises en suspension

dans un flux liquide, dans un appareil de détection électronique. Ce test

permet de mesurer le nombre de globules blancs et de globules rouges afin

de déterminer la taille du clone, c’est-à-dire la proportion des globules

rouges de votre organisme touchés par l’HPN (cellules HPN). Si la taille des

clones est plus grande, alors votre organisme contient davantage de cellules

HPN. Toutefois, même les patients dont la taille des clones est de seulement

10 % peuvent présenter des symptômes pouvant considérablement limiter

leur qualité de vie, comme la fatigue, les douleurs abdominales, les douleurs

thoraciques, l’essoufflement et l’urine foncée

Analyses et examens récurrents

Trois importantes analyses de laboratoire sont régulièrement effectuées chez

les patients atteints d’HPN afin d’aider les médecins à surveiller l’évolution de la

maladie : la cytométrie en flux, le dosage de la LDH (lactate déshydrogénase)

et l’hémogramme (ou formule sanguine complète, FSC). Ces analyses, ainsi que

vos signes et symptômes, constituent l’historique complet de votre maladie et

aideront votre médecin à la prendre en charge.

Dosage de la LDH

La LDH est une enzyme présente dans les globules rouges. Cette analyse donne

une idée de l’intensité de l’hémolyse qui se produit dans votre organisme. Les taux

de LDH sont généralement élevés chez les patients qui connaissent des poussées

d’hémolyse durant la maladie. Le dosage fréquent de la LDH est un élément

important de la prise en charge de l’HPN. Il est également important d’établir un

niveau de base de la LDH afin de faire le suivi des valeurs au fil du temps. Votre

médecin et vous pourrez ainsi suivre l’évolution de la maladie.

Hémogramme

Il s’agit d’une analyse quantitative et qualitative des différents éléments du sang,

notamment les globules rouges, les globules blancs et l’hémoglobine.

L’hémogramme permet de détecter des anomalies au niveau de votre moelle

osseuse.

Quels sont les traitements possibles contre l’HPN?

Il existe plusieurs options de traitements pour les personnes atteintes d’HPN.

Ceux-ci varient en fonction de l’évolution et de la gravité de la maladie. Le seul

remède qui permet de guérir l’HPN est une greffe de moelle osseuse. Les autres

traitements, qui interviennent en soutien, procurent également d’importants

avantages, notamment l’atténuation des symptômes.

Si certaines personnes peuvent contrôler leurs symptômes d’HPN pendant un

certain temps grâce aux traitements de soutien énumérés ci-dessus, elles courent

néanmoins le risque que des caillots sanguins mortels se forment. Sans traitement,

environ un tiers des patients atteints d’HPN ne survivent pas plus de cinq ans.

Toutefois, une option thérapeutique approuvée par Santé Canada s’est révélée

efficace chez les patients canadiens, leur redonnant une espérance de vie

comparable à celle d’une personne en bonne santé.

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Traitement Effets secondaires Avantages Risques

S O U T I E N

C U R AT I F

Greffe de moelle osseuse/cellules souchesSeul traitement curatif contre l’HPN, mais comporte des risques élevés, sans compter la

difficulté de trouver un

donneur compatible

Anticoagulants (warfarine, héparine)

Effets indésirables causés par la chimiothérapie à forte dose qui accompagne cette intervention

Perte osseuse prématurée (ostéoporose)

Remplace les cellules souches malsaines à l’origine de la formation des globules sanguins par des cellules saines, éliminant l’HPN de l’organisme

Réduisent les risques de formation de caillots sanguins

Infection, mort (42 % des patients décèdent à la suite de la greffe), ou complications liées au rejet de la greffe, notamment la maladie du greffoncontre l’hôte

Graves saignements (potentiellement mortels)

Transfusions sanguines

Traitement martial (supplémentation en fer)

Acide folique

Corticostéroïdes

(prednisone)

Fièvre, démangeaisons, respiration sifflante et autres symptômes

allergiques

Diarrhée ou constipation et sensation d’inconfort dans la région épigastrique

Hypertension, perte osseuse, risque élevé d’infection, rétention d’eau, changement dans la répartition du tissu graisseux, pression intraoculaire, vision trouble, amincissement de la peau, apparition facile d’hématomes

Augmente le taux d’hémoglobine en remplaçant les cellules sanguines détruites par hémolyse, atténue la fatigue

Permet à la moelle osseuse de produire des cellules sanguines saines, compense les effets de l’hémolyse (comme la fatigue et les douleurs abdominales)

Permet à la moelle osseuse de produire des cellules sanguines saines, compense les effets de l’hémolyse

Réduisent le taux d’hémolyse, peuvent ralentir l’activité du système du complément, peuvent également augmenter les taux de globules blancs et de plaquettes

chez certaines personnes

Augmentation de l’hémolyse, augmentation du taux de ferritine, transmission d’infections virales (hépatite C)

Augmentation de la production de « mauvaises » cellules sanguines, augmentation possible de l’hémolyse

Treatment Side effects Benefits Risks

Treatment Side effects Benefits Risks

Traitement Effets secondaires Avantages Risques

Traitement Effets secondaires Avantages Risques

Soliris® (éculizumab) Maux de têtepassagers,écoulement nasal et rhumes, maux de gorge, maux de dos et nausées(Des maux de tête passagers peuvent également être ressentis lorsque le gaz se dissipe à la suite de la réduction de l’hémolyse)

Atténue l’anémie, diminue ou élimine la nécessité des transfusions, réduit l’hémolyse, minimise les risques de formation de caillots sanguins, augmente l’énergie et s’est révélé efficace pour redonner une espérance de vie quasi normale

Infections àméningocoques

Au moins deux semaines avant le début du traitement par Soliris, votre médecin devrait vous administrer un vaccin méningococcique

Hormones androgènes [testostérone,fluoxymestérone (Halotestin), oxymétholone, stanozolol (Winstrol) et danazol[Danacrine])

Atteintes hépatiques, acnéChez les femmes : masculinisation (apparition de poils sur le visage, voix plus grave, augmentation du volume du clitoris, et augmentation du volume musculaire)Chez les hommes : augmentation du volume de la prostate, aggravation du cancer de la prostate et développement des glandes mammaires (gynécomastie)

Augmentent la production de globules rouges

C I B L É

12 13G U I D E P O U R B I E N V I V R E AV E C L’ H P N

L’HPN connaît une période exaltante. Beaucoup de recherches sont menées

pour comprendre la maladie et découvrir de nouveaux traitements. Nous

sommes très probablement à la veille d’une percée importante, compte tenu

des nombreux nouveaux médicaments qui font l’objet d’essais cliniques et

qui pourraient bientôt être commercialisés.

Le lancement de nouveaux médicaments créera un milieu de pratique que

nous n’avons jamais connu auparavant, dans lequel différentes options

seront offertes si un traitement échoue ou n’est pas toléré par le patient.

En outre, les patients atteints d’HPN bénéficieront d’une plus grande

souplesse quant au choix de leur traitement. À l’heure actuelle, la seule

option thérapeutique disponible exige des perfusions aux deux semaines.

Certains des traitements actuellement examinés dans le cadre des études

cliniques permettront de prolonger l’intervalle entre les traitements, tandis

que d’autres pourront être administrés tous les jours à la maison. À l’avenir,

les experts traitant l’HPN seront en mesure de mieux évaluer le mode de vie

du patient et de choisir le traitement qui lui convient le mieux.

Outre les essais cliniques en cours, le Registre mondial de l’HPN aide les

experts à mettre au jour un certain nombre de perspectives concernant

l’histoire naturelle de l’HPN (p. ex., risque de caillots sanguins, taux d’infection,

incidence des antécédents d’anémie aplasique), la présentation de la

maladie et l’issue clinique. Par conséquent, ils en apprennent davantage

sur la maladie à l’échelle internationale avec un niveau de confiance jamais

atteint dans le passé. Cette compréhension et cette reconnaissance accrues

de l’HPN par les experts sont extrêmement importantes et permettront

certainement de réaliser d’autres percées dans le traitement de nos patients.

Le Dr Christopher Patriquin est hématologue et expert en HPN au Toronto General

Hospital, University Health Network, à Toronto, au Canada.

L’AVENIR DE L’HPN – Par le Dr Christopher Patriquin, MD, MSC, FRCPC

Soliris est le premier et le seul médicament approuvé par Santé Canada

pour traiter l’HPN. Ce traitement prévient efficacement la destruction

prématurée des globules rouges, réduisant ainsi considérablement les

risques de complications potentiellement mortelles, comme la formation

de caillots sanguins, les AVC, les crises cardiaques et l’insuffisance rénale.

Soliris agit essentiellement en empêchant le mécanisme naturel de

défense de votre organisme d’attaquer les globules rouges dépourvus

d’une importante protéine protectrice, inhibant ainsi le processus

d’hémolyse. La substance active contenue dans Soliris est un anticorps

monoclonal. Il s’agit d’un type de protéines qui cible une structure ou

un antigène précis présent dans l’organisme et s’y fixe. Soliris se fixe au

complément C5, qui fait partie du système de complément de l’organisme.

En inhibant le complément C5, Soliris l’empêche d’attaquer les globules

rouges et donc de les détruire, atténuant ainsi les symptômes et réduisant

au minimum les effets de la maladie.

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Essais cliniques

Chaque année, des centaines d’essais cliniques sont amorcés pour tester

de nouveaux médicaments « expérimentaux » ou essayer de nouvelles

utilisations de médicaments déjà approuvés chez l’homme, dans un large

éventail de domaines thérapeutiques. Ces essais sont réalisés par des

chercheurs de partout dans le monde, dont au Canada, dans des hôpitaux,

des universités, des cabinets de médecins et des cliniques communautaires.

Grâce à la participation volontaire aux essais cliniques, les patients ont la

possibilité de prendre part à des recherches susceptibles d’améliorer leur

santé et de les aider à accéder à un médicament avant son approbation.

À l’instar de tous les médicaments, ceux évalués dans le cadre des essais

cliniques présentent des avantages et des risques potentiels et, comme ils

sont toujours à l’étude, les informations sur leur innocuité et leur efficacité

sont généralement limitées.

Avant de prendre part à un essai clinique, discutez des risques et des

avantages potentiels avec votre fournisseur de soins de santé, afin que vous

puissiez prendre une décision éclairée concernant votre santé.

Au cours des 20 dernières années, un seul traitement contre l’HPN a été

approuvé par Santé Canada, mais cette réalité pourrait changer dans

les prochaines années. D’importantes activités sont actuellement en

cours pour découvrir et mettre au point de nouveaux traitements contre

l’HPN et de nombreux essais cliniques sont menés à l’échelle mondiale,

par les sociétés Achillion Pharmaceuticals, AKARI Therapeutics, Alnylam

Pharmaceuticals, Apellis Pharmaceuticals, Alexion Pharmaceuticals,

Hoffmann-La Roche, Novartis Pharmaceuticals and Ra Pharmaceuticals.

Les essais cliniques actuels visent à évaluer de nouveaux médicaments qui

ciblent différentes parties du système du complément. À l’instar de Soliris,

il existe actuellement un certain nombre de médicaments faisant l’objet

d’essais cliniques qui ciblent la C5. Certains d’entre eux sont des anticorps,

comme Soliris, mais qui n’ont pas besoin d’être administrés aussi souvent,

certains peuvent être injectés sous la peau une fois par jour à la maison, et

d’autres agissent en réduisant la quantité de C5 produite par l’organisme,

principalement dans le foie.

Il existe également d’autres cibles pour les médicaments faisant actuellement

l’objet d’essais cliniques, y compris les protéines du système du complément

qui apparaissent plus tôt dans le processus d’activation avant la C5, comme

la C3 ou le facteur D. Les médicaments qui ciblent la C3 ou le facteur D sont

différents de ceux qui ciblent la C5, mais ont le potentiel d’être tout aussi

efficaces, et certains sont même à l’étude en tant que traitements oraux.

Un de ces jours, le ciblage du système du complément pourrait ne plus être

nécessaire. Grâce aux progrès de la génothérapie, il pourrait être possible,

en théorie, de corriger la mutation du gène PIG-A chez les patients atteints

d’HPN, ce qui permettrait aux cellules de recommencer à exprimer le GPI.

Pour en savoir plus sur les essais cliniques actuellement menées sur l’HPN et

les derniers progrès réalisés dans le traitement de l’HPN à l’échelle mondiale,

veuillez visiter www.pnhca.org/fr/whats-new-in-research/whats-new-in-research/.

Quoi de NEUF EN RECHERCHE

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17G U I D E P O U R B I E N V I V R E AV E C L’ H P N

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Expérience de vie avec l’ HPN

Expérience passée :

Chaque patient atteint d’HPN a une expérience très différente de la maladie, de son apparition à son évolution actuelle. Toutefois, la plupart des personnes touchées – sinon toutes – font des séjours prolongés à l’hôpital, sont incapables de travailler ou d’aller à l’école et vivent avec la peur quotidienne que des caillots sanguins ne se forment dans leur organisme.

Voici certains témoignages du désespoir et de la détresse vécus par certains patients atteints d’HPN, peu de temps après avoir reçu leur diagnostic et avant de

commencer leur traitement :

Carrie, Niagara Falls, ON

« Je vivais comme si mes jours étaient comptés. Plus rien ne m’importait. Je sortais et buvais excessivement de l’alcool. Je punissais mon corps. Je croyais que mon corps me lâchait. »

Barry, Montréal, QC

« Il a fallu deux ans pour finalement recevoir un diagnostic. Quand j’ai su que j’étais atteint d’HPN, j’ai alors compris pourquoi j’étais constamment fatigué et que ce n’était en aucun cas lié à ma vie professionnelle. Mon taux d’hémoglobine avait considérablement chuté passant sous la barre des 70 g/l et j’étais d’une pâleur extrême. En fait, certaines personnes me disaient que j’étais jaune. »

Mark, Saint John, NB

« Je savais que sans traitement, un tiers des patients atteints d’HPN ne survivent pas plus de cinq ans et qu’environ la moitié décèdent dans les 10 ans suivant le diagnostic. La seule option de traitement à ma disposition était les stéroïdes, lesquels ont eu des effets dévastateurs sur mon organisme sans atténuer les symptômes. »

Si les personnes atteintes d’HPN ont la même maladie et partagent en grande partie des

symptômes ou des difficultés similaires conduisant à l’établissement d’un diagnostic,

bon nombre d’entre elles en seront à une étape différente de la maladie quand elles

débuteront leur traitement et pourront commencer à mieux vivre avec cette affection.

Comment fonctionnent les essais cliniques

Les essais cliniques sont menés par phases. Chaque phase a un but différent

et aide les chercheurs à répondre à des questions précises.

Phase I - Ces essais testent pour la première fois un médicament

expérimental sur un petit groupe de personnes. Le but consiste à :l évaluer l’innocuité du médicamentl déterminer la gamme posologique sûrel cerner les effets secondaires

Phase II - Le médicament est administré à un plus grand groupe de personnes

(généralement une centaine ou plus) pour :l obtenir des données préliminaires sur son efficacité pour une maladie ou une affection particulièrel évaluer davantage son innocuitél déterminer la meilleure dose

Phase III - Le médicament est administré à des groupes encore plus importants

de personnes (habituellement 1 000 personnes ou plus) pour :

l confirmer son efficacitél surveiller ses effets secondairesl le comparer aux traitements couramment utilisésl recueillir des renseignements qui permettront de l’utiliser en toute sécurité sur le marché

Phase IV - Ces essais sont réalisés après l’approbation du médicament et sa

mise en marché. Ils permettent de recueillir des informations sur des sujets

comme la meilleure façon de l’administrer, ses bienfaits et ses risques à long terme.

Pour en savoir plus sur les essais cliniques, veuillez consulter le site

www.pnhca.org/fr/whats-new-in-research/whats-new-in-research/

ou accéder aux ressources supplémentaires suivantes :

l ClinicalTrials.gov : une ressource en ligne exhaustive qui offre aux

professionnels de la santé, aux chercheurs et au public des données sur les

études cliniques portant sur une vaste gamme de maladies et d’affections,

y compris l’HPN.

l Base de données sur les essais cliniques de Santé Canada : une

liste accessible au public des essais cliniques canadiens portant sur des

médicaments pharmaceutiques et biologiques à usage humain.

18 19G U I D E P O U R B I E N V I V R E AV E C L’ H P N

Accès aux traitements

L’Association québécoise d’hémoglobinurie paroxystique nocturne a

pour mission de s’assurer que les patients disposent des meilleurs soins et

traitements possibles, ainsi que des outils et des renseignements les plus à

jour pour les aider à bien vivre avec cette affection.

Dans le cadre de notre mandat, l’un de nos rôles est de servir de ressource

pour vous aider à bien vivre avec l’HPN. Vous pouvez communiquer avec nous

en tout temps par courriel à info@hpnqc.org ou en consultant notre site Web

à l’adresse www.hpnqc.org.

Si vous souhaitez en savoir plus sur l’HPN, si vous envisagez un traitement

par Soliris ou si vous suivez déjà ce traitement, nous vous recommandons

de communiquer avec OneSourceMC au 1 888 765-4747. Une infirmière

gestionnaire de cas répondra à vos questions au sujet du traitement par

perfusion, vous donnera des conseils en matière d’assurance et de

financement, et vous fournira un soutien continu. Votre gestionnaire de cas

OneSource vous aidera également à déterminer avec votre médecin si votre

traitement par Soliris est couvert par un régime d’assurance privé ou public.

Les critères d’admissibilité au remboursement de Soliris par le régime public

peuvent varier d’une province à une autre.

3 3 3

« Nous ne pouvions faire aucun projet. Nous ne

pouvions pas voyager; je ne pouvais faire

aucune activité physique. J’étais constamment

trop fatigué et je n’avais pas d’énergie. J’étais

devenu l’ombre de moi-même. »

« Je n’arrivais pas à respirer. J’avais l’impression

que mes poumons étaient remplis de fumée,

puis je vomissais. »

« Je pouvais mourir du jour au lendemain

en raison d’un caillot de sang. C’était une

question de hasard. Je risquais de perdre

un organe, un membre ou la vie. »

« J’avais peur de ne pas arriver jusqu’à la

retraite, de ne pas voir les enfants grandir

et se marier. »

« Ma vie est de nouveau celle que je menais

il y a 10 ans. Je viens juste de revenir de

vacances durant lesquelles j’ai pu faire du

cyclisme et de la randonnée d’intensité

élevée. »

« Je vais pouvoir assister à la cérémonie

de remise de diplôme de mes deux petits-

enfants. Je serai peut-être même présente

à leur mariage. Auparavant, je n’aurais

jamais cru que ce serait possible. »

« Je me sens enfin en sécurité. Ma santé

s’est presque instantanément améliorée

et j’ai l’impression de pouvoir tout faire,

ou presque. »

« J’ai pratiquement retrouvé une vie

normale, j’ai beaucoup de chance. J’ai

maintenant une vie tranquille. »

Expérience actuelle :

Heureusement, la plupart des Canadiens atteints d’HPN ont maintenant accès

à Soliris, qui leur permet enfin de bien vivre avec leur maladie en modifiant

complètement son évolution. Cette excellente nouvelle exige néanmoins un

changement de perspective. Autrement dit, les personnes dont l’espoir avait

disparu et qui s’étaient préparées à mourir peuvent désormais envisager l’avenir

avec optimisme. Si cette nouvelle ne pose aucun problème à certains, elle

représente un changement radical de perspective pour d’autres qui ont besoin

de compréhension et de soutien.

Vous pourriez également avoir besoin de temps pour vous remettre des

symptômes et des traitements d’appoint qui faisaient précédemment partie de

votre vie.

Voici comment certaines personnes décrivent la transition vers une prise en

charge efficace de l’HPN :

Composer avec l’HPN Bien vivre avec l’HPN

20 21G U I D E P O U R B I E N V I V R E AV E C L’ H P N

Avant la perfusion de Soliris

Alors que votre vie s’est considérablement améliorée maintenant que vous avez

accès à un traitement salutaire, vous devrez également vous habituer au mode

d’administration de Soliris, la perfusion.

Soliris vous sera administré au moyen d’une perfusion intraveineuse (i.v.), par

une aiguille introduite dans une veine de votre bras ou de votre main.

Voici plusieurs éléments à garder à l’esprit avant et après votre première

perfusion de Soliris :

1. Assurez-vous d’avoir reçu le vaccin méningococcique. Vous devez l’avoir

reçu au moins deux semaines avant votre première dose de Soliris. Si vous avez

déjà été vacciné, votre médecin devrait vous administrer une dose de rappel.

2. Assurez-vous de connaître tous vos médicaments. Remettez à votre

spécialiste une liste des médicaments que vous prenez actuellement.

3. Mangez et buvez (des boissons non alcoolisées) autant que vous voulez.

Il n’y a aucune restriction en matière d’aliments ou de boissons avant ou

après la perfusion de Soliris. Cela dit, nous avons tous intérêt à avoir une saine

alimentation.

4. Déterminez vos besoins en matière de transport. Si certains patients

préfèrent que leurs perfusions soient administrées par une infirmière dans le

confort de leur domicile, d’autres préfèrent le confort et la convivialité d’un centre

de perfusion. Pour obtenir une liste des fournisseurs de soins à domicile et des

centres de perfusion de votre région, veuillez communiquer avec le programme

OneSource.

5. Informez-vous de la durée de votre perfusion, vous pourrez ainsi prévoir

votre journée en conséquence. La perfusion de Soliris dure environ

35 minutes. Vos perfusions commenceront habituellement par une administration

hebdomadaire au cours des cinq premières semaines, puis passeront à une

administration toutes les deux semaines.

6. Informez-vous des effets secondaires. Les effets secondaires les plus

couramment observés avec Soliris chez les personnes atteintes d’HPN

comprennent les maux de tête, l’écoulement nasal et les rhumes, les maux de gorge

et les nausées. Les maux de tête constituent l’effet secondaire le plus fréquent, mais

ils se manifestent moins souvent après l’administration de la deuxième dose.

À titre d’exemple, pour être admissible à un régime public de

remboursement de Soliris en Ontario, vous devez respecter les critères

suivants établis par le ministère de la Santé et des Soins de longue durée

de l’Ontario :

l cytométrie en flux/examen FLAER dont la taille du clone granulocytaire

est ≥ 10 % ET

l taux de LDH > 1,5 fois la limite supérieure des valeurs normales

ET au moins un des critères suivants :

l événement thrombotique ou embolique ayant nécessité

l’administration d’un traitement anticoagulant

l besoin transfusionnel d’au moins 4 unités de globules rouges au cours

des 12 mois précédents

l anémie chronique ou récurrente dont les causes autres

qu’hémolytiques ont été exclues et démontrées par l’obtention de

plus d’une mesure inférieure ou égale à 70 g/l ou par plus d’une

mesure inférieure ou égale à 100 g/l avec des symptômes concomitants

à l’anémie

l insuffisance pulmonaire : essoufflement invalidant et/ou douleurs

thoraciques limitant les activités normales (classe III de la New

York Heart Association) et/ou diagnostic établi d’hypertension artérielle

pulmonaire dont les causes autres que l’HPN ont été exclues

l insuffisance rénale : antécédents d’insuffisance rénale, démontrés

par un DFG (débit de filtration glomérulaire) estimé inférieur ou égal à

60 ml/min /1,73 m2, dont les causes autres que l’HPN ont été exclues

l spasmes des muscles lisses : épisodes récurrents de douleur intense

exigeant une hospitalisation et/ou l’administration d’analgésiques

narcotiques, dont les causes autres que l’HPN ont été exclues

(SOURCE : Ministère de la Santé et des Soins de longue durée de l’Ontario. Indications et

critères de remboursement pour les médicaments fréquemment requis. Septembre 2017.

http://www.health.gov.on.ca/en/pro/programs/drugs/pdf/frequently_requested_drugs.pdf,

en anglais seulement)

22 23G U I D E P O U R B I E N V I V R E AV E C L’ H P N

Il existe deux explications principales pour l’hémolyse aiguë. Tout d’abord,

même si une dose standard de Soliris est suffisante pour bloquer l’activation

du complément et l’hémolyse chez la majorité des patients, pour certains,

cette dose est insuffisante et une dose plus élevée est nécessaire. Votre

médecin traitant examinera cette possibilité en mesurant votre taux de

lactate déshydrogénase (LDH) le jour de la perfusion, juste avant que vous

ne receviez votre dose de Soliris. Une concentration élevée de LDH à ce

moment-là peut indiquer la nécessité d’augmenter la dose ou de raccourcir

l’intervalle entre les doses. Une autre méthode de vérification consiste à

mesurer votre taux de CH50 le jour de votre perfusion, juste avant que

vous ne receviez votre dose de Soliris. S’il est supérieur à 10, vous risquez de

présenter une hémolyse aiguë.

En outre, l’apparition d’une hémolyse extravasculaire explique la

persistance de l’hémolyse malgré un traitement par Soliris. Elle se produit à

la suite de l’accumulation de la protéine du complément C3 sur les globules

rouges, ce qui les marque pour être éliminées et signale au foie et à la rate

de les retirer de la circulation sanguine. En présence d’HPN, ce phénomène

ne se manifeste qu’après le début du traitement par Soliris, car les cellules

ne présentent plus d’hémolyse intravasculaire et vivent suffisamment

longtemps pour être marquées par le C3. Bien que ce phénomène puisse

causer une anémie, il n’est habituellement pas grave et ne présente pas les

mêmes risques et complications (comme les caillots sanguins et les lésions

rénales) que l’hémolyse intravasculaire habituellement associée à l’HPN.

Pendant le traitement par Soliris, il est important de surveiller vos taux de

LDH et de CH50, lesquels servent à mesurer l’activité hémolytique dans votre

organisme. En connaissant vos taux de LDH et de CH50 avant le début du

traitement et en surveillant leur évolution au fil du temps, votre médecin et

vous pourrez mieux prendre en charge votre HPN. Il est possible que vos taux

de LDH fluctuent de temps en temps, en particulier si vous présentez une

infection ou subissez du stress.

Pour en apprendre davantage sur le traitement par Soliris, veuillez consulter

www.pnhca.org/fr/disease-and-treatment/treatment/.

De graves effets secondaires peuvent se produire, mais ils sont rares. Prévenez

immédiatement votre spécialiste si vous ressentez l’un des effets suivants :

ldouleurs thoraciques

ldifficultés respiratoires

lgonflement du visage ou d’une partie du visage

lsensation de malaise

7. Préparez-vous au fait que votre système immunitaire puisse être

affaibli. Soliris peut altérer la capacité de votre système immunitaire à

combattre les infections, en particulier la méningite, laquelle nécessite une

attention immédiate. Rendez-vous au service des urgences le plus proche si

vous présentez l’un des symptômes suivants : maux de tête accompagnés de

nausées, fièvre ou raideur de la nuque, fièvre de 39o C / 103o F ou plus, fièvre

accompagnée d’une éruption cutanée et/ou de douleurs musculaires.

Pendant le traitement

Transfusions sanguines

Certains patients atteints d’HPN recevant Soliris peuvent continuer à présenter

une anémie et avoir besoin de transfusions sanguines. En effet, l’HPN est très

souvent associée à un dysfonctionnement de la moelle osseuse, de nombreux

patients présentant également un certain degré d’anémie aplasique (AA) ou

le syndrome myélodysplasique (SMD). Ces troubles diminuent la capacité de

la moelle osseuse à produire de nouveaux globules rouges et, même lorsque

Soliris prévient l’hémolyse, la destruction des globules rouges chez les patients

atteints d’HPN, une anémie importante, nécessitant des transfusions sanguines,

peut encore se manifester.

Hémolyse aiguë

Parfois, l’hémolyse se poursuit, même après le début du traitement par

Soliris. La plupart du temps, la quantité de complément produite par

l’organisme est régulière; cependant, les infections, les chirurgies et la

grossesse, par exemple, peuvent l’augmenter. L’hémolyse aiguë décrit

une situation où des niveaux plus élevés de complément annihilent la

protection fournie par Soliris ou l’effet de blocage du complément s’épuise

avant l’administration de la prochaine dose. Les symptômes de l’hémolyse

aiguë peuvent se manifester par une nouvelle fatigue ou une aggravation

de la fatigue et de l’urine foncée, ou peuvent tout simplement être observés

dans les bilans sanguins.

24 25G U I D E P O U R B I E N V I V R E AV E C L’ H P N

DIAGNOSTIC?

Je suis atteint(e) d’HPN.

TRAITEMENT?

On m’a prescrit un traitement qui

s’attaque à la cause sous-jacente de

ma maladie.

EFFETS POSITIFS?

Je vis bien avec la maladie.

Si je suis ravi(e) d’avoir retrouvé

ma vie, j’ai néanmoins certaines

difficultés/préoccupations.

Voyager en présence d’HPN

Protocole de voyage

Si vous êtes atteint d’HPN, il est important de planifier vos déplacements à

l’avance, que ce soit pour du travail, des vacances ou des raisons personnelles.

Outre les choses habituelles auxquelles vous devez penser lorsque vous voyagez,

vous devez également tenir compte de ce qui suit :

l Votre état de santé actuel;

l vos besoins en santé durant le voyage; et

l les mesures que vous pouvez prendre pour éviter de tomber malade pendant votre voyage.

Même si vos voyages se sont bien déroulés dans le passé, les choses peuvent

changer au fil du temps et vous devez parler à votre médecin dès que vous

songez à partir en voyage.

Afin de vous aider à planifier vos déplacements, l’Association québécoise

d’hémoglobinurie paroxystique nocturne a élaboré un protocole de voyage qui

peut vous aider à répondre aux questions suivantes :

l Ai-je besoin de l’approbation de mon médecin pour voyager?

l De quels renseignements ai-je besoin lorsque je voyage?

l Comment puis-je m’assurer d’avoir accès au traitement lorsque je voyage?

Pour consulter et télécharger le protocole de voyage, veuillez consulter notre site

Web, au www.pnhca.org/fr/news/pnh-travel-protocol/.

Expérience à venir :

Maintenant que vous avez commencé votre

traitement et que vous y répondez bien, vous pourriez

être confronté à de nombreux défis – physiques,

psychologiques et émotionnels. Le schéma ci-dessous

pourrait contenir certaines des difficultés auxquelles

vous faites actuellement face.

SymptômesDouleurs abdominales, urine foncée,

essoufflement, difficulté à avaler, etc.

DÉFIS PSYCHOLOGIQUES

1. Anxiété/stress causé par des signes de rechute

2. Anxiété/stress causé par l’examen annuel des modalités de remboursement du traitement

3. Répercussions sur la carrière et les études

4. Décision d’avoir des enfants, différée

5. Dépend des autres sur le plan financier

6. Bouleversements : travail, études, projets

7. Incapacité à voyager

DÉFIS PHYSIQUES

1. Maux de tête passagers

2. Risque de méningite

3. Lésions organiques

DÉFIS ÉMOTIONNELS

1. Peur d’une rechute

2. Peur de la mort

3. Survie

4. Gêne

5. Pourquoi moi?

6. Solitude/isolement

26 27G U I D E P O U R B I E N V I V R E AV E C L’ H P N

Nutrition et exercice :

En plus du traitement, il est indispensable de prendre soin de votre organisme

en mangeant correctement. Votre médecin vous aidera à trouver le régime

alimentaire qui vous convient le mieux.

Bien qu’il n’y ait pas de régime alimentaire particulier permettant d’atténuer

les symptômes d’HPN, le Dr Richard Wells, conseiller médical de l’Association

québécoise d’hémoglobinurie paroxystique nocturne et spécialiste de l’HPN au

Centre Sunnybrook des sciences de la santé de Toronto, recommande d’adopter

une alimentation saine et équilibrée comprenant beaucoup de fruits et de

légumes. Pour vous assurer de consommer suffisamment d’acide folique et de

fer, votre professionnel de la santé pourrait vous recommander un supplément

disponible en vente libre. Ces deux éléments favorisent la formation de globules

rouges dans le sang. Demandez toujours à votre médecin quels suppléments

vous conviennent et communiquez toujours avec lui avant de prendre des

suppléments, des médicaments, des vitamines ou des herbes médicinales.

Il est également important de trouver une activité physique qui vous permette

d’avoir la meilleure qualité de vie possible avec l’HPN. Si auparavant vous étiez

limité dans des activités comme la marche ou de simples tâches ménagères,

le traitement vous permettra de reprendre ces activités et bien plus encore.

Cependant, certains symptômes de l’HPN apparus avant le traitement pourraient

persister. Par conséquent, commencez un nouveau programme d’exercices

uniquement quand vous vous sentez mieux et que votre médecin vous l’autorise.

Dimension PHYSIQUE

Si votre spécialiste établit que le traitement vous convient, vous commencerez probablement à ressentir les effets immédiatement. Cependant, chez certains patients, les améliorations se manifestent progressivement.

Changements physiques :

Le traitement de la cause sous-jacente de votre maladie contribuera à prévenir

les graves complications associées à l’HPN. Cela signifie que les personnes

atteintes d’HPN recevant un traitement devraient constater une réduction de

l’hémolyse et des caillots sanguins. Les besoins transfusionnels des patients

diminueront également considérablement.

Votre niveau d’énergie et votre qualité de vie globale se seront améliorés

après trois semaines de traitement, tout comme vos fonctions rénale et

pulmonaire. Au fur et à mesure, les effets secondaires couramment observés

pendant le traitement devraient s’estomper.

Il est important de ne pas oublier que plus vous attendez avant de recevoir

le traitement, plus les lésions subies par votre organisme risquent d’être

graves. Par ailleurs, des caillots sanguins formés avant le début du traitement

pourraient encore être présents dans votre organisme. Tenez compte de ces

éléments et rappelez-vous que les tissus organiques pourraient mettre plus de

temps à se renouveler. Soyez patient et réaliste par rapport à votre période de

convalescence, établie d’après les discussions avec votre médecin.

Il est important de collaborer étroitement avec votre médecin en l’informant

des changements physiques que vous constatez ainsi que de l’atténuation des

symptômes.

29G U I D E P O U R B I E N V I V R E AV E C L’ H P N

28

En plus des changements physiques qui se produisent dans votre organisme, vous pourriez également avoir besoin de vous adapter au nouveau traitement d’un point de vue psychologique. Si la transformation physique est importante, le changement de perspective est également un élément crucial à prendre en considération. Avant le traitement, il vous était sans doute impossible de penser à l’avenir.

À présent, c’est probablement la seule chose à laquelle vous pensez, mais vous

pourriez avoir du mal à être optimiste et à envisager les possibilités que vous

offre la vie après toutes les épreuves que vous avez traversées.

Bien que des revers ou des effets secondaires temporaires peuvent encore se

produire, il n’en demeure pas moins que le traitement permet d’augmenter

l’espérance de vie des patients atteints d’HPN. Toutefois, en plus de se

concentrer sur l’avenir et de se réjouir de ce traitement « miracle », certains

patients peuvent éprouver une certaine difficulté à vivre cette transition vers

cet état d’esprit positif et optimiste.

La prise en charge quotidienne d’une maladie chronique s’accompagne

également de défis bien réels. Le parcours psychologique d’un patient atteint

d’HPN, après avoir commencé le traitement, peut être comparé à une série

de montagnes russes à mesure que la réalité du quotidien s’impose. Certains

patients ont manqué des occasions d’apprentissage, ont perdu leur emploi

ou se sont retrouvés à dépendre financièrement des autres en raison d’un

diagnostic d’HPN. Même pour les patients qui ont conservé leur emploi, il leur

faut maintenant établir de nouveaux horaires de travail, parfois source d’anxiété,

pour composer avec les perfusions toutes les deux semaines, lesquelles

peuvent avoir une incidence sur leur productivité. Tout comme les personnes

qui ont subi une crise cardiaque ou qui ont survécu à un cancer, les patients

atteints d’HPN peuvent être éprouvés sur le plan physique, psychologique et

émotionnel.

Dimension PSYCHOLOGIQUE

Soudains signes de rechute, comme la reprise d’une activité HÉMOLYTIQUE, la formation de caillots sanguins ou l’aggravation des résultats de laboratoire.

Selon votre province de résidence, VOTRE DOSSIER DE REMBOURSEMENT POUR LE TRAITEMENT par Soliris peut faire l’objet d’un examen annuel, ce qui pourrait vous causer de l’anxiété.

Votre diagnostic d’HPN a eu des répercussions négatives sur votre CARRIÈRE ou VOS ÉTUDES.

Votre diagnostic d’HPN vous a amené à reporter votre DÉCISION D’AVOIR DES ENFANTS.

Communiquez avec votre médecin ou votre infirmière. La plupart du temps, il s’agit de phénomènes normaux et temporaires.

Concentrez-vous sur le fait qu’il s’agit d’une formalité administrative nécessaire et que la plupart des provinces exigent un examen annuel des modalités de remboursement d’un médicament coûteux à un particulier. Tant que vous réagissez bien au traitement, il n’y a aucune raison d’interrompre le remboursement.

Si vous vous sentez anxieux, vous pouvez suivre un cours de yoga ou effectuer toute autre activité pouvant canaliser et soulager votre anxiété. Vous pouvez également parler à un professionnel de la santé de vos inquiétudes et de ce que vous ressentez. Si vous avez des questions ou des préoccupations au sujet de la couverture de tout traitement qui vous a été prescrit, communiquez avec nous à tout moment à info@pnhca.org ou en vous rendant sur le site www.pnhca.org.

Établissez des liens avec d’autres personnes atteintes d’HPN ou d’une maladie rare qui ont également vécu des revirements professionnels ou scolaires. Différents groupes peuvent vous aider à obtenir des conseils, une orientation et du soutien. Parlez à un conseiller d’orientation, à un chasseur de tête ou à un mentor spécialisé pour savoir comment réintégrer le milieu professionnel ou scolaire.

S’il est possible pour les femmes atteintes d’HPN de devenir enceinte, cela peut être dangereux pour la mère et l’enfant. Cela dit, des études ont montré que le risque de complications et d’effets indésirables pendant la grossesse peut être réduit par un traitement continu plutôt que par un simple traitement symptomatique. Si vous êtes atteinte d’HPN et souhaitez avoir un enfant, vous devriez en discuter avec votre partenaire, votre spécialiste en HPN ainsi qu’un obstétricien spécialisé dans les grossesses à haut risque. Il est important de connaître les risques avant de devenir enceinte. Si votre grossesse a été confirmée, vous devriez être étroitement suivie par vos médecins.

L’HPN n’est pas reconnue pour être une maladie héréditaire; par conséquent, elle n’est pas transmise à l’enfant.

Défis Solutions proposées

Vous pouvez surmonter ces défis et vous y parviendrez. Voici quelques suggestions

de solutions pour vous aider dans votre cheminement psychologique :

31G U I D E P O U R B I E N V I V R E AV E C L’ H P N

30

Le nouveau souffle de vie que donne le traitement peut avoir des conséquences émotionnelles. Des revers sont inévitables : des résultats anormaux aux analyses de laboratoire, indiquant peut-être une rechute ou l’apparition d’un grave effet secondaire, peuvent provoquer un sentiment de désespoir. À certains égards, les défis émotionnels auxquels font face les patients atteints d’HPN peuvent être bien plus préoccupants que les perfusions.

S’il va de soi de se concentrer sur la santé physique d’une personne atteinte

d’HPN, ne pas répondre aux craintes qu’elle pourrait avoir peut entraîner des

séquelles émotives. C’est pour cela qu’il est indispensable pour les patients de

se protéger contre « l’impact négatif » du traitement, car la réaction de bonheur

total ne se produit pas chez tout le monde, et d’autres émotions et difficultés

peuvent se manifester, lesquelles doivent être abordées.

Il est important de souligner que vous n’êtes pas seul à vivre les émotions

énumérées ci-après. Cependant, si vous trouvez que vos émotions vous

submergent ou qu’elles nuisent à votre vie quotidienne, il serait peut-être bon

d’obtenir de l’aide.

Parfois, le fait de parler avec des amis ou des membres de la famille peut être

utile, mais vous pourriez avoir l’impression qu’ils ne peuvent pas pleinement

comprendre les épreuves que vous traversez, car ils ne vivent pas avec l’HPN.

Vous pourriez envisager les options suivantes :

Consulter un thérapeute. Votre médecin pourrait vous diriger vers un

professionnel qui pourra vous aider à faire le tri dans vos émotions et vous

fournir un moyen de les gérer.

Dimension ÉMOTIONNELLEVous dépendez FINANCIÈREMENT des autres en raison de votre maladie.

HORAIRES DE TRAVAIL ou D’ÉTUDES PERTURBÉS en raison du calendrier de votre traitement.

IMPOSSIBILITÉ DE VOYAGER en raison du calendrier de votre traitement et du COÛT ÉLEVÉ DES

PRIMES D’ASSURANCE.

À la suite de votre diagnostic d’HPN, vous avez sans doute connu des revers professionnels temporaires ou permanents et par conséquent, une réduction de vos revenus personnels. Parlez à un professionnel reconnu pour prendre des décisions financières éclairées, comme un planificateur financier, qui peut également connaître les déductions fiscales accordées aux personnes victimes d’invalidité temporaire.

Il peut être stressant et très angoissant d’informer un employeur des obligations d’un traitement fréquent, comme les perfusions devant se produire toutes les deux semaines. Indiquez-lui qu’il s’agit de votre « nouvelle » réalité et qu’elle n’aura aucune incidence sur votre productivité globale, car vous trouverez des moyens de compenser le temps perdu. Montrez à votre employeur que vous êtes capable d’accomplir vos tâches.

Dans le cas d’un traitement rigoureux, à raison d’une perfusion toutes les deux semaines, vous devrez sans doute vous habituer à devoir rester près de votre domicile. Les voyages de longue durée à l’étranger seront exclus, ce qui peut être décevant et frustrant. Pour en savoir plus, consultez le protocole de voyage sur notre site Web, au www.pnhca.org/fr/news/pnh-travel-protocol.

Défis Solutions proposées

33G U I D E P O U R B I E N V I V R E AV E C L’ H P N

32

Entrer en relation avec d’autres patients atteints d’HPN. Les groupes

de soutien, que ce soit dans votre collectivité ou en ligne, constituent

un excellent moyen de partager vos émotions avec d’autres personnes

qui passent par les mêmes épreuves que vous. Vous pouvez apprendre

de nouvelles façons de vaincre vos peurs. L’Association québécoise

d’hémoglobinurie paroxystique nocturne offre un programme de mentorat

pour les patients qui ont récemment reçu un diagnostic d’HPN. Pour recevoir

l’appui d’un mentor, envoyez un courriel à l’adresse mentor@hpnqc.org.

Concevoir votre propre méthode pour gérer vos émotions. Gardez l’esprit

ouvert et essayez différentes stratégies afin d’identifier celle qui vous convient

le mieux.

Voici quelques suggestions de solutions à des situations émotionnelles que

des patients atteints d’HPN pourraient rencontrer :

Peur d’une RÉCIDIVE Tant que vous suivez le traitement, votre HPN ne devrait pas s’aggraver. Après le début du traitement, vous pourriez vous sentir invulnérable; toutefois, vous devez absolument respecter votre calendrier régulier de traitement pour continuer à obtenir des résultats.

Afin d’éviter les risques de formation de caillots sanguins pendant le traitement, prenez soin de votre organisme et veillez à rester en bonne santé. Adoptez une saine alimentation, composée d’une grande variété de fruits et de légumes. Intégrez une activité physique à votre quotidien, en suivant les conseils de votre médecin. Commencez doucement, puis essayez d’augmenter l’intensité et la fréquence des exercices. Dormez suffisamment afin de vous réveiller reposé.

Allez à tous vos rendez-vous de suivi. L’approche de votre rendez-vous pourrait vous faire craindre le pire. Ne vous laissez pas influencer par cette impression. Profitez de ce moment avec votre médecin pour lui poser des questions sur tout signe ou symptôme qui pourrait vous inquiéter. Mettez vos préoccupations par écrit et discutez-en durant votre rendez-vous suivant.

Défis émotionnels Solutions proposées

Être disposé à parler de ses PEURS/PRÉOCCUPATIONS

STRESS

GÊNE

Défis émotionnels Solutions proposées

Être ouvert aux échanges est une façon saine de faire face à vos préoccupations concernant l’HPN. Exprimez vos inquiétudes à des amis, à votre famille ou à d’autres personnes atteintes d’HPN, ainsi qu’à votre médecin ou à un professionnel. Si vous n’êtes pas à l’aise avec l’idée de parler de vos peurs, essayez de consigner vos pensées dans un journal ou sur un blogue.

La découverte de votre diagnostic d’HPN s’est accompagnée d’un certain nombre de nouvelles difficiles qu’il vous a fallu intégrer. Maintenant que vous avez accès à un traitement, tous ces projets autour de la maison ainsi que votre liste de choses à faire vous reviennent en tête. Vous pourriez alors vous sentir stressé et submergé.

N’essayez pas de tout faire en même temps. Ménagez-vous du temps dans votre nouvelle routine quotidienne. Essayez de faire de l’exercice, de parler à d’autres patients et de consacrer du temps à des activités que vous aimez et que vous pouvez de nouveau pratiquer.

Si les effets secondaires associés à l’HPN ou à d’autres traitements (comme la prednisone) ont changé votre apparence, vous pourriez en être gêné. Des changements au niveau de la peau, ou un gain ou une perte de poids, pourraient vous pousser à rester chez vous et à vous isoler, à fuir vos amis et votre famille. Cette gêne peut détériorer la relation avec votre partenaire si vous pensez ne pas mériter son amour ou son affection. Prenez le temps de vivre votre peine, mais apprenez également à vous concentrer sur les aspects de la maladie qui ont fait de vous une personne plus forte.

35G U I D E P O U R B I E N V I V R E AV E C L’ H P N

34

Devenir le mentor d’une personne ayant récemment reçu un diagnostic d’HPN

Une personne qui vient d’apprendre qu’elle est atteinte d’une maladie

rare et inconnue peut se sentir stressée, déroutée et effrayée. L’Association

québécoise d’hémoglobinurie paroxystique nocturne peut aider les

Canadiens qui ont récemment reçu un diagnostic d’HPN à entrer en contact

avec des pairs aux prises avec la même maladie. Les mentors soutiennent

les nouveaux membres de la communauté de l’HPN en leur fournissant

des renseignements pratiques et des conseils qui leur permettront non

seulement de composer avec cette maladie rare, mais aussi de vivre

pleinement leur vie.

Les mentors de l’Association québécoise d’hémoglobinurie paroxystique

nocturne :

l sont des Canadiens atteints d’HPN, ou soignant un patient atteint d’HPNl vivent avec l’HPN depuis plus d’un anl vivent bien avec la maladiel sont disposés à partager leurs connaissances et à apporter un soutien moral et des encouragements aux nouveaux membres de la communauté de l’HPN

Devenir mentor bénévole. Si vous souhaitez faire partie des bénévoles qui offrent du soutien à leurs

concitoyens ayant récemment reçu un diagnostic d’HPN, veuillez envoyer un

courriel à l’adresse mentor@hpnqc.org.

l Veuillez noter que les mentors doivent accepter d’être évalués par l’Association québécoise d’HPN avant d’être jumelés à un mentoré.

Demander un mentor. Si vous, un ami ou un membre de votre famille souhaitez entrer en contact avec un mentor HPN, veuillez écrire un courriel à l’adresse .

l L’Association déploiera tous ses efforts afin que des mentors répondant aux critères d’âge et de proximité géographique soient jumelés aux personnes qui ont récemment reçu un diagnostic d’HPN.

(SOURCE : Cancer survivors: Managing your emotions after surviving cancer http://www.mayoclinic.com/

health/cancer-survivor/CA00071, en anglais seulement)

DÉPRESSION, ANXIÉTÉ et COLÈRE – Pourquoi moi?

SOLITUDE

Défis émotionnels Solutions proposées

Les sentiments persistants de tristesse et de colère peuvent avoir une incidence sur votre vie quotidienne. Des questions comme « Pourquoi ma vie doit-elle tourner autour d’un calendrier de perfusions » et « Pourquoi fallait-il que je sois frappé par cette maladie? » peuvent peser lourdement sur votre moral. Pour de nombreuses personnes, ces sentiments se dissiperont. Pour d’autres néanmoins, ils peuvent prendre de l’ampleur et conduire à la dépression. Parlez-en à votre médecin. Au besoin, il vous dirigera vers un professionnel qui pourra vous aider au moyen d’une psychothérapie, de médicaments ou d’une combinaison des deux. Un diagnostic précoce et un traitement rapide sont essentiels pour réussir à vaincre la dépression.

Vous avez sans doute l’impression que les autres ne peuvent pas comprendre ce que vous traversez, ce qui peut compliquer votre rapport avec les autres et provoquer un sentiment de solitude. Vos amis et votre famille pourraient être démunis et ne pas savoir comment vous aider à l’annonce de votre diagnostic d’HPN. Ne restez pas seul face à votre solitude. Joignez-vous à un groupe de soutien pour les personnes atteintes d’HPN, ou demandez l’appui d’un mentor à l’Association québécoise d’hémoglobinurie paroxystique nocturne. Les mentors ont connu, ou continuent peut-être de vivre, les mêmes émotions que celles que vous vivez actuellement. Pour être mis en relation avec un mentor en HPN, envoyez un courriel à l’adresse mentor@hpnqc.org.

37G U I D E P O U R B I E N V I V R E AV E C L’ H P N

36

Suivre votre progression

Avant et après le début d’un traitement, il est important de consigner

les signes et les symptômes dans un journal que vous montrerez à votre

médecin. En ce qui concerne l’HPN, les symptômes physiques ne sont

qu’une partie de la maladie et ne reflètent pas tout ce qui se produit dans

l’organisme.

Vos signes et symptômes — combinés aux résultats des analyses de

laboratoire — donnent un aperçu complet de votre HPN.

Les symptômes d’HPN peuvent être invisibles et imprévisibles. Ils touchent

chaque personne de façon différente et peuvent changer d’un jour à

l’autre. Même si vous ne voyez ou ne ressentez pas de symptômes, vous

pouvez néanmoins être exposé à un risque de graves complications.

Suivre l’évolution de vos symptômes

Quand vous faites le suivi de vos signes et de vos symptômes au fil du

temps, votre médecin et vous-même êtes mieux informés de l’évolution de

votre état de santé. Par conséquent, notez la façon dont vous vous sentez

chaque jour, et faites-en part à votre médecin.

Tableau de vérification des symptômes d’HPN

Consignez vos signes et symptômes d’HPN avant chaque rendez-vous et discutez-en avec votre équipe de soins de santé.

Veuillez préciser l’intensité des signes et des symptômes que vous

présentez.

Mon journal d’HPN Date : _________________________________

Signes et symptômes

Urine de couleur foncée Aucun q Modéré q Grave q

Essoufflement Aucun q Modéré q Grave q

Difficulté à avaler Aucun q Modéré q Grave q

Jaunissement de la peau ou du blanc des yeux Aucun q Modéré q Grave q

Dysfonction érectile Aucun q Modéré q Grave q

Avez-vous eu un rhume ou une infection

depuis votre dernière visite? Oui q Non q

Douleurs

Douleurs abdominales Aucun q Modéré q Grave q

Douleurs aux jambes ou gonflement Aucun q Modéré q Grave q

Douleurs thoraciques Aucun q Modéré q Grave q

Douleurs dorsales Aucun q Modéré q Grave q

Fatigue

Fatigue Aucun q Modéré q Grave q

Incapacité à effectuer les tâches quotidiennes Aucun q Modéré q Grave q

Trouble de la concentration Aucun q Modéré q Grave q

Étourdissement Aucun q Modéré q Grave q

Faiblesse Aucun q Modéré q Grave q

Résultats des analyses de laboratoire

Lactate déshydrogénase (LDH) Valeur : _________________________________

Transfusions Fréquence :______________________________

Nbre d’unités : ____________________________

(SOURCE : PNHSource.com)

39G U I D E P O U R B I E N V I V R E AV E C L’ H P N

38

Comprendre les résultats de vos analyses de laboratoire

Pour prendre en charge votre HPN, votre équipe de professionnels de la

santé utilise plusieurs analyses sanguines différentes. Cet outil peut être

utilisé pour faire le suivi des résultats des analyses suivantes :

Hémogramme : Fournit de l’information sur le type et la quantité des

cellules sanguines. Il s’agit notamment de l’hématocrite, de l’hémoglobine,

des plaquettes et des globules blancs (entre autres mesures) :

l Hématocrite (Htc) : Volume occupé par les globules rouges dans le

sang. Le résultat correspond au pourcentage de sang qui est composé

de globules rouges.

l Hémoglobine (Hb) : Substance dans les globules rouges qui

transporte l’oxygène dans le sang. Le résultat correspond à la quantité

d’hémoglobine dans le sang et sa capacité à transporter l’oxygène

dans tout l’organisme.

l Numération plaquettaire (thrombocyte) : Quantité de plaquettes

dans le sang. Les plaquettes servent au processus de coagulation et

jouent un rôle important dans la guérison des blessures.

l Globules blancs (GB) : Quantité de globules blancs dans le sang.

Les globules blancs protègent l’organisme contre les infections.

Créatinine (Crt) : Produit de dégradation dans le sang. Le résultat permet de

vérifier le fonctionnement des reins.

Important lab results

Suivi des résultats de laboratoire

Plusieurs importantes analyses de laboratoire permettent, à votre médecin

et vous, de suivre l’évolution de votre HPN. En raison de la nature de votre

maladie, vous devrez toujours vous soumettre régulièrement aux analyses

de laboratoire suivantes :

l Dosage de la LDH (lactate déshydrogénase) l Taille du clone HPNl Hémogramme w Globules rouges (GR) w Globules blancs (GB) w Hémoglobine (Hb)

Ces simples analyses sanguines peuvent révéler beaucoup d’information sur

l’évolution de votre HPN.

Rappelez-vous qu’il n’existe aucun signe, symptôme ou résultat de laboratoire

qui définisse l’HPN. Vous pourriez vous sentir bien, alors que vos résultats

de laboratoire indiquent quelque chose d’inhabituel. Et inversement.

Communiquez toujours avec votre médecin si vous constatez des

changements soudains de votre état de santé. L’HPN est potentiellement

mortelle, mais elle peut être prise en charge.

Le tableau de suivi des résultats de laboratoire ci-après peuvent vous aider,

votre médecin et vous, à mieux comprendre les résultats de vos analyses, pour

que vous puissiez tirer le maximum de chaque visite.

41G U I D E P O U R B I E N V I V R E AV E C L’ H P N

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Poser des questions

Les membres de votre équipe de professionnels de la santé sont vos principales personnes-ressources et vous aident dans votre parcours avec l’HPN. N’hésitez pas à poser des questions! Vous trouverez ci-dessous quelques exemples de questions qui vous aideront à communiquer avec votre médecin après avoir commencé le traitement.

1. Comment puis-je savoir si mon assurance couvre le traitement qu’on m’a prescrit?

2. Je ne dispose pas d’une assurance maladie privée, cela veut-il dire que je ne peux pas recevoir le traitement?

3. Pouvez-vous me mettre en relation avec d’autres patients atteints d’HPN?

4. Devrais-je commencer à prendre des suppléments en fer et en acide folique par exemple? En quelle quantité? Quel est le danger de prendre une quantité excessive de suppléments?

5. Puis-je tomber enceinte si je suis atteinte d’HPN?

6. Je ne suis pas enceinte actuellement, mais j’aimerais avoir des enfants. Que dois-je savoir pour avoir une grossesse en santé avec l’HPN et le traitement?

7. Je pense que je pourrais être enceinte. Quelle incidence l’HPN et le traitement auront sur ma grossesse et inversement?

8. D’autres femmes recevant un traitement ont-elles mené leur grossesse à terme?

9. Quel est le pourcentage de cellules sanguines saines par rapport aux cellules HPN dans mon organisme? Ou, quelle est la « taille du clone HPN »?

10. Devrais-je prendre un anticoagulant pour éviter la formation de caillots sanguins?

11. Quand je ne me sens pas bien, comment savoir si je dois vous appeler ou composer le 911?

12. Certains de mes symptômes réapparaîtront-ils après un traitement de longue durée?

13. Y a-t-il des essais cliniques qui recrutent actuellement des patients au Canada?

Il est également important de parler de vos résultats de laboratoire avec votre médecin à chaque consultation.

Voici quelques questions que vous pourriez lui poser :

1. Quel est le but de cette analyse de laboratoire?

2. Mes résultats sont-ils normaux?

3. Qu’est-ce que cela signifie si mes résultats sont supérieurs ou inférieurs aux valeurs normales?4. Que puis-je faire pour qu’ils se situent de nouveau dans les valeurs normales?

Résultats de laboratoire importants

Date de l’analyse

Créatinine(Crt) mg/ml

Hématocrite(Htc) g/dl

Hémoglobine(Hb) g/dl

Plaquettes(PLT) mm3

Globules blancs (GB) μl

Faire le suivi des autres résultats de laboratoire et surveiller vos taux de LDH

constituent le meilleur moyen de prendre en charge votre HPN.

(SOURCE : PNHSource.com)

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Organisation canadienne pour les maladies rares (CORD)

CORD est le réseau national canadien pour les organisations représentant toutes

les personnes atteintes d’une maladie rare. CORD offre une voix commune et

puissante afin de défendre les politiques en matière de santé ainsi qu’un système

de santé qui tient compte des personnes atteintes d’une maladie rare.

raredisorders.ca/ (en anglais seulement)

Association canadienne pour l’anémie aplasique et la myélodysplasie

Ressource à but non lucratif en matière d’aide, de défense et de soutien pour les

patients atteints d’anémie aplasique, de myélodysplasie ou d’HPN.

www.aamac.ca (en anglais seulement)

Aplastic Anemia and MDS International Foundation

L’Aplastic Anemia and MDS International Foundation soutient, met en relation et

éduque les patients, les soignants et les professionnels de la santé sur les maladies

de l’aplasie médullaire dans le monde entier. La fondation encourage et investit

dans la recherche clinique collaborative afin d’accélérer la découverte de meilleurs

traitements et remèdes contre l’anémie aplasique, le syndrome myélodysplasique,

l’HPN et les maladies connexes de la moelle osseuse.

www.aamds.org/

OneSource

Programme de soutien destiné aux patients fourni par Alexion Pharma Canada,

le fabricant de Soliris. Des infirmières gestionnaires de cas peuvent répondre aux

questions portant sur l’HPN et fournir un soutien personnel aux personnes aux

prises avec la maladie et aux soignants.

1-888-765-4747

PNH Source

Une seule ressource combinant des renseignements complets sur l’HPN et des

outils utiles permettant de prendre en charge la maladie.

www.PNHSource.com (en anglais seulement)

PNH Support Group

Groupe de soutien en ligne pour les personnes atteintes d’HPN.

www.pnhdisease.org (en anglais seulement)

Voici une liste des organisations et des sites Web pouvant être utiles aux

patients atteints d’HPN, aux soignants et aux familles.

Association québécoise d’hémoglobinurie paroxystique nocturne

L’Association québécoise de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne

(HPN) est une organisation à but non lucratif fondée en 2009. Ce site Web

représente et rallie une communauté croissante de patients, soignants et

membres de la communauté médicale qui souhaitent soutenir et améliorer

la qualité de vie de ceux qui vivent avec l’HPN.

www.hpnqc.org

Page Facebook de l’Association québécoise de l’HPN

La mission de la page Facebook de l’Association québécoise de l’HPN

est d’établir des liens avec une communauté croissante de Canadiens

touchés par l’HPN, y compris les patients, les soignants et les membres de la

communauté médicale qui souhaitent soutenir et améliorer la qualité de vie

des personnes atteintes de l’HPN.

www.facebook.com/PNHCanada/

Groupe de soutien canadien de l’HPN

Le Groupe de soutien canadien de l’HPN est un groupe fermé sur

Facebook qui est géré par l’Association québécoise de l’HPN. Il contient

des informations à l’intention des patients et des soignants seulement, et

a pour but de faciliter le dialogue entre les membres de la communauté

canadienne de l’HPN.

www.facebook.com/groups/canadianpnhsupportgroup/

Réseau HPN Canada

Le Réseau HPN Canada est un réseau national d’experts qui se consacre

au diagnostic, au traitement, à la prise en charge, à l’éducation et à

l’investigation de l’hémoglobinurie nocturne paroxystique (HNP) au profit

des patients canadiens et du système de santé canadien.

www.pnhnetwork.ca/fr/

RESSOURCES

45G U I D E P O U R B I E N V I V R E AV E C L’ H P N

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Hémoglobine (Hb)

Protéine de couleur rouge foncé qui se trouve à l’intérieur des globules

rouges. Elle transporte l’oxygène dans l’organisme. Quand elle s’échappe des

cellules, elle est nocive et risque de provoquer de graves problèmes de santé.

Hémoglobinurie

Présence d’hémoglobine dans l’urine. Environ 25 % des patients atteints

d’HPN présentent ce problème au moment du diagnostic, mais la plupart des

patients en feront l’expérience à un moment donné. En raison de la couleur

rouge foncé de l’hémoglobine, l’urine est alors plus foncée, parfois de la

couleur du cola.

Hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)

Maladie caractérisée par la présence de globules rouges dépourvus d’une

protéine protectrice. Cela provoque leur destruction (processus appelé

hémolyse) et peut entraîner de graves problèmes de santé. Les signes et les

symptômes comprennent : des douleurs abdominales, de la difficulté à avaler,

de l’anémie, de l’essoufflement et de la fatigue. Les complications mortelles

associées à l’HPN comprennent les caillots sanguins, l’insuffisance rénale et les

lésions aux organes. D’après des études scientifiques, sans traitement, environ

un tiers des patients atteints d’HPN ne survivent pas plus de cinq ans et

environ la moitié décèdent dans les 10 ans suivant le diagnostic.

Hémogramme

Analyse de laboratoire indiquant la quantité des différentes cellules du sang.

Hémolyse

Destruction des globules rouges. L’hémolyse est la principale cause de la

majorité des problèmes de santé associés à l’HPN.

Hémolyse aiguë

Parfois, l’hémolyse se poursuit, même après le début du traitement par Soliris.

La plupart du temps, la quantité de complément produite par le corps est

régulière; cependant, les infections, les chirurgies et la grossesse, par exemple,

peuvent l’augmenter. L’hémolyse aiguë décrit une situation où des niveaux

plus élevés de complément annihilent la protection fournie par Soliris ou l’effet

de blocage du complément s’épuise avant l’administration de la prochaine

GLOSSAIREAnémie

Trouble caractérisé par un taux insuffisant d’hémoglobine dans le sang.

L’anémie peut entraîner une diminution du nombre de globules rouges

entiers. Elle peut vous faire sentir faible ou fatigué.

Anémie aplasique

« Aplasique » signifie que la moelle osseuse ne produit plus de nouvelles

cellules sanguines viables. Par conséquent, les patients atteints de cette

affection ont moins de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes

dans le sang. L’HPN s’accompagne souvent d’une anémie aplasique.

Caillots sanguins

Des caillots sanguins se forment quand des éléments de votre sang

(plaquettes) s’agglomèrent. Dans un organisme sain, ce mécanisme

contribue à stopper le saignement en cas de coupure ou de blessure.

Toutefois, dans certaines affections, ces agglomérations peuvent bloquer

la circulation sanguine dans les veines et les artères, ce qui peut être

dangereux. En cas d’HPN, un caillot peut se former en tout temps et

causer de graves problèmes de santé.

Dysfonction érectile (DÉ)

Trouble touchant les hommes et qui altère leur capacité à avoir et à

maintenir une érection.

Enzyme

Type de protéine qui facilite la réaction/le fonctionnement cellulaire dans

l’organisme.

Globules blancs (GB)

Type de cellule sanguine qui aide votre système immunitaire à combattre

les maladies et les infections.

Globules rouges (GR)

Type de cellule sanguine qui transporte l’oxygène dans votre organisme

et en élimine les déchets (dioxyde de carbone). Les globules rouges touchés

par l’HPN sont attaqués et détruits, car ils sont dépourvus d’une protéine

protectrice.

47G U I D E P O U R B I E N V I V R E AV E C L’ H P N

46

Lactate déshydrogénase (LDH)

Enzyme présente dans les globules rouges, libérée durant l’hémolyse. Le

dosage de la LDH permet d’évaluer l’activité hémolytique dans l’organisme.

Maladie évolutive

Maladie qui s’aggrave avec le temps.

Maladie du greffon contre l’hôte (GVHD)

Quand la nouvelle moelle osseuse (issue du donneur) développe un nouveau

système immunitaire qui attaque ensuite la peau ou le système digestif de l’hôte.

Moelle osseuse

Tissu mou situé au centre de certains os. Elle produit les cellules sanguines :

globules rouges, globules blancs et plaquettes

Syndrome myélodysplasique (SMD)

Trouble caractérisé par un dysfonctionnement de la production de cellules

sanguines par la moelle osseuse. Environ 2 % des patients atteints d’HPN présentent

également un SMD.

Système du complément

Le système du complément est un ensemble de molécules immunitaires qui

assurent la surveillance et la protection du corps contre les organismes étrangers

(p. ex., virus, bactéries) ou les cellules anormales (p. ex., vieilles cellules, cancer). Les

infections et les cellules anormales peuvent être éliminées par le système du

complément en les marquant pour être détruites dans la rate et le foie, ou peuvent

être détruites sur place par le système de défense naturel du corps. L’activation du

complément peut également recruter d’autres cellules immunitaires à l’endroit d’une

blessure, d’une infection ou d’autres lésions pour aider à maîtriser la situation. Les

cellules saines de l’organisme sont protégées contre ces lésions par des molécules

qui régulent l’activité du complément, certaines circulant et d’autres s’exprimant

directement sur nos cellules. Si les régulateurs de l’activité du complément deviennent

défectueux ou déficients, les cellules saines peuvent également être endommagées.

Taille du clone

Pourcentage de globules rouges touchés par l’HPN.

dose. Les symptômes de l’hémolyse aiguë peuvent se manifester par une

nouvelle fatigue ou une aggravation de la fatigue et de l’urine foncée, ou

peuvent tout simplement être observés dans les bilans sanguins.

Hémolyse extravasculaire

Dégradation plus contrôlée des globules rouges à l’extérieur (« extra ») des

vaisseaux sanguins (« vasculaires »). Elle se produit à la suite de l’accumulation

de la protéine du complément C3 sur les globules rouges, ce qui les

marque pour être détruites et signale au foie de les retirer de la circulation

sanguine. Ce phénomène ne se manifeste qu’après le début du traitement

par Soliris, car les cellules ne présentent plus d’hémolyse intravasculaire et

vivent suffisamment longtemps pour être marquées par la C3. Bien que ce

phénomène puisse causer une anémie, il n’est habituellement pas grave et ne

présente pas les mêmes risques et complications (comme les caillots sanguins

et les lésions rénales) que l’hémolyse intravasculaire habituellement associée

à l’HPN.

Hémolyse intravasculaire

Dégradation des globules rouges pendant qu’ils circulent encore à l’intérieur

(« intra ») des vaisseaux sanguins (« vasculaires »). C’est le principal type

d’hémolyse qui se produit chez tous les patients atteints d’HPN. Comme les

cellules ne sont pas protégées par l’activité du complément, le système de

défense naturel du corps peut agir à n’importe quel moment et causer la

destruction des cellules. Lorsque cela se produit de cette façon incontrôlée,

l’hémolyse libère le contenu des globules rouges dans la circulation sanguine,

ce qui peut entraîner certains des symptômes observés chez les patients

atteints d’HPN, comme l’essoufflement, les douleurs abdominales, la difficulté

à avaler et les caillots sanguins.

Hypertension pulmonaire

Tension artérielle élevée dans les artères qui apportent le sang dans

les poumons. Cela signifie que le sang parvient difficilement jusqu’aux

poumons, obligeant le cœur à travailler plus fort.

Infection à méningocoques

Grave infection bactérienne dans le sang. Soliris peut diminuer la capacité de

votre système immunitaire à combattre les infections, en particulier l’infection

à méningocoques, laquelle nécessite une attention médicale immédiate.

48 49G U I D E P O U R B I E N V I V R E AV E C L’ H P N

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What is PNH? 2012, Alexion Pharmaceuticals.

Frequently Asked Questions. Aplastic Anemia & MDS International Foundation. Disponible à

l’adresse : http://www.aamds.org/faq#t298n532. Consulté le 27 janvier 2013.

HCP Counselling Tool. 2012. Alexion Pharmaceuticals.

Cancer survivors: Managing your emotions after surviving cancer

http://www.mayoclinic.com/health/cancer-survivor/CA00071.

Infusion tip sheet. 2012. Alexion Pharmaceuticals.

Living with PNH: Understanding the treatment options for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

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Université de Birmingham, Département de santé publique et d’épidémiologie; 2008. Rapport 69,

West Midlands Health Technology Assessment Collaboration.

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NOTES NOTES

© Association québécoise d’HPN, 2018

La deuxième édition de ce livret a été rendue possible grâce à une subvention sans restriction

accordée à des fins éducatives par Apellis Pharmaceuticals et Ra Pharmaceuticals.

www.hpnqc.org