1 HAUTE AUTORITE DE SANTE SEMINAIRE DU 18 JUIN 2010.

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HAUTE AUTORITE DE SANTE

SEMINAIRE DU 18 JUIN 2010

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HAUTE AUTORITE DE SANTE

CIRCUIT DU DM

Catherine Denis – Journée du 18 juin 2010

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Textes réglementaires

Loi sur l’assurance maladie du 13 août 2004

Décret sur la Haute Autorité du 26 octobre 2004

Décret du 23 décembre 2004 relatif à la CEPP

LFSS 2008 – Nouvelle mission médico-économique

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La Haute Autorité de Santé

Une autorité publique indépendante à caractère scientifique

Créée par la loi du 13 août 2004

Mise en place au 1er janvier 2005

Président : Laurent Degos Directeur : François Romaneix

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HAS - Rôle

1. Rôle de la HAS Apporter une évaluation scientifique aux pouvoirs publics en vue du

remboursement

Améliorer la qualité des pratiques professionnelles et des soins

2. Cette instance répond à deux besoins : Emettre en toute indépendance et à l’écart de toutes pressions, des

avis et des recommandations faisant autorité

Regrouper l’ensemble des organismes experts pour assurer une meilleure cohérence opérationnelle

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3 principes fondateurs

Indépendance vis-à-vis des pressions

Rigueur scientifique

Transversalité

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HAS - Missions

Les « outils »MédicamentsDispositifs médicauxActes professionnelsTechnologiesEvaluation médico-économique

Les stratégies

Pathologies : Recommandations

professionnelles

Affections ALD

La pratique des soins

Certification ES

Accréditation des médecins

I n f o r m a t i o n

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Autorité publique indépendante à caractère scientifique

Président du Collège : Pr. Laurent DegosChaque membre du Collège préside une Commission spécialisée

Jean-Michel DubernardÉvaluation des actes professionnels

Jean-Michel Dubernard

Évaluation des dispositifs médicaux

Gilles BouvenotCommission de la transparence

Lise RochaixCommission évaluation économique et de santé publique

Périmètre des biens et services remboursables (ALD)

Etienne CaniardQualité et diffusion de l’information médicale

Jean-Paul GuérinCertification des établissements de santé

Président Commission

Raoul Briet

La Haute Autorité de santé

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CNEDiMTS

Direction de l’Evaluation Médicale, Economique et de Santé Publique

François Meyer

Service Evaluation des dispositifs

Catherine Denis

Service Evaluation des actes professionnels

Sun Lee Robin

Service Evaluation du médicament

Anne D’andon

Service Evaluation Economique

et santé publique

Catherine Rumeau-Pichon

Adjoints

Corinne CollignonHubert Galmiche

Adjoint

Denis Jean David

Adjoint

Hakim Bendjenana

Adjoint

Olivier Scemama

CIRCUIT DU DISPOSITIF MEDICAL

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Une conformité aux exigences essentielles d’une ou plusieurs directives européennes

Dispositif médical implantable actif (DMIA)

Dispositif médical de diagnostic in vitro (DMDIV)

Autre dispositif médical (DM)

Directives 90/385 98/79 93/42

« La démonstration de la conformité aux exigences essentielles doit inclure une évaluation clinique » En règle générale, la confirmation du respect des exigences concernant les caractéristiques et performances (….) dans des conditions normales d’utilisationd’un dispositif ainsi que l’évaluation des effets indésirables et du caractère acceptable du rapport bénéfice/risque (….) doivent être fondées sur des données cliniques ».

Evaluation clinique, extrait de la directive 2007/47/CE

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Dispositifs médicaux MédicamentsActes et technologies

de santé

Industrie CHU et professionnels de santéIndustrie

Organisme notifié (marquage CE)

Afssaps (autorité compétente)Surveillance du marché

EMEA* – AFSSAPSEvaluation de l'efficacité et de la sécuritéCommission européenne - AFSSAPS :

Autorisation de mise sur le marché (AMM)

Études cliniquesÉtudes cliniques

Évaluation du service attendu ou renduÉvaluation du service attendu ou rendu

Décision de prise en chargeDécision de prise en charge

Ministère de la santé

• Établit la liste des médicaments et des dispositifs médicaux remboursables

UNCAM

• Établit la liste des actes remboursables

Mise sur le marchéMise sur le marché

Fixation des prixFixation des prix

CEPS

• Fixe le prix des médicaments et des dispositifs après négociation avec les industriels

UNCAM• Fixe le taux de remboursement des médicaments • Fixe les tarifs et les taux de remboursement des actes après

négociation avec les représentants des professionnels de santé

CEAPCommission de la Transparence

CNEDiMTS

Modes de prise en charge des DM par l’assurance maladie

Les différentes modalités de prise en charge

En ville

- Usage individuel : inscription LPPR ► description générique

► nom de marque

- Lié à l’acte: inscription CCAM

A l’hôpital

- Cadre général : financement dans le cadre des prestations d’hospitalisation (Intra GHS)

- Liste de DM financés en sus des prestations d’hospitalisation (hors GHS) : inscription LPPR

► description générique

► nom de marque

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Modes d’inscription sur la LPPR

Description générique

1 ligne pour tous les dispositifs avec le même service rendu, le(s) même(s) indication(s)

Auto-inscription par le fabricant, pas de contrôle a priori par la CNEDiMTS

Spécifications techniques minimales identiques

Nom de marque

1 ligne par dispositif

Dépôt d’un dossier (données cliniques) et évaluation par la CNEDiMTS

Éventuellement, conditions particulières d’utilisation

Produit à caractère innovant ou avec nécessité de suivi médical ou économique

Arrivée d’un nouveau Dispositif Médical

LE DM EST-IL INCLUS DANS UN ACTE ?

- SI OUI : évaluation par la CEAP/HAS pour inscription à la CCAM

LE DM EST-IL UTILISE PAR LE PATIENT ?

SI OUI, QUESTIONS :- Le DM est-il pris en charge dans un GHS ?- Le DM correspond-il à une description générique ?- Le DM ne correspond-il à aucune description générique ?- Le DM nécessite-t-il un acte pour son utilisation ?

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LE DM PEUT-IL ETRE PRIS EN CHARGE DANS UN GHS ?

- Accès au marché après marquage CE

LE DM CORRESPOND-IL A UNE DESCRIPTION GENERIQUE ET PAS DE REVENDICATION

D’UNE ASA ?

- Auto-inscription après marquage CE

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LE DM NE CORRESPOND A AUCUNE DESCRIPTIONGENERIQUE OU REVENDIQUE UNE ASA

- Evaluation par la CNEDiMTS

LE DM NECESSITE UN ACTE ASSOCIE POUR SON UTILISATION

- Evaluation conjointe (CEAP + CNEDiMTS)

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Dispositifs médicaux

Inclus dans les GHS ?OUI

Procedure HTA (CEAP)

NON

MD HTA (CNEDiMTS)

Remboursement

Ministère de la SantéPrix

LPPR

UNCAM (NHI funds)Prix

CCAM

Description générique ?OUI

NON

Organisation de cette journée

Remerciements :

Stéphanie Luzio assistante responsable de l’organisation de cette journée, avec l’aide de :

- Patricia Roussel

- Sandrine Bouvet

- Hélène de Turckheim

- Hélène Pecorella

Laurence Matheron, chef de projet

A la Direction de la Communication : Brigitte Le Cossec et

Brigitte Roy Geoffroy

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http://www.has-sante.fr

Merci pour votre attention

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Evolution du marquage CE des dispositifs médicaux

Jean-Claude GHISLAIN,

Directeur de l’évaluation des dispositifs médicaux.

Réglementation de mise sur le marché

• Libre-circulation sur le marché intérieur de l’UE après « marquage CE » de conformité aux directives européennes :– Dir. 90-385 (DMIA) et 93-42 (tous DM sauf DIV)

modifiées par dir. 2007-47– Dir. 98-79 (DIV) en cours de révision

• Complétées par des directives « techniques » comme DM d’origine animale à risque ESB, reclassifications (PTH…)

• Transposées en droit national (CSP)

Cycle de vie d’un dispositif médical

• CONCEPTION• EVALUATION DE LA CONFORMITE

– ESSAI CLINIQUE (Autorité compétente)• CERTIFICATION « CE » : audit du syst. qualité et doc. technique

(Organisme Notifié)• SURVEILLANCE APRES MISE SUR LE MARCHE /

– Nouveaux dispositifs, suivi clinique post-CE– Evaluation de conformité (AC)– Vigilance (AC)

• MODIFICATIONS MINEURES / SUBSTANTIELLES, AUDITS DE SUIVI (ON)

• ARRET DE COMMERCIALISATION ou NOUVEAU DM

Evaluation de conformité

• Evaluation de conformité aux exigences essentielles (annexe I) :– Analyse des risques (patient, utilisateur,…)– Evaluation préclinique (biocompatibilité, banc d’essai,

essais chez l’animal)– Evaluation clinique (annexe X)– Fabrication, stérilisation,…

Avec recours aux normes harmonisées EN ou justification d’un

référentiel alternatif • Doc. technique, étiquetage et notice

CONCLUSION : RISQUES ACCEPTABLES PAR RAPPORT AU BENEFICE POUR LE PATIENT

Certification de conformité

• par une procédure prévue par la directive selon le niveau de risque :

– Déclaration de conformité du fabricant en classe I (sauf Im, Is)– Certification de conformité par un organisme notifié librement

choisi dans l’UE pour une durée produit maximale de 5 ans avec audits de suivi :

• Pour une catégorie de DM en classe IIa et IIb avec contrôle de la documentation technique par échantillonnage

• Produit par produit avec examen de la conception pour la classe III

• conduit à l’apposition du marquage « CE » par le fabricant

Evaluation clinique

• Directive 93/42 :

– La dernière EE renvoyait à l’annexe X si données cliniques nécessaires

• Directive 2007/47 :

– Une nouvelle EE : évaluation clinique obligatoire selon annexe X

– Une nouvelle annexe X :

• Évaluation pré-CE :

– Par analyse critique de la littérature si équivalence entre DM démontrée

– Et/ou par essai clinique, obligatoire pour implants et DM de classe III, sauf justification

• Suivi clinique post-CE sauf justification

Missions de l’Afssaps

• Habilitation et inspection du LNE-GMED 0459

• Interprétation de la réglementation :

– env. 400 dossiers, enquêtes européennes,…

• Autorisation des essais cliniques avant et après CE:

– sauf non interventionnels et avis sur soins courants

• Surveillance du marché :

– dossier (évaluation de conformité, réévaluation bénéfice/risque),

– produit (contrôle en lab.),

– fabricant (inspection)

• Vigilance : env. 10 000 signalements par an

– Signalement obligatoire des incidents graves aussi par les professionnels de santé

– Mesures prises rendues publiques

Accompagnement de l’innovation

• Améliorer et accélérer l’accès des patients aux produits de santé innovants présentant un intérêt majeur de santé publique

• Garantir un niveau élevé de protection de la santé des patients traités par ces produits en anticipant les nouveaux risques

• Avoir une flexibilité suffisante afin d’éviter de bloquer des sujets à potentielle haute valeur ajoutée par des impasses réglementaires

Décisions de l’Afssaps

• Les travaux menés donnent lieu :– à des mesures correctives prises par les

fabricants en accord ou à la demande de l’agence– à des recommandations d’utilisation pour les

professionnels de santé– à des décisions prises par le directeur général au

nom de l’Etat pouvant aller jusqu’à l’interdiction de mise sur le marché et/ou d’utilisation

• Les informations correspondantes sont rendues publiques sur le site internet

www.afssaps.fr

Impact européen des travaux de l’Afssaps

• Communication de la Commission européenne sur les implants mammaires et reclassification en classe III

• Directive 2003/32 certificat CE complémentaire des DM d’origine animale à risque ESB

• Reclassification des prothèses totales articulaires

• Évaluation clinique des DM dans la directive 2007/47 (présidence CETF)

• Révision des STC des DIV annexe II (présidence IVD-TG)

L’expertise externe sur les dispositifs médicaux à l’Afssaps• Pour l’exercice de ses missions l’agence recourt :

– À une évaluation interne par les équipes de scientifiques (pharmaciens, ingénieurs, médecins)

– À une expertise externe spécialisée scientifique et médicale

• L’expertise externe est organisée autour de commissions nationales prévues par la réglementation :– La commission nationale de sécurité sanitaire des

dispositifs médicaux (ancienne commission nationale de matériovigilance)

– La commission nationale des dispositifs de diagnostic in vitro

Conclusions (1)

• Les dispositifs médicaux constituent un ensemble de produits de santé :– très vaste et hétérogène – à durée de vie courte sur le marché, – en généralement utilisés sur un faible nombre de

patients – dont le marquage CE reste une réglementation

récente et en pleine évolution notamment en matière d’évaluation clinique

– à fort potentiel d’innovation justifiant la démarche d’accompagnement développée par l’agence.

Conclusions (2)

• L’AFSSAPS intervient dans le domaine des dispositifs médicaux au titre de la sécurité sanitaire, par ses missions de vigilance et de surveillance du marché (selon une stratégie d’intervention, avec charge de la preuve du risque ou de la non conformité)

• La révision des directives accroît l’obligation d’évaluation clinique pour démontrer un rapport bénéfice/risque favorable avant mise sur le marché (favorable aussi pour le SA/SR) et de collecte de données cliniques complémentaires post CE

• Une nouvelle révision des directives devrait être à l’ordre du jour dès 2010 (cf projet de « recast » lancé par la commission européenne)

CNEDiMTS

SERVICE EVALUATION DES DISPOSITIFS MEDICAUX

Hubert GALMICHE – Journée du 18 juin 2010

Service Evaluation des Dispositifs

Commission Nationale d’Evaluation des Dispositifs médicaux et des Technologies de Santé

Haute Autorité de Santé

ServicesCommissions

Collège: 8 membres

Président: Pr. Laurent Degos

Directeur: François Romaneix

Présidées par un membre du Collège

2 directions « scientifiques»

Commission Nationale

d’Evaluation des Dispositifs médicaux

et des Technologies de Santé (CNEDiMTS)

CNEDiMTS

– Une des commissions spécialisées de la HAS

– Missions: évaluation en vue du remboursement

– Champ d’application : produits de santé ≠ médicaments1. Dispositifs médicaux (+++)2. Allogreffes3. Aliments diététiques destinés à des fins médicales spéciales

Evaluation des dossiers de demande de remboursementRéévaluation de catégories homogènes de produitsElaboration de documents de bon usage

Commission Nationale d’Evaluation des Dispositifs Médicaux et des Technologies de Santé

CompositionMission Fonctionnement

CNEDiMTS CompositionMission Fonctionnement

Ministre / évaluation économique par CEPS

Remboursement du dispositif = inscription à la LPPR

Avis consultatifs

Arrêté J.O.

Demande de remboursement / l’industriel

CNEDiMTS

Refus


Membres votant :

12 experts nommés en fonction de leur compétence scientifique

4 experts suppléants

Partenaires – Voix consultatives

DSS, DGS, DGOS, Assurance maladie, Afssaps

Représentant des industriels

Représentant des prestataires de services

Représentant des patients


PRESIDENT / VICE-PRESIDENTS Spécialité Lieu d’exercice

Jean-Michel DUBERNARD Urologue

Alain BERNARD Chirurgien thoracique et cardio-vasculaire Dijon

François PARQUIN Réanimateur Suresnes

MEMBRES

Dominique COSTAGLIOLA Méthodologiste Statisticien Paris

Bernard FRAYSSE ORL Toulouse

Pascal GIRAUX Médecine physique et réadaptation St Etienne

Jean-Claude GUIMBERTEAU Chirurgie de la main Pessac

Bernard GUILLOT Dermatologue Montpellier

Paul LEGMANN Radiologue Paris

Jacques MACHECOURT Cardiologue Grenoble

Daniel MAITROT Neurochirurgie Strasbourg

Noël MARTINET Médecine physique et de réadaptation Nancy

Christian PARTENSKY Chirurgie digestive Lyon

Thierry REIX Chirurgien vasculaire Amiens

Alexandre ROCHWERGER Chirurgien orthopédiste Marseille

Nathalie ELBAZ Rythmologie Créteil

Philippe DEBODINANCE Chirurgie gynécologie Saint Pol sur Mer

Anne-Florence FAY Ingénieur Paris

Anne GRUMBLAT Pharmacien Besançon

/ Transplanteur


Programme de travail?

1. Dossiers déposés par les industriels= Activité de guichet

2. Réévaluation de catégories homogènes de produits

= Programme annuel


Evaluation des dossiers de demande de remboursement


Demande

Industriel -Chef de projet

-Membre référent

± Professionnel(s) externe(s)

Instruction

CNEDiMTS

Délai réglementaire: 180 jours

CEPSavis

Instruction CNEDiMTS: 90 jours

Examen / Vote

CNEDiMTS

1er examen

Chef de projet

membre référent

+/- expert externe

1- Présentation en séance de l’analyse

- dossier fourni par le fabricant

+/- données complémentaires identifiées

- avis des professionnels consultés

Membres 2- Délibération (votants+ voix consultatives)

3- Vote

Entre 1er et 2ème examen

Chef de projet Rédaction de l’avis

2ème examen

Membres Adoption de l’avis

Envoi de l’avis au fabricant

Phase contradictoire Avis définitif


Service Evaluation des Dispositifs

Service évaluation des dispositifs

Mission: Instruction des dossiers pour la CNEDiMTS

Chef de service : Catherine Denis

Adjoints : Hubert GalmicheCorinne Collignon

Votre interlocuteur sur le dossier: le chef de projet

Activité par domaine thérapeutique privilégiéeNon exclusive, selon programme de travail

Service évaluation des dispositifs

Romain Aubourg

Sandrine Bouché

Muguette Depardon

Bernadette Dupire

Emmanuelle Fouteau

Caroline Guérin

Vanessa HernandoAnne Lesquelen

Albane Mainguy Laurence Matheron

Cyril Olivier

Estelle Piotto-Peylan

Emmanuelle Schapiro

Valérie Thieuzard

Michel Vaneau

Élodie Velzenberger

Corinne Collignon et Hubert Galmiche, adjoints au chef de service

Catherine Denis, chef du Service Evaluation des Dispositifs

Les chefs de projets :

Merci pour votre attentionhttp://www.has-sante.fr

http://www.has-sante.fr/

SED / CNEDiMTS

Evaluation des Dispositifs médicaux

[email protected]


CEAPSERVICE EVALUATION DESACTES PROFESSIONNELS

Nicole Melin – Journée du 18 juin 2010

Service Evaluation des Actes

Professionnels

Commission d’Evaluation des Actes

Professionnels

Haute Autorité de Santé

DirectionsCommissions

Collège: 8 membres

Président: Pr. Laurent Degos

Directeur: François Romaneix

Présidées par un membre du Collège

2 directions « scientifiques»

CEAP

PRESIDENT/VICE-PRESIDENTS Spécialité Lieu d'exercice

■ Jean-Michel DUBERNARD Urologie - transplantation

■ Bertrand DUREUIL Anesthésie-Réanimation Rouen

■ Françoise ROUDOT-THORAVALMaladies de l'appareil digestif -méthodologiste

Créteil

MEMBRES

■ Jean-Dominique ALBY Gynécologie Nice

■ Marie-Christine BENE Immunologie Vandœuvre lès Nancy

■ Khadouja CHEMLAL Infectiologie - Médecine interne Paris

■ Christian ESPAGNO Neurochirurgie Cornebarieu

■ Olivier GOEAU-BRISSONIERE Chirurgie vasculaire Boulogne Billancourt

■ Patrick GOUDOT Stomatologie Paris

■ Yves GRILLET Pneumologie Valence

■ Jean-Marie MUSSINI Neurologie Nantes

■ Pascal PLAN Gériatrie Béziers

■ Jean-Pierre PRUVO Radiologie Lille

■ Gérard VERY Médecine générale Brunoy

MissionComposition Fonctionnement

CEAP

Préparer les délibérations du Collège de la HAS sur :

I. Les avis de la HAS en vue de la prise en charge des actes ou prestations par l’Assurance Maladie (art. L.162-1-7 et R.161-71 CSS)

II. Les études d’évaluation de technologie de santé (art. L.161-37 CSS)

III. les avis en vue de la prise en charge partielle ou totale, à titre dérogatoire et pour une durée limitée des produits, prestations ou actes innovants (art. L.165-1-1 CSS)

IV. Les avis en vue de l’encadrement de la pratique des actes, procédés, techniques et méthodes à visée diagnostique ou thérapeutique, pour des raisons de santé publique ou susceptibles d’entraîner des dépenses injustifiées (art. L.1151-1 CSP)

V. Les avis en vue de l’interdiction des actes à visée esthétique dont la mise en œuvre présente un danger grave (ou suspicion de danger grave) ou les avis en vue de la levée de cette interdiction (art. L.1151-3 CSP)

CSS : code la sécurité sociale - CSP : code de la santé publique


CEAP

Rôle de la CEAP● Expertiser les rapports d’évaluation produits par le SEAP

● S'assurer de l’application de la méthode d’évaluation

● Assurer la cohérence des avis au regard des données analysées

● Déterminer le Service Attendu/rendu (SA/SR) et son Amélioration (ASA/ASR) des actes

en vue de leur inscription

Champ de la CEAP● Actes des professionnels de santé : médecins, chirurgiens dentistes, sages-femmes, infirmiers, masseurs kinésithérapeutes, biologistes médicaux, orthophonistes….

● Actes cliniques (consultations) ou technique (actes chirurgicaux, actes de radiologie….) ● Actes évalués isolément pour une modification de nomenclature ou revue plus globale dans une stratégie de prise en charge ou de conditions de réalisation


CEAP

Assurance maladie / ministère

Remboursement de l'acte = inscription à une nomenclature d'actes : CCAM, NABM, NGAP

Avis consultatifs

Décision Journal officiel

Demande d'évaluation d'acte isolé

CEAP

Collège HAS

Travaux SEAP


CCAM : classification commune des actes médicauxNABM : nomenclature des actes de biologieNGAP : nomenclature générale des actes professionnels

CEAP CompositionMission Fonctionnement

Demande Instruction Examen / Vote

Programme de travail?

1. Evaluation demandées par le ministère l'assurance maladie, les sociétés savantes, les associations de patient agréées au niveau national

= Programme annuel HAS

2. Evaluation demandée par l'UNCAM = Activité de guichet ; délai de réponse 6 mois, renouvelable

UNCAM : Union Nationale des Caisses d'Assurance Maladie

CEAP

examen

Chef de projet

- Proposition de cadrage

- Analyse critique des données

bibliographiques +/- avis des professionnels- Rédaction d'un rapport, proposition d'avis si nécessaire- Présentation en séance des documents

CEAP

- Désigne membre référent qui suit le projet

- Sélection des thèmes et définition cadrage

- Délibération

- Vote

CEAP - Validation compte rendu CEAP suivante

Validation Collège - Validation des documents

Mise en ligne des documents

Si avis , information des partenaires institutionnels et professionnels

Pas de phase contradictoire


SEAP

Mission : Elaboration des documents pour la CEAP

Chef de service : Sun Hae lee-Robin

Adjoint : Denis-Jean David

Votre interlocuteur sur le dossier: le chef de projet

SEAP

Olivier Allaire

Cédric Carbonneil

Tatiana Legkobit

Candice Legris

Nicole Melin

Paul Merckx

Nathalie MerleMichèle Morin-Surroca Fabienne Quentin

Françoise Saint-Pierre

Dominique Tessier-VetzelNadia Zeghari-Squalli

Nathalie Bataille, Cécile Ciangura, Abe Fingerhut

Les chefs de projets :

Les assistantes : Khadia Dia, Stéphanie Bankoussou, Schérazade Mebarki, Esther pensado, Louise Tuil

Réalisation d’un acte

Utilisation d’un ou plusieurs DM : Consommable Instrument/Matériel Équipement Dispositif implantable Dispositif médical de diagnostic in vitro (DMDIV)

Actes - Dispositifs médicaux

Un impératif : le marquage CE

Sauf cas particuliers type "home-test" dans le cadre des DMDIV

Modalités de prise en charge des dispositifs médicaux liés à un acte professionnel

• Inscription à la LPPR sous nom de marque ou ligne générique (défibrillateurs, implants articulaires)

• Prise en compte dans le GHS (matériel de suture, agrafes… table d'opération …)

• Tarification "accrochée" à l'acte : forfait (forfait technique imagerie, forfait vidéocapsule…)…

• Tarification dans l'acte : "coût de la pratique" (appareil d'électrocardiographie, réactifs en biologie …)

• …



Précision des libellés

• Le libellé d’un acte ne distingue pas obligatoirement le type de dispositif médical utilisé pour réaliser l’acte :

Reconstruction de l'articulation sacro-iliaque après perte de substance osseuse segmentaire avec arthrodèse, par abord direct

( La reconstruction osseuse ou articulaire par greffe, transplant ou matériau inerte non prothétique inclut l'ostéosynthèse).

• Le type de dispositif est cité dans le libellé lorsque son utilisation met en œuvre des ressources différentes pour le praticien qui réalise l’acte

1. Reconstruction de l’anneau aortique par prothèse mécanique ou bioprothèse avec armature, par thoracotomie avec CEC

2. Reconstruction de l’anneau aortique par bioprothèse sans armature, par thoracotomie avec CEC

Actes – Dispositifs médicaux

Au total pour les DM dont l’utilisation fait appel à un acte• Questions préalables

1. DM à usage individuel ou non ?2. Dispositif Implantable ou non ?3. Acte associé existant ou non?4. Quelles possibilités de prise en charge pour le dispositif ?

• dans l’acte? • intra-GHS? • LPPR?

• Si dispositif relève de la LPPR et acte à créer : au mieux dépôt de demande simultanée

1. pour les actes par la ou les organisation(s) professionnelle (s) concernée(s)

2. pour les dispositifs par le/les industriel(s)

• Dans tous les cas1. coordination entre les équipes : SED et SEAP2. entre les commissions: CNEDiMTS et CEAP


Informations demandées par le décideur d’aval1. Standardisation des gestes du praticien, type d’anesthésie, 2. Bilan pré "utilisation" ?3. Nécessité d’un guidage par imagerie per opératoire ?4. Gestes associés nécessaires?5. Actes d’ablation, de changement à envisager?6. Suivi post "utilisation", nécessité de rééducation spécifique?7. Acte réalisable en bilatéral au cours de la même intervention ?8. Acte réalisable chez l’enfant ?9. Nécessité d’une hospitalisation avec hébergement ou non ?10. Environnement technique requis (type de salle…) ?

11. Personnel médical requis (un ou plusieurs intervenants médecins..) ?12. Notion de substitution

13. …

Nécessaires à l’évaluation et à la tarification des actes


Oui Non

Informations disponibles dans les données fournies

Source +++: collaboration avec les équipes médicales

Nécessité de les rechercher :

Bibliographie exhaustive,Groupe de travail / de lecture….

Peut retentir sur les délais.

Disponibilité des informations nécessaires à la description de l’acte?

CEAP / SEAP http://www.has-sante.fr


CEAP / SEAP

Évaluation des actes professionnels

[email protected]


SERVICE EVALUATION DESDISPOSITIFS MEDICAUX

mailto:[email protected]

CRITERES D’EVALUATION

Laurence Matheron – Journée du 18 juin 2010

Critères d’évaluation

Service attendu

Population

cible

Amélioration

du service attendu

Critères communs actes et dispositifs médicaux (DM)

Service attendu– définition (1/2)

Service Attendu (SA) évalué dans chacune des indications

Intérêt du produit ou de l’acteévaluation de l’effet thérapeutique, diagnostique /effets indésirables, risques place dans la stratégie de prise en charge

Pour les DM : + compensation du handicap

Service attendu

Amélioration du service attendu

Population cible

Service attendu - Définition (2/2)

Intérêt de santé publique attendu Capacité à répondre à un besoin non couvert eu égard à la gravité

de la pathologie ou du handicap Impact :

- Impact sur le système de soins

- Impact sur la santé de la population

- Impact sur les politiques et les programmes de santé publique

Service attendu


Population cible

1. Eléments conditionnant le service attendu- spécifications techniques minimales (ex: garantie, …)- modalités d’utilisation et de prescription (ex : restriction prescripteur,

équipe multidisciplinaire,….) pour les DM ou conditions de réalisation pour les actes

2. Demande d’études- DM : étude post inscription, renouvellement d’inscription- Actes : demande d’étude complémentaire ou de recueil d’information

Autres éléments du service attendu

Service attendu


Population cible

Intérêt du DM ou de l’acte non démontré (absence d’études, études en cours, …)

Pas d’intérêt de santé publique

Raisons majeures de refus

Service attendu


Population cible

Service attendu insuffisant Défavorable à l’inscription

Définition de l’amélioration du service attendu (I à V) (1/2)

ASA par rapport à un produit, un acte, une prestation comparable,

considéré comme référence selon les données actuelles de la science,

admis ou non au remboursement

Critères sur lesquels porte l’amélioration :

- mortalité, morbidité, qualité de vie, (compensation du handicap : DM)

- effets indésirables


Service attendu

Population cible

Définition de l’amélioration du service attendu (2/2)

5 niveaux d’Amélioration du Service Attendu (I à V) : I : amélioration majeure II : amélioration importante III : amélioration modérée IV : amélioration mineure V : absence d’amélioration ou absence de preuve d’amélioration

Sauf impossibilité méthodologique justifiée et argumentée, démonstration à l’aide d’essais cliniques randomisés utilisant un critère de jugement principal validé


Service attendu

Population cible

«…l’estimation du nombre de patients relevant des indications thérapeutiques, diagnostiques ou de compensation du handicap dans lesquelles la commission estime l’inscription fondée selon les données épidémiologiques disponibles… »

Définition de la population cible (1/2)

Population cible ≠ chiffres de vente


Service attendu

Population cible

1.population correspondant à l’ensemble de la pathologie

2.proportion de patients diagnostiqués et traités (indication)

3.proportion de patients susceptibles de recevoir le dispositif médical ou de bénéficier de l’acte, fonction de la stratégie thérapeutique

Définition de la population cible (2/2)


Service attendu

Population cible

Pour chaque indication du service attendu, la population cible doit être identifiée et quantifiée :

CNEDiMTSCNEDiMTSJournée d’informationJournée d’information

des fabricantsdes fabricants

Comité Economique des Produits de Santé

CNEDiMTS – 18 juin 2010André TANTI

Intervention d’André Tanti, Vice-président du CEPS sur :

« Les missions, l’organisation et le fonctionnement du CEPS »

Les dispositifs médicauxLes dispositifs médicauxL’article L.5211-1 du code de la santé publique définit ce qu’est un L’article L.5211-1 du code de la santé publique définit ce qu’est un dispositif médical :dispositif médical :

« On entend par dispositif médical tout instrument, appareil, « On entend par dispositif médical tout instrument, appareil, équipement, matière, produit, à l'exception des produits d'origine équipement, matière, produit, à l'exception des produits d'origine humaine, ou autre article utilisé seul ou en association, y compris les humaine, ou autre article utilisé seul ou en association, y compris les accessoires et logiciels nécessaires au bon fonctionnement de celui-accessoires et logiciels nécessaires au bon fonctionnement de celui-ci, destiné par le fabricant à être utilisé chez l'homme à des fins ci, destiné par le fabricant à être utilisé chez l'homme à des fins médicales et dont l'action principale voulue n'est pas obtenue par des médicales et dont l'action principale voulue n'est pas obtenue par des moyens pharmacologiques ou immunologiques ni par métabolisme, moyens pharmacologiques ou immunologiques ni par métabolisme, mais dont la fonction peut être assistée par de tels moyens. Constitue mais dont la fonction peut être assistée par de tels moyens. Constitue également un dispositif médical le logiciel destiné par le fabricant à également un dispositif médical le logiciel destiné par le fabricant à être utilisé spécifiquement à des fins diagnostiques ou être utilisé spécifiquement à des fins diagnostiques ou thérapeutiques. thérapeutiques.

Les dispositifs médicaux qui sont conçus pour être implantés en Les dispositifs médicaux qui sont conçus pour être implantés en totalité ou en partie dans le corps humain ou placés dans un orifice totalité ou en partie dans le corps humain ou placés dans un orifice naturel, et qui dépendent pour leur bon fonctionnement d'une source naturel, et qui dépendent pour leur bon fonctionnement d'une source d'énergie électrique ou de toute source d'énergie autre que celle qui d'énergie électrique ou de toute source d'énergie autre que celle qui est générée directement par le corps humain ou la pesanteur, sont est générée directement par le corps humain ou la pesanteur, sont dénommés dispositifs médicaux implantables actifs. »dénommés dispositifs médicaux implantables actifs. »



Admission d’un dispositif médicalAdmission d’un dispositif médicalau remboursementau remboursement

Pour bénéficier du remboursement par l’assurance maladie, un Pour bénéficier du remboursement par l’assurance maladie, un dispositif médical doit :dispositif médical doit :

être inscrit sur la liste des produits et prestations remboursables être inscrit sur la liste des produits et prestations remboursables (LPPR) – article L.165-1 du code de la sécurité sociale –(LPPR) – article L.165-1 du code de la sécurité sociale – ::

soit par description génériquesoit par description générique

soit sous forme de nom de marque ou de nom commercialsoit sous forme de nom de marque ou de nom commercial

disposer d’un tarif de responsabilité établi par convention avec le disposer d’un tarif de responsabilité établi par convention avec le Comité économique des produits de santé (CEPS) ou, à défaut, sur Comité économique des produits de santé (CEPS) ou, à défaut, sur décision du CEPS – article L.165-2 du code de la sécurité sociale –décision du CEPS – article L.165-2 du code de la sécurité sociale –




Article L.165-1 du code de la sécurité socialeArticle L.165-1 du code de la sécurité sociale



Le remboursement par l'assurance maladie des dispositifs médicaux à usage individuel, des tissus et cellules issus du corps humain quel qu'en soit le degré de transformation et de leurs dérivés, des produits de santé autres que les médicaments visés à l'article L.162-17 et des prestations de services et d'adaptation associées est subordonné à leur inscription sur une liste établie après avis d'une commission de la Haute Autorité de santé mentionnée à l'article L.161-37. L'inscription est effectuée soit par la description générique de tout ou partie du produit concerné, soit sous forme de marque ou de nom commercial. L'inscription sur la liste peut elle-même être subordonnée au respect de spécifications techniques, d'indications thérapeutiques ou diagnostiques et de conditions particulières de prescription et d'utilisation.

Les conditions d'application du présent article, notamment les conditions d'inscription sur la liste, ainsi que la composition et le fonctionnement de la commission sont fixées par décret en Conseil d'Etat.

La procédure et les conditions d'inscription peuvent être adaptées en fonction des dispositifs selon leur finalité et leur mode d'utilisation.




CNEDiMTS – 18 juin 2010

André TANTI

Les tarifs de responsabilité de chacun des produits ou prestations mentionnés à l'article L. 165-1 inscrits sous forme de nom de marque ou de nom commercial sont établis par convention entre le fabricant ou le distributeur du produit ou de la prestation concerné et le Comité économique des produits de santé dans les mêmes conditions que les conventions visées à l'article L.162-17-4 ou, à défaut, par décision du Comité économique des produits de santé.

Les tarifs de responsabilité des produits ou prestations mentionnés à l'article L.165-1 inscrits par description générique sont établis par convention entre un ou plusieurs fabricants ou distributeurs des produits ou prestations répondant à la description générique ou, le cas échéant, une organisation regroupant ces fabricants ou distributeurs et le Comité économique des produits de santé dans les mêmes conditions que les conventions visées à l'article L.162-17-4 ou, à défaut, par décision du Comité économique des produits de santé.

La fixation de ce tarif tient compte principalement du service rendu, de l'amélioration éventuelle de celui-ci, des tarifs et des prix des produits ou prestations comparables, des volumes de vente prévus ou constatés et des conditions prévisibles et réelles d'utilisation.

Parcours du dispositif médicalParcours du dispositif médical(inscription par marque)(inscription par marque)

Marquage CEMarquage CE



Rédaction du dossier de remboursement par l’entreprise

Haute Autorité de Santé(CNEDiMTS) Comité économique des produits de santé

(Section des Dispositifs médicaux)Avis

Publication simultanée au JO

Ministres chargés de la sécurité sociale

Ministre chargé de la santé Proposition

Avis de fixation du tarifArrêté d’inscription sur la LPP

Entreprise

Convention

Parcours du dispositif médicalParcours du dispositif médical(ligne générique) (1/3)(ligne générique) (1/3)

Pour les dispositifs médicaux sous lignes génériques, il y a Pour les dispositifs médicaux sous lignes génériques, il y a deux phases dans l’examen par le CEPS :deux phases dans l’examen par le CEPS :



Phase 1 : La préparation de l’avis de projet qui en fait est double (nomenclature + prix)

L’avis de projet portant sur des lignes génériques peut aussi concerner des produits entrant dans la même catégorie, mais qui justifient d’une inscription par nom de marque

Phase 2 : La préparation de l’inscription dans la nomenclature avec la fixation du tarif de responsabilité


Haute Autorité de Santé (CNEDiMTS)Haute Autorité de Santé (CNEDiMTS)



Programme de travail défini par les ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale

Comité économique des produits de santé

(Section des Dispositifs médicaux)


ou saisine directe des entreprises concernées


Ministre chargé de la santé

Proposition

Avis de projet - Tarifs

Avis de projet - Nomenclature

Phase 1

Avis


Syndicats d’entreprises ou de Syndicats d’entreprises ou de prestataires / Entreprisesprestataires / Entreprises



Comité économique des produits de santé

(Section des Dispositifs médicaux)



Ministre chargé de la santé

Proposition

Avis de fixation du tarif

Arrêté d’inscription sur la LPP

Convention

Observations

Phase 2

Fonctionnement du Comité (1/3)Fonctionnement du Comité (1/3)

Composition Composition (article D162-2-1 du CSS)(article D162-2-1 du CSS) : :



André TANTI

Un président et deux vice-présidents, l’un pour la section des médicaments, l’autre pour la section des dispositifs médicaux nommés pour trois ans par arrêté des ministres chargés de la sécurité sociale, de la santé et de l’économie

Le directeur de la sécurité sociale (DSS) ou son représentant

Le directeur général de la santé (DGS) ou son représentant

La directrice générale de la concurrence, de la consommation et de la répression des fraudes (DGCCRF) ou son représentant

Le directeur général de la compétitivité, de l'industrie et des services (DGCIS) ou son représentant

Deux représentants des organismes nationaux d’assurance maladie désignés par le directeur de la Caisse nationale d’assurance maladie des travailleurs salariés (CNAMTS)

Un représentant désigné conjointement par la Caisse nationale du régime social des travailleurs indépendants (RSI) et la Caisse centrale de la mutualité sociale agricole (MSA)

Un représentant désigné par le conseil de l’Union nationale des organismes d’assurance maladie complémentaire (UNOCAM)


Composition – suite - Composition – suite - (article D162-2-1 du CSS)(article D162-2-1 du CSS) : :



Assistent aux réunions du comité avec voix consultative :

à toutes les réunions :

la directrice général de l’offre de soin (DGOS) ou son représentant

un représentant du ministre chargé de la recherche

en fonction de l’ordre du jour, le président peut associer :

le directeur général de la cohésion sociale (DGCS) ou son représentant

un représentant du ministre chargé du budget

un représentant du ministre chargé de l’agriculture

un représentant du ministre chargé des petites et moyennes entreprises

un représentant du ministre chargé des anciens combattants

lorsque l’ordre du jour comporte l’examen de dispositifs médicaux contribuant à la prise en charge d’une perte d’autonomie, le président associe aux travaux du comité, pour le dispositif médical concerné :

un représentant de la Caisse nationale de solidarité pour l’autonomie (CNSA)


Principes fondamentauxPrincipes fondamentaux



André TANTI

L’objectif du Comité est de trouver un accord entre tous les membres qui le composent. Néanmoins, en cas de désaccord et de vote, ce dernier est acquis à la majorité simple des membres présents. En cas d’égalité, la voix du Président est prépondérante (article D162-2-5 du code de la sécurité sociale).

Le Comité doit essayer de passer une convention avec l’entreprise concernée, ou le groupe d’entreprises concernées, par un dispositif médical. A défaut de signature de celle-ci, il dispose du pouvoir de décider seul du tarif, ainsi qu’éventuellement du PLV, et de proposer aux ministres chargés de la sécurité sociale et au ministre chargé de la santé les conditions d’inscription sur la LPPR du dispositif médical (article L.165-2 du code de la sécurité sociale).

La liste des produits et prestations La liste des produits et prestations remboursables (LPPR)remboursables (LPPR)

La LPPR comporte quatre titres :La LPPR comporte quatre titres :



Titre I : Dispositifs médicaux pour traitements et matériels d’aide à la vie, aliments diététiques et articles pour pansements

Titre II : Orthèses et prothèses externes

Titre III : Dispositifs médicaux implantables (DMI), implants issus de dérivés d’origine humaine ou en comportant et greffons tissulaires d’origine humaine

Titre IV : Achats de véhicules pour personnes handicapées (VPH)

Règle de l’inscription sur la LPPRRègle de l’inscription sur la LPPRL’inscription sur la LPPR relève des ministres de la santé et de la sécurité L’inscription sur la LPPR relève des ministres de la santé et de la sécurité sociale sur proposition du CEPS.sociale sur proposition du CEPS.



Dans ses propositions, le Comité considère que la règle est l’inscription sous nomenclature générique et l’inscription par marque l’exception, ce qui ne veut pas dire que cette dernière doit être rare.

L’inscription par marque se justifie : pour un produit unique avec une incapacité de rédiger une description générique pour assurer un suivi d’une amélioration de service attendu sur demande de la CNEDiMTS pour qu’aucun produit ne soit utilisé sans examen de cette dernière (raisons de santé publique) pour des nécessités de contractualisation avec l’entreprise sur d’autres éléments que la simple fixation du tarif pour éviter qu’un simple imitateur puisse accéder au marché alors qu’un innovateur a eu la charge de démontrer le service rendu par un nouveau dispositif (démonstration couteuse en temps et en argent)

Fixation des tarifs Fixation des tarifs - Principes généraux -- Principes généraux -

La détermination des tarifs des dispositifs médicaux repose La détermination des tarifs des dispositifs médicaux repose sur deux règles :sur deux règles :



L’article R.165-4 du code de la sécurité sociale précise que « ne peuvent être inscrits sur la liste prévue à l’article L.165-1 les produits ou prestations (…) qui n’apportent ni amélioration du service rendu ni économie dans le coût du traitement ou qui sont susceptibles d’entraîner des dépenses injustifiées pour l’assurance maladie ».

L’article R.165-14 dispose que « la détermination des tarifs tient compte principalement du service rendu, de l’amélioration éventuelle de celui-ci, des tarifs et des prix des produits ou prestations comparables inscrits sur la liste, des volumes de ventes prévus et des conditions prévisibles et réelles d’utilisation ».

Fixation d’un prix limite de vente Fixation d’un prix limite de vente pour un dispositif médicalpour un dispositif médical




Au-delà de la fixation du tarif de responsabilité, le Comité peut estimer nécessaire de fixer un prix limite de vente d’un produit ou d’une prestation afin d’encadrer le niveau de remboursement au patient en application de l’article L.165-3 qui renvoie aux règles fixées à l’article L.162-38 prévu pour les médicaments.

Généralement, le prix limite de vente est égal au tarif de responsabilité, mais il peut être supérieur (reste à charge).

Le Comité peut fixer par décision les prix et les marges des produits et les prix des prestations de services pris en charge par les régimes obligatoires de sécurité sociale. Cette fixation tient compte de l'évolution des charges, des revenus et du volume d'activité des praticiens ou entreprises concernés.

Révisions tarifairesRévisions tarifairesDans certains domaines, le secteur des dispositifs médicaux est Dans certains domaines, le secteur des dispositifs médicaux est composés de petites ou très petites entreprises. Le tarif a, dans ce composés de petites ou très petites entreprises. Le tarif a, dans ce cas, une importance majeure pour elles.cas, une importance majeure pour elles.



André TANTI

Le Comité estime qu’il vaut mieux procéder par des révisions tarifaires régulières, principalement du fait que les coûts salariaux entrent pour une par prépondérante dans les coûts. La fixation des tarifs est guidée par deux objectifs :

le niveau des tarifs – et des prix – doit être suffisant pour garantir le maintien d’une offre suffisamment abondante et répartie sur le territoire, avec un niveau de qualité compatible avec le service rendu attendu et qui justifie le remboursement.

Ce niveau ne doit cependant pas être tel qu’il favorise indûment le maintien de structures d’exploitation improductives, entraînant, de ce fait, un effet d’aubaine pour les entreprises les plus compétitives.

Produits innovantsProduits innovantsLes produits qui apportent une amélioration du service attendu (ASA) Les produits qui apportent une amélioration du service attendu (ASA) ou d’une amélioration du service rendu (ASR) peuvent bénéficier d’un ou d’une amélioration du service rendu (ASR) peuvent bénéficier d’un écart tarifaire avec leurs comparateurs.écart tarifaire avec leurs comparateurs.



André TANTI

Si les textes, en particulier l’article R.165-4 du code de la sécurité sociale, sont explicites quant aux critères qui peuvent permettre d’accorder cet écart, rien ne précise son niveau. Il est déterminé par le Comité en tenant compte :

Des économies (quelles qu’en soit la nature) que le dispositif médical concerné peut permettre pour l’assurance maladie.

Du caractère « incrémentale » de l’innovation qu’apporte le nouveau dispositif médical (chaque nouvelle petite innovation ne justifie pas d’un tarif supérieur).

Des innovations décisives et coûteuses pour certaines catégories de patients qui peuvent justifier un prix élevé au départ, apprécié éventuellement au regard des contraintes des marchés internationaux ; dans ce cas, systématiquement, le Comité fixe un volume maximal –à partir de la population cible indiquée par la CNEDiMTS– au-delà duquel une remise est due.

Valorisation des innovationsValorisation des innovationsPour des produits innovants dont l’évaluation préalable nécessite des Pour des produits innovants dont l’évaluation préalable nécessite des compléments, l’article L. 165-1-1 du CSS (ancien article 51 du PLFSS compléments, l’article L. 165-1-1 du CSS (ancien article 51 du PLFSS pour 2009) permet de mettre en œuvre un dispositif particulier :pour 2009) permet de mettre en œuvre un dispositif particulier :



André TANTI

« Tout produit, prestation ou acte innovant peut faire l'objet, à titre dérogatoire et pour une durée limitée, d'une prise en charge partielle ou totale relevant de l'objectif de dépenses mentionné à l'article L. 162-22-9. La prise en charge est décidée par arrêté des ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale après avis de la Haute Autorité de santé. L'arrêté fixe le forfait de prise en charge par patient, le nombre de patients concernés, la durée de prise en charge, les conditions particulières d'utilisation, la liste des établissements de santé pour lesquels l'assurance maladie prend en charge ce forfait, et détermine les études auxquelles la mise en œuvre du traitement innovant doit donner lieu, ainsi que les modalités d'allocation du forfait aux établissements de santé. Cet arrêté peut préciser leurs modalités d'identification dans les systèmes d'information hospitaliers. Le forfait inclut la prise en charge de l'acte et des frais d'hospitalisation associés et, le cas échéant, la prise en charge du produit ou de la prestation. Par dérogation aux dispositions de l'article L. 162-2, les praticiens exerçant à titre libéral sont rémunérés par l'intermédiaire de l'établissement de santé. »

RappelRappel

Les entreprises qui envisagent de demander le remboursement d’un Les entreprises qui envisagent de demander le remboursement d’un dispositif médical peuvent télécharger le dispositif médical peuvent télécharger le

Guide pratiqueGuide pratiquerédigé à leur intention par le Comité à l’adresse suivante :rédigé à leur intention par le Comité à l’adresse suivante :

http://www.sante.gouv.fr/ceps/guide_pratique_20_07_07.pdfhttp://www.sante.gouv.fr/ceps/guide_pratique_20_07_07.pdf



INNOVATION

Perspectives européennes

Situation en France

François Meyer – Journée du 18 juin 2010

01Perspectives EuropéennesINNOVATION

L’Europe : situation actuelle

• Europe = marché unique– libre circulation– marquage CE

• Admission au remboursement : – systèmes, critères,

procédures nationalesvoire régionales, locales

Des particularités nationales…

• Systèmes d’accès au remboursement différents : – liste positive vs liste négative– évaluation systématique ou ciblée– prix libre et évaluation médico-économique ou

prix fixé sur la base d’une évaluation médicale– organisation nationale centralisée ou régionale

pour les financements, les décisions, l’évaluation

… des principes et problématiques communs.

• Des notions identiques au cœur de toutes les évaluations/décisions :– service rendu au patient– évaluation du progrès (ASA - ASR)– dimensions non cliniques (impact sur

l’organisation des soins, l’utilisation des ressources)

• Problématique commune : l’innovation– la repérer, l’évaluer, organiser son entrée dans le

système de santé…

Quelles actions communes possibles?

• Décloisonner : – circulation de l’information sur les programmes

de travail permettant les échanges en cours d’évaluation

• Méthodologies partagées– modes d’évaluation de la compensation du

handicap– méthodologies nouvelles mieux adaptées au DM

Actions internationales actuelles (1)

• Collaboration internationale pour la réalisation d’études cliniques adaptées– But : favoriser le recueil de données cliniques

pertinentes pour des DM à faible population cible– Conception de l’étude et réalisation pratique avec

des cliniciens et investigateurs dans le domaine du DM de différents pays européens

– Apport des institutions d’évaluation : avis sur le projet de protocole d’étude clinique

Actions internationales actuelles (2)

• Réseau EUnetHTA : – 2010 - 2012 : Action conjointe Commission (DG

SANCO) et Etats membres • Projet de 3 ans de collaboration entre les institutions en

charge de l’évaluation des technologies de santé• Collaboration méthodologique et échanges

d’information• Projet de réseau pérenne d’institution d’évaluation des

technologies de santé

http://www.eunethta.net

Thèmes de travail en réseau

EUnetHTA– Recueil et analyse des données disponibles – Méthodologies d’évaluation (ex: comparaisons

indirectes)– Echange sur les demandes d’études

complémentaires (EUnetHTA)

EUROSCAN – Réseau de veille technologique : repérage des

technologies innovantes

Projet de directive européenne sur les soins transfrontaliers

ARTICLE 15 - Coopération dans le domaine de la gestion des nouvelles technologies de la santé1. Les États membres facilitent la création et le fonctionnement

d’un réseau regroupant les autorités ou organes nationaux chargés de l’évaluation des technologies de la santé.

2. Les objectifs du réseau d’évaluation des technologies de la santé consistent:a. à favoriser la coopération entre les autorités ou organes nationaux;

b. à favoriser la fourniture en temps utile d’informations objectives, fiables, transparentes et transférables sur l’efficacité à court et à long terme des technologies de la santé et à permettre l’échange efficace de ces informations entre les autorités ou organes nationaux.

02Situation en FranceINNOVATION

Innovation _ Besoins spécifiques

Technologies susceptibles d’avoir un intérêt majeur pour le patient

Intérêt d’une mise à disposition précoceBesoin thérapeutique non couvert affection graveIndispensable de disposer de données de bonne qualitéForcément limitées

MAIS :Diffusion contrôlée

Eviter une diffusion large pendant la période transitoireRecueillir des données complémentaires

Réévaluation à court termeSoit confirmation du bénéfice cliniqueSoit arrêt de la mise à disposition au vu des données complémentaires

INNOVATIONS _ Mesures récentes

Encadrement des centres: L 1151-1 Code de la Santé Publique

Prise en charge d’une technologie innovanteL 165-1-1 Code de la Sécurité Sociale

Issus de Loi de financement de la sécurité sociale pour 2009 – article 51 Loi portant réforme de l’hôpital et relative aux patients, à la santé

et aux territoires (HPST) – article 5

Loi HPST : Encadrement spécifique (1)

Quels sont les actes et DM concernés ?

« La pratique des actes à visée diagnostique ou thérapeutique, ainsi que la prescription de certains dispositifs médicaux nécessitant un encadrement spécifique pour des raisons de santé publique ou susceptibles d'entraîner des dépenses injustifiées »

Code de la santé publique - Article L1151-1

113

Loi HPST : Encadrement spécifique (2)

Quel encadrement ? 1) Règles

- formation et la qualification des professionnels;

- conditions techniques de la réalisation.

- règles de bonne pratique

2) Liste de centres

- Une limitation est possible, pendant une période donnée, à certains établissements de santé.

Qui décide ? - Les ministres arrêtent, après avis de la HAS, les règles

d’encadrement et/ou la liste des établissements

- ou précisent les critères au vu desquels les ARS fixent cette liste.

Code de la santé publique - Article L1151-1

114

Actes et DM innovants (1)

Tout produit, prestation ou acte innovant peut faire l’objet, à titre dérogatoire et pour une durée limitée, d’une prise en charge partielle ou totale sur le « budget général » de l’assurance maladie.

Code de la sécurité sociale - Article L165-1-1- créé par l’article 51 LFSS 2009- modifié par loi HPST, article 5

115


Décision - arrêté des ministres chargés de la santé et de la sécurité

sociale après avis de la HAS.

L’arrêté fixe : - le forfait de prise en charge par patient,

- le nombre de patients concernés,

- la durée de prise en charge,

- les conditions particulières d’utilisation,

- la liste des établissements de santé pour lesquels l’assurance maladie prend en charge ce forfait,

- détermine les études auxquelles la mise en œuvre du traitement innovant doit donner lieu

Code de la sécurité sociale - Article L165-1-1

116


Le forfait inclut :- la prise en charge de l’acte et des frais d’hospitalisation

associés

- le cas échéant, la prise en charge du produit ou de la prestation.

- par dérogation aux dispositions de l’article L. 162-2, les praticiens exerçant à titre libéral sont rémunérés par l’intermédiaire de l’établissement de santé.

Conditions d’applications- Entrée en vigueur au 1er mars 2010

- Champ d’application : Innovations de rupture ?


117


Conditions d’application- Entrée en vigueur au 1er mars 2010- Procédure dérogatoire Application exceptionnelle

Questions - Quel champ d’application

- Détection de l’innovation

- Articulation évaluation HAS et décision ministre

- Organisation et financement du recueil de données complémentaires

- Réévaluation et ses conséquences

Intérêt des contacts précoces


Questions sur projets innovants

Très en amont de la mise sur le marché

1. Perspectives de financement par l’Assurance Maladie?

CCAM ? LPPR ? GHS ?

2. Quelles données cliniques pertinentes ?

3. Application loi HPST sur l’innovation ?

Pour toute question :

[email protected]

119



Quelles études ?

Alain Bernard – Vice-Président de la CNEDiMTS – Journée du 18 juin 2010

Les différences avec le médicament

Hétérogénéité: – Technologie très sophistiquée – Pansements

Marquage CE ≠ phase I ou II des médicaments Évolution technologique des DM rapide Les équipes médicales :

– Expérience et maîtrise de la technique : apprentissage– Le plateau technique et l’aspect organisationnel

Le nombre de patients : faible

Cela ne justifie pas l’absence d’études !!!

On peut toujours réaliser des essais Tous les outils existent

– Adaptés à la problématique des DM – Pour une démarche scientifique de qualité

Ne pas perdre de vue qu’un DM est un traitement destiné aux patients– Pour améliorer leur état de santé

L’absence d’études :– Correspond à des mauvaises habitudes

Le développement clinique d’un nouveau DM

Les études cliniques le plus précocement– Développement industriel :

• Le prototype et la mise au point technique

– Anticipation Proposer des études cliniques

1. Études de faisabilité

2. Études pour la démonstration du bénéfice clinique

Les études de faisabilité

1. La sélection des patients – Préciser les formes cliniques de la pathologie où le

nouveau DM est censé être efficace

2. La mise au point de la technique d’implantation– La standardisation de la technique et élaboration d’un

cahier des charges

3. L’efficacité clinique – Choix du critère de jugement

4. Les complications et les risques liés au Dispositif Médical et à la technique d’implantation

Le choix du seuil d’efficacité

Permet de savoir si le traitement est prometteur Choix du critère d’efficacité Arrêter un traitement qui n’est pas efficace Élaborer à priori une règle d’arrêt

– Différentes méthodes – Établir a priori la probabilité d’inefficacité consentie en

dessous de laquelle il est inutile de poursuivre l’étude • À partir des données de la littérature• Ou avis d’experts

– Déterminer le nombre de patients nécessaires

Différentes méthodes

Fixer à priori les probabilités p0 et p1

Règles d’arrêt :– Stop si p ≤ p0 : traitement peu de chance d’être efficace

– Continue si p > p1: traitement prometteur

Des tables fournissent à partir de p0 et p1 les effectifs nécessaires : – « A’Hern »– « Optimum design »– « Fleming design »

Exemple

On fixe p0=0.05 p1=0.2

– 1ère étape: rejet si 0/15 acceptation si 3/15– 2ème étape: rejet si 3/35 acceptation si 4/35

Rejet Acceptation

p0 p1 n1 n ≤r1/n1 ≤r/n ≥a1/n1 ≥a/n

0.05 0.25 15 25 1/15 2/25 3/15 3/25

0.05 0.2 15 35 0/15 3/35 3/15 4/35

0.1 0.25 20 40 1/20 6/40 5/20 7/40

La démonstration de la supériorité du nouveau DM

Elles s’appuient sur les études de faisabilité Se comparer à

– À la stratégie de référence :• Un autre DM, une intervention ou un

médicament

Comment faire? Quelle étude?

Exemple : méta-analyse essais randomisés et non randomisés.

Circulation 2009 ; 119: 3198-3206 – Comparaison stents à produits actifs vs stents nus– Critère de jugement : Mortalité toute cause– Essais contrôlés randomisés : 21 (8867 patients)– Études observationnelles : 31 (169 595 patients)

L’influence des études observationnelles?

Risque Relatif

IC 95%

Méta-analyse conventionnelle

RCT 0.97 0.82 à 1.15

Observationnelles 0.77 0.7 à 0.85

Ensemble 0.81 0.74 à 0.88

Méthode bayésienne prise en compte des biais et de la variabilité des études

RCT 0.96 0.79 à 1.17

Observationnelles 0.78 0.7 à 0.87

Ensemble 0.91 0.25 à 5.7

Principe un groupe contrôle

Groupe traité Groupe contrôle

Évolution spontanée

Différence entre les soins

Effet placebo

Facteurs de confusion

État final État final

Traitement testé

Les essais contrôlés randomisés

Le meilleur moyen d'obtenir une démonstration de l'efficacité d'un traitement

Attention aux problèmes méthodologiques Au moment de l’élaboration du protocole+++

– Pré requis méthodologiques:• La validité interne• la pertinence clinique

– Se faire aider: cliniciens et méthodologiste

L’essai contrôlé randomisé

1. L’objectif principal

2. Les critères d’inclusion et d’exclusion

3. Le choix du traitement contrôle

4. Le critère de jugement principal

5. Le choix des centres investigateurs

6. La méthode de randomisation

7. Le calcul du nombre de sujets nécessaires

8. Le plan d’analyse prévu à priori

L’objectif principal

Un seul objectif principal Toute la construction de l’essai se fera à partir de la

formulation de cet objectif principal : clair, précis et clinique Les éléments suivants seront précisés :

– Le traitement testé – Le traitement contrôle qui correspond à la stratégie de

référence– Les patients concernés

Les critères d’inclusion et d’exclusion

Précisent :– Les formes cliniques de la pathologie– Les caractéristiques des patients

Suffisamment homogènes pour prévenir une trop grande variabilité

La prévalence de la pathologie suffisante pour permettre un recrutement réaliste

Le choix du traitement contrôle

Le traitement de référence Le traitement de référence Il repose sur des preuves scientifiques

– En l’absence: celui qui est utilisé en routine Il est censé donner les meilleurs résultats chez

les patients éligibles dans l’essai. La tentation est de choisir un groupe contrôle qui

ne correspond pas au traitement optimal

Le critère de jugement principal

Un et un seul en conformité avec l’objectif principal Clinique pertinent et validé. Les caractéristiques :

– La réduction de la mortalité ou de la morbidité– L’amélioration du handicap – La réduction des complications ou des événements

indésirables de la technique ou de l’acte opératoire La mesure la plus objective possible : aveugle+++ La période de recueil adaptée à la survenue de

l’événement de la pathologie

Le choix des centres investigateurs

Multicentrique+++ – Pour faciliter le recrutement des patients – Extrapoler les résultats de l’étude

Pour l’éligibilité des équipes – Stabilisation de la courbe d’apprentissage vis-à-vis de la

nouvelle technique – Respect du cahier des charges– L’expérience et les compétences des équipes vis-à-vis

de la méthode de référence – Le plateau technique

Des circonstances particulières

L’essai contrôlé randomisé classique : – Pas toujours applicable selon:

• La gravité de la maladie• La prévalence de la maladie• Les risques de la technique proposée• L’absence de traitement contrôle• La comparaison d’une thérapeutique invasive à une

thérapeutique non invasive:– Risque de refus de la part des patients – Clause d’ambivalence non respectée– Expertise des investigateurs

D’autres types d’essai

Randomisation Remarques

Cross-over Ordre du traitement A ou B Peu d’indications

Séquentiels Le traitement A ou B Minimiser le nombre de patients à inclure

Essais avec pré-randomisation « Zelen design »

Avant le consentement Adapté pour les méthodes interventionnelles , le déni d’informations

« expertise based RCT »

L’équipe qui maitrise la technique

Adapté pour les méthodes interventionnelles

Essais en « cluster »

La structure (hôpital, le service….)

Problèmes éthiques

Essais prospectifs Non Absence de traitement de référence

Essai séquentiel

Randomisation par paire de patients ou par groupe

Le critère de jugement immédiat

« Zelen design »

Étude observationnelleInformation du patient

Randomisation

Intervention Traitement de référence

Consentement

« Expertise Based Randomized Controlled Randomized »

Patients éligibles

Patients exclusRefusant de participer Critères d’exclusion

Pouvant être randomisé

Expert de l’intervention A

Intervention A

Expert de l’intervention B

Intervention B

Randomisation

Quelles études en fonction de la démonstration ?

La démonstration de la supériorité par rapport aux autres thérapeutiques – Essai contrôlé randomisé (les différentes méthodes)

La démonstration d’une efficacité comparable aux autres thérapeutiques– Essai de non infériorité– Essai prospectif non comparatif

Cas particulier absence de traitement efficace– Essai prospectif non comparatif

Conclusion

Un développement clinique bien conduit :– Dans l’intérêt des patients

Les difficultés en France:– Pour trouver les bonnes structures

L’utilisation d’une technologie non validée– Soulève un problème éthique – Fait courir des risques injustifiés– Toute équipe doit éviter d’exploiter l’espoir des

patients en testant une nouvelle technologie de manière inappropriée (Francis Moore Ethical problems special to

surgery. Arch Surg 2000; 135: 14-16)

Prothèses orthopédiques : Quel niveau de preuve clinique

attendu par la HAS?L’exemple des prothèses de hanche

Catherine Denis – Leslie Pibouleau - Journée du 18 juin 2010

Implants évalués par classe de produits :

Prothèses de hanche, prothèses discales lombaires, prothèses de

cheville, prothèses de genou (à venir)

Implants évalués individuellement :

Prothèses de cheville, ligaments artificiels, substituts osseux, prothèse

de reconstruction du fémur, implants d’ancrage méniscal, …

Implants orthopédiques : quelques exemples

1

Traitement de référence souvent non évalué

Nombre de patients faible (parfois)

Critères de jugement à long terme (ex: descellement aseptique des

prothèses de hanche survenant à 15 ans, protection des niveaux adjacents

avec les prothèses discales ) utilisation de critères intermédiaires

Evolutions incrémentales études disponibles sur des versions

antérieures de dispositifs

Difficulté de la randomisation : préférence forte des patients pour un

traitement chirurgical

Aveugle du patient et/ou du chirurgien souvent impossible à réaliser

Résultats de l’intervention fortement dépendant de l’expertise du

chirurgien et du centre + courbe d’apprentissage

Particularité de l’évaluation des implants orthopédiques

2

Essai contrôlé randomisé Seule méthodologie permettant d’attribuer la différence observée entre les résultats de deux groupes de patients pris en charge par deux traitements différents à l’effet du traitement (et non pas à des différences entre les patients, l’expertise du chirurgien et autres facteurs de confusion connus et inconnus.).

Etudes observationnelles

Des méthodes statistiques existent pour étudier l’effet de différentes variables, identifiées comme étant des facteurs de confusion possibles, sur l’effet traitement (analyses stratifiées, analyses multivariées, scores de propension) Rarement mises en oeuvre dans les études en chirurgie Quid de l’effet des variables non connues?

- Etudes comparatives Groupe contrôle contemporain Groupe contrôle historique

- Etudes non comparatives

Registres, suivis de cohortes

Quelle démonstration clinique ?

3

Situation DMs connus :

Demande d’inscription d’un DM pour lequel des DMs de la même classe ont déjà évalués par la CNEDiMTS (rapport bénéfice/risque connu) et ont obtenu un SA suffisant

Rappel : Inscription sous nom de marque du fait 1) du petit nombre d’implants du même type évalués ou 2) de la demande d’un suivi clinique particulier

Exemples PTH à couple de frottement métal-métal

Prothèses de resurfaçage

Nouvelles versions d’un DM dont le SA a été jugé suffisant

Démonstration attendue

Apporter la preuve que le DM atteint le niveau bénéfice/risque du DM de la même classe précédemment inscrit

Niveau de preuve minimum

Étude non comparative

Niveau bénéfice/risque à atteindre:

- celui du DM précédemment inscrit

- niveau de performance reconnu, rapporté dans la littérature ou dans les registres d’arthroplasties de la classe de DMs

Quelle démonstration clinique ? DMs connus

4

Type de dispositif (DM)

Nouveaux DMs (ou nouvelles indications revendiquées)

Le service attendu n’a jamais été évalué par la CNEDiMTS ou a été jugé insuffisant

« Vrais » nouveaux DMs : l’utilisation en pratique clinique est récente ou le DM achève sa phase d’évaluation clinique

« Faux » nouveaux DMs : DMs jamais évalués par la CNEDiMTS mais utilisés depuis longtemps en pratique clinique

Exemples « Vrais » nouveaux DMs:

Cotyle en polyéthylène hautement réticulé, cotyles à insert à double-mobilité céramique-céramique

« Faux » nouveaux DMs:

Cotyle à insert à double mobilité polyéthylène-métal

Quelle démonstration clinique ? Nouveaux DMs

5


Identique quel que soit le nouveau produit:

Apporter la preuve que le rapport bénéfice/risque du DM est :- non-inférieur au traitement de référence si il n’y a pas de revendication de supériorité du bénéfice/risque- supérieur si il y a une revendication de supériorité


Essai contrôlé randomisé de bonne qualité méthodologique- Comparateur validé et correspondant à celui utilisé en pratique clinique- Critère clinique pertinent (si un critère intermédiaire est utilisé, celui-ci doit être validé)

Quelle démonstration clinique ? Nouveaux DMs

6

Situation Demande de réinscription

Exemples Noms de marque: PTH à couple de frottement métal-métal

Révision des lignes génériques

Démonstration attendue Répondre à la demande d’étude faite par la CNEDiMTS

Confirmer le niveau bénéfice/risque du DM en pratique clinique


Celui fixé avec la HAS

Confirmation du rapport bénéfice/risques:

Etudes observationnelles à plus long terme (données de survie avec comme événement d’intérêt la reprise quelle que soit la cause par exemple)

Quelle démonstration clinique ? Réinscription

7

Situation:

DM connu

PTH conventionnelles à couple de frottement métal-métal

Inscription sous nom de marque du fait de la demande d’un suivi clinique particulier


Apporter la preuve que le DM atteint les performances rapportées dans la littérature pour les PTH de référence = PTH à couple de frottement polyéthylène conventionnel-métal


Étude non comparative avec minimum 2 ans de recul clinique sur 1 échantillon représentatif de la population de patients à traiter (dans les indications revendiquées notamment)

Critère clinique : survie de l’implant quelle que soit la cause

Méthodes statistiques adaptées à l’analyse de données de survie,

PTH conventionnelles métal-métal

8

Situation:

DM connu

PTH de resurfaçage

Inscription sous nom de marque du fait de la demande d’un suivi clinique particulier


Apporter la preuve que le DM atteint le niveau bénéfice/risque des DMs de la même classe précédemment inscrits


Étude non comparative avec minimum 2 ans de recul clinique sur 1 échantillon représentatif de la population de patients à traiter (dans les indications revendiquées notamment)

Critère clinique : survie de l’implant quelle que soit la cause

Méthodes statistiques adaptées à l’analyse de données de survie

PTH de resurfaçage

9

Situation:

« Vrai » Nouveau DM

L’innovation porte sur le couple de frottement

Exemple: Couple de frottement incluant un composant acétabulaire en polyéthylène hautement réticulé


Apporter la preuve que le rapport bénéfice/risque du couple de frottement est : non-inférieur au couple de frottement polyéthylène conventionnel-métal si il n’y a pas de revendication de supériorité supérieur si il n’y a pas une revendication de supériorité


Essai contrôlé randomisé sur un échantillon de patients représentatif de la population à traiter

Critère de jugement intermédiaire:

si le couple comporte un cotyle en polyéthylène: usure du polyéthylène à 2 ans minimum mesurée par des méthodes validées (EBRA, radiostéréométrie)

si il s’agit d’un couple « dur-dur » : migration du cotyle à 2 ans minimum mesurée par des méthodes validées (EBRA, radiostéréométrie)

Nouveau DM

10

Situation:

« Vrai » nouveau DM

L’innovation porte sur la mobilité de l’articulation

Exemple: couple de frottement céramique-céramique avec cotyle à insert à double mobilité


Apporter la preuve que le rapport bénéfice/risque du couple de frottement est : non-inférieur au couple de frottement polyéthylène conventionnel-métal simple mobilité si il n’y a pas de revendication de supériorité supérieur si il y a pas une revendication de supériorité



Critères de jugement :

- Réduction du taux de luxation

- Survie de l’implant quelle que soit la cause (atteignant les taux de survie rapportés dans la littérature pour les PTH de référence)

Nouveau DM

11

Situation:

« Faux » nouveau DM

L’innovation porte sur la mobilité de l’articulation

Exemple: couple de frottement polyéthylène conventionnel-métal comportant un cotyle à insert à double mobilité


Apporter la preuve que le rapport bénéfice/risque du DM est : non-inférieur au couple de frottement polyéthylène conventionnel-métal simple mobilité si il n’y a pas de revendication de supériorité supérieur si il y a pas une revendication de supériorité



Critère de jugement :

- Réduction du taux de luxation

- Survie de l’implant quelle que soit la cause atteignant le taux de survie rapportés dans la littérature pour les PTH de référence

Nouveau DM

12

Produits déjà évalués par la CNEDiMTS

- Inscription d’un DM pour lequel les performances de la classe sont connues

- Réinscription sous noms de marque ou lignes génériques

Données de survie avec comme événement d’intérêt la reprise quelle que soit la cause

Nouveaux produits

- Méthodologie d’étude: Essai contrôlé randomisé

- Comparateur évalué: prothèse de référence cad dont les performances sont reconnues

- Durée minimale de suivi : 2 ans

- Critère de jugement: dépend de l’innovation (matériaux, mode de fixation, mobilité)

- Critères intermédiaires validés

Récapitulatif

13

Produits utilisés en pratique clinique mais jamais évalués par la CNEDiMTS

Montrer qu’ils atteignent les performances de la prothèses de référence

Analyse de survie avec comme événement d’intérêt la reprise quelle que soit la cause

Démontrer l’avantage annoncé

Méthode la plus appropriée: essai contrôlé randomisé

Récapitulatif

14



163

DOSSIER :

ATTENTES SUR SON CONTENU

F. Parquin et V. Thieuzard - Séminaire 18 juin 2010

Service Evaluation des dispositifs

AIDES DISPONIBLES


• Guide pour l’élaboration du dossier de demande d’inscription (2006)

• Guide pratique : parcours du dispositif médical (2009)


AVANT de DEPOSER un DOSSIER

QUESTIONS ESSENTIELLES

1. Connaissance de la LPPR : y a t-il d’autres produits de même type inscrits ? Nom de marque / Descriptions génériques

2. Quelles données sont disponibles ? Sont elles spécifiques du produit (études terminées ?)

3. Quelles indications revendiquées ?

4. Quel(s) comparateur(s) ?

5. Existe t-il un acte associé ? Modification à envisager ?

6. …

1. Origine de la demande

• Nature de la demande

• Coordonnées demandeur

CONTENU DU DOSSIER

2. Informations et descriptions du produit / prestation

• Produit

• Mode d’action, modalités d’utilisation

• Historique du produit et du remboursement

• Actes associés (CCAM)

Pour chaque indication revendiquée

CONTENU DU DOSSIER

3. Argumentation du Service Attendu

Nature du besoin médical

Stratégie actuelle de prise en charge

Place du DM dans la stratégie

Effet clinique du DM évalué

Intérêt de Santé Publique (intérêt pour la «collectivité »)

• Gravité de la pathologie/handicap

• Données épidémiologiques : prévalence / incidence

• Population de patients concernés

• Moyens thérapeutiques existants

• Stratégie de référence

• Place du DM évalué

Données de la littérature (recommandations), avis de professionnels

Besoin médical

CONTENU DU DOSSIER – Service attendu

Stratégie Effet

clinique

Intérêt Santé Publique

1. Description et évaluation du besoin médical

2. Stratégie thérapeutique actuelle

Fondé sur des études cliniques

• Publiées, à défaut : rapports d’études (anglais ou français)

Non pris en compte: diaporamas, abstracts, posters, témoignages

(patients, professionnels), études non terminées, cas isolés, etc.

• Présentation : résumé tabulé + publications en annexe avec

numérotation des pages

Besoin médical

Stratégie Effet

clinique



3. Effet thérapeutique /diagnostic / compensation du handicap / Risques

Rappel sur les exigences méthodologiques des essais

• Objectif principal formulé de manière précise

• 1 seul critère de jugement principal préconisé par l’état de l’art

• Critères d’inclusion = indications revendiquées

• Taux de perdus de vue le plus bas possible

• Objectivité dans le recueil de la mesure

• Analyse en intention de traiter

• Taille de l’effectif estimée a priori

• Plan d’analyse prévu a priori

Besoin médical

Stratégie Effet

clinique



• Impact prévisible sur les systèmes de soins / politiques et

programmes de santé publique

• Impact potentiel sur la santé de la population

Données bibliographiques

Besoin médical

Stratégie Effet

clinique



4. Retentissement général ou Intérêt de Santé publique

Fondé sur des études cliniques comparatives

• Comparateur à identifier : pertinence par rapport à l’état de l’art

• Niveau d’ASA revendiqué (I – V)

• Critères sur lesquels porte l’amélioration

4. Argumentation de l’Amélioration du Service Attendu (ASA)

CONTENU DU DOSSIER

CONTENU DU DOSSIER

Population susceptible de bénéficier du dispositif dans l’indication revendiquée

Estimation, à partir des données épidémiologiques

Argumenter le raisonnement suivi

Sources de données (liste non exhaustive dans le guide fabricant : http://www.has-sante.fr)

5. Population cible


RECHERCHE BIBLIOGRAPHIQUE

Réalisée par le demandeur (études en faveur / défaveur du produit)

Fournir : recherche réalisée / documents issus de cette sélection

! Il existe des sites gratuits

1. Bases de données :

PubMed (http://www.pubmed.gov)

pour identifier les données cliniques disponibles

http://www.pubmed.gov/

RECHERCHE BIBLIOGRAPHIQUE

2. Sites internet : agences nationales, internationales, sociétés savantes, etc.

Liste non exhaustive

Sites Français :

Haute Autorité de Santé http://www.has-sante.fr, Afssaps http://www.afssaps.sante.fr, Ministère de la Santé http://www.sante.gouv.fr, CISMeF (catalogue et index des sites médicaux francophones) http://www.cismef.org/, Cedit (Comité d’évaluation et de diffusion des innovations technologiques) http://cedit.aphp.fr/, etc.

Sites étrangers :

NICE (National Institute for Health and Clinical Excellence) http://www.nice.org.uk, FDA (Food and Drug Administration) http://www.fda.gov, KCE (Belgian Federal Health Care) http://www.kce.fgov.be,NGC (National Guideline Clearinghouse) http://www.guideline.gov, INAHTA (International Network of Agencies for HTA) http://www.inahta.org etc.


http://www.afssaps.sante.fr/

http://www.sante.gouv.fr/

http://www.cismef.org/

http://cedit.aphp.fr/

http://www.nice.org.uk/

http://www.fda.gov/

http://www.kce.fgov.be/

http://www.guideline.gov/

http://www.guideline.gov/

http://www.inahta.org/

Sont souvent oubliés…

1. Documents administratifs Attestation du marquage CE vérifier la date de validité !Notice

2. Argumentaire de toutes les parties du dossier

3. Recherche bibliographique réalisée (stratégie documentaire)Références des données fournies avec les publications

4. Résumés tabulés des études en français

5. Fiche résumée de la demande

Suspension de délais

A retenir…

• ARGUMENTATION (précision, clarté, non redondant et concision)

• PERTINENCE

• LISIBILITE (50 pages)

• COHERENCE +++

CNEDiMTS

EXAMEN D’UN DOSSIER PHASE CONTRADICTOIRE

Muguette Depardon – Journée du 18/06/2010

EVALUATION HAS

Dépôt dossier

Passage en CNEDiMTS

-Attribution du dossier au chef de projet

-Sollicitation du membre référent +/- experts externes

-Rédaction d’une fiche de synthèse

-Présentation en bureau

Examen par la CNEDiMTS

1er passage en CNEDiMTS

-Présentation du dossier (chef de projet + membre

référent )

-+/- Avis d’experts externe

-Débat

-Décision (vote)

2ème passage en CNEDiMTS

Délai : 15 jours

Adoption de l’avis

rédigé par chef de projet

demandeur

Demande d’audition

Observations écrites

Phase contradictoire

Délai : 8 jours

3ème passage en CNEDiMTS (facultatif)

Phase contradictoire: objectif

Permet d’apporter un point d’éclaircissement par rapport au dossier

n’a pas pour objectif l’examen de données complémentaires au dossier.

Données : ancien RI

Concerne les dossiers déposées avant le 23 mars 2010.

Examen des données lors de la procédure contradictoire

• la Commission peut accepter le dépôt de données complémentaires; la raison pour laquelle ces données n’ avaient pas été déposées dans le dossier initial devra être justifiée.

• données fournies au moins 10 jours avant la séance pour pouvoir faire l’objet d’une instruction avant l’avis définitif de la Commission.

• données portant sur les mêmes études (résultats postérieurs aux

résultats intermédiaires fournis lors de l’évaluation initiale) Si ces données sont trop nombreuses ou trop importantes par rapport au dossier initialement déposé, la Commission ne pourra les prendre en compte dans le cadre de la phase contradictoire. L’avis sera rendu sur la base des données du dossier initial

Données: nouveau RI

Concerne les dossiers déposés après le 23 mars 2010.

La Commission ne prend pas de nouvelles données en considération, notamment de données cliniques ou techniques ni de demande d’inscription de nouvelles références non prévues dans le dossier initial.

La procédure contradictoire porte sur l’avis rendu par la Commission sur la base des données du dossier déposé par l’entreprise ayant fait l’objet d’une analyse approfondie.

Toute nouvelle donnée doit faire l’objet d’un dépôt formel et sera examinée par la Commission lors d’une nouvelle instruction.


Dans quels cas ?

• Demande de modifications de phrase(s) de l’avis

• Signalement d’une hétérogénéité avec d’autres avis de la CNEDiMTS

• Demande de modification au niveau de l’estimation de la population cible

Sous quelle forme?

Avis Commission

Proposition de modification

Argumentaire


Passage en CNEDiMTS

Evaluation des observations :

Chef de projet HAS, membre référent, experts,

Passage en CNEDiMTS :

Présentation par le chef de projet HAS et le membre référent de la CNEDiMTS,

réexamen,

Vote,

Maintien ou modification de l’avis 1.

Audition:

Dans quels cas ?

• Demande de modification du SA/SR• demande de modification de l’ASA/ASR.

En pratique (nouveau RI)

• La demande motivée se fait par écrit • La date de l’audition est fixée dans le mois suivant la

demande. Dans le cas où le demandeur refuse la date proposée, les délais sont suspendus. La 2ème date est définie en accord avec le demandeur.

• L’audition a lieu dans un délai maximum de 3 mois après que la date soit fixée.

Audition:

1. Passage en CNEDiMTS

Présentation par le chef de projet HAS, membre référent CNEDiMTS,

Audition : présentation de 15 minutes par le demandeur qui peut être accompagné d’un expert

Débat et vote.

Maintien ou modification de l’avis 1.

1 HAUTE AUTORITE DE SANTE SEMINAIRE DU 18 JUIN 2010.

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