Post on 14-Sep-2018
Médicament orphelin, modèle économique
Goulven Theze, Business Development, Evaluation Médico-économique, Statitec
Transversale santé 30 septembre 2013 goulven.theze@statitec.com
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1. Emergence des politiques favorables au médicament orphelin
2. Economie du médicament orphelin, perspective sociétale
3. Investissement et développement
4. Perspectives industrielles
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1. Emergence des politiques favorables au médicament orphelin
2. Economie du médicament orphelin, perspective sociétale
3. Investissement et développement
4. Perspectives industrielles
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Stratégie de développement thérapeutique
Source : The productivity crisis in pharmaceutical R&D Fabio Pammolli, Laura Magazzin and
Massimo Riccaboni, Nature Drug Discovery, June 2011
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Mise en place d’une politique incitative pour le médicament orphelin (MO)
Création d’un avantage compétitif type « first mover advantage », consolidé par l’implémentation de la « value based medicine » au niveau des agences (HTA).
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Définition • Besoins médicaux non couverts • USA 1983 Orphan drug act, exclusivité 8 ans • CE 141/2000, exclusivité 10 ans AMM accélérée
CE 276/2004 • Maladie rare : prévalence < 50/100 000 • 7000 maladies rares connues à ce jour • 13% population souffrent d’ALD • 7% population souffrent de maladies rares • Maladie rare : origine génétique dans 80% des
cas
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Source : Les médicaments orphelins rétrospective et perspective du marché dans l’union européenne
K. Fauvelle Nov 2012
Les maladies rares
Source : Aymé S., Hivert V., report on rare diseases research, its determinants in Europe and the way
forward, INSERM, Paris, 2011
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Le médicament orphelin AMM pour médicament orphelin : 66 MO base EMA accès Août 2013
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Source : http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/FR/liste_des_medicaments_orphelins_en_europe.pdf
Oncologie
Métabolisme SNC
Cardiologie
A Système digestif et métabolisme
B Sang et organes hématopoiétiques
C Système cardio-vasculaire
D Dermatologie
G Système génito-urinaire et hormones sexuelles
H Préparations systémiques hormonales, à l'exclusion des hormones sexuelles et des insulines
J Anti-infectieux (usage systémique)
L Antinéoplasiques et agents immunomodulants
M Système musculo-squelettique
N Système nerveux
P Produits antiparasitaires, insecticides et répellants
Les médicaments orphelins par aires thérapeutiques
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Développements pour les indications rares
34 essais en LMC Imatinib, Dasatinib, Nilotinib, Bosutinib, Stem cell
transplantation, Ponatinib, Mylotarg, AMN 107, LBH 589,
Panobinostat, Interferon,
ATG-Fresenius S, Acarbose
Source : clinicaltrials .gov, accès septembre 2013
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1. Emergence des politiques favorables au médicament orphelin
2. Economie du médicament orphelin, perspective sociétale
3. Investissement et développement
4. Perspectives industrielles
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Dépenses de santé et médicaments orphelins
• Population souffrant de maladies rares en France ~ 5 Millions de personnes
• Coût des médicaments orphelins 1,2Mds € (Rapport CEPS 2012) total médicament 25,18 Mds €
Chiffres d'affaires 2011 (CAHT agrégat, p 115)
Nombre de produits (MO) CA moyen (MO)
Médicaments Orphelins CA >= 30M€ 818M€ 14* 58M€
Médicaments Orphelins CA < 30M€ 323M€ 40** 8 M€
Autres médicaments 22 676M€ - -
Total 23 817M€ - -
* seuil 20 M€, chiffres d'affaires 2009 ** 54 MO sur la base EMA en 2011
Sources : Rapport CEPS 2012, Rapport du Sénat sur la loi de finance de la sécurité sociale 2011
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Les 14 médicaments orphelins les plus vendus en France en 2009 (en valeur)
Source : Rapport du Sénat sur la loi de finance de la sécurité sociale 2011
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Impact de la taille de la population cible sur le chiffre d’affaire
Sources : Sénat et Fiches produits HAS
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CA Millions €
Taille de la population cible
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4. Perspectives industrielles
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Coût de développement
Company Number of
new drugs
10 year R&D
spending ($MIL)
R&D per drug
($MIL)
Genzyme 5 4814 963
Alexion 1 490 490
Ariad 1 444 444
Actelion 1 346 346
BioMarin 3 403 134
Coût moyen de développement d’un médicament orphelin : 475,4 Millions $ ~ 351 Millions €
Source : Forbes, Innothink Center for Research In Biomedical Innovation
http://www.forbes.com/sites/matthewherper/2013/08/11/the-cost-of-inventing-a-new-drug-98-
companies-ranked/
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Modèle économique
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• Pour 7 ans d’exploitation il faut un chiffre d’affaire annuel de 50 millions d’euros pour atteindre l’équilibre hors coût du capital et hors organisation du centre de profit.
• Prix = CA cible/prévalence • Incitation à maintenir la
prévalence pour l’industriel
• Hyperlipoprotéinémie type 1
Prévalence 1-9/ 1 000 000
• E5 : 240 millions d’habitants
• 240 patients, traitement en une fois
• 351 Millions € -> 1,4 Million €/ patient
• AMT Total assets 2010 30 Millions €
Source : http://www.amtbiopharma.com/uploads/financials/amt-ar-2010_36.pdf
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1. Emergence des politiques favorables au médicament orphelin
2. Economie du médicament orphelin, perspective sociétale
3. Investissement et développement
4. Perspectives industrielles
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Innovation et PMEs
Source : Lessons-from-60-years-of-pharmaceutical-innovation, B. Munos, Nature Drug Discovery, 2009
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Cercle vertueux d’innovation lié à la politique favorable au médicament orphelin
• Plus innovant : MO 52% ASMR 1&2 vs 32% autres, innovation plus élevée (rapport AFM 2011)
• Soutenable : 1,2 Md€ 64 médicaments orphelins vs 1,5 Md € 5 premières spécialités de ville (rapport ANSM ventes de médicaments en France 2012)
• Atouts industriels EU : 60% MO produits en Europe • Cohérence de la chaine d’innovation : Incitation EMA &
Marché communautaire (stratégie market access PME) • Leadership en France (Eurordis, Orphanet, Cohortes) • Effet surgénérateur (amortissement générique et diffusion
technologique)
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Enjeux
1. Quid de l’évolution des types de contrats (incitation unités-prix vers d’autres mesures de la production de santé) ?
2. Comment augmenter le taux de succès des développements dans les indications rares ?
3. Est-ce que les médicaments traitant les maladies rares diminueront le coût de la prise en charge sur le long terme ?
4. Comment le modèle de financement de l'innovation pousse les entreprises à demander des prix élevés (rentabilité d’investissement) ?
5. Quels autres modèles pour produire de la santé ou éviter la maladie pour ces pathologies ?
6. Comment faire converger un système d'acteurs aux intérêts conflictuels (stratégie d’implantation) ?
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Médicament orphelin, modèle économique
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