CELLULES SOUCHES : UNE RÉVOLUTION THÉRAPEUTIQUE

CLINIQUE OVO I 8000 BOUL. DÉCARIE, MONTRÉAL QC H4P 2S4 I 514.798.2000 I CLINIQUEOVO.COM

JACQUES KADOCH

ROBERT HEMMINGS

MARINELA MANDRA

Tandis que la recherche sur

les cellules souches avance,

le nombre de greffes

couronnées de succès

augmente chaque année. La

recommandation et l’approche

des autorités médicales ont

changé. Elles se concentrent

maintenant surtout sur le rôle

d’éducation du médecin de

manière à offrir au patient de

l’information exacte et

scientifiquement démontrée.

2 • • une revolution thérapeutique

En 2008, l’American Congress of Obstetricians and Gynoecologists (ACOG) considèreque : «Si un patient demande de l’information sur la mise en banque du sang de cordonombilical, de l’information équilibrée et exacte concernant les avantages et désavantagesde la conservation des cordons ombilicaux devrait être fournie.»1

En 2009, le Sommet Mondial sur les cellules souches, affirme que : «Les plus récentsdéveloppements et études pré-cliniques d’intérêt supportent l’argument selon lequel lesparents devraient être autorisés à prendre une décision éclairée face au choix d’’entreposerou non le sang de cordon de leur enfant2.» (WORLD STEM CELL SUMMIT 2009 - STEM CELL

BANKING – THE GROWTH OF PUBLIC AND PRIVATE CORD BLOOD BANKS).

OVO BIOSURANCE a la mission

d’offrir aux professionnels

de la santé et aux futurs

parents l’information

concernant la thérapie par

les cellules souches.

A scientific revolution? • • 3cellules souches • • 3

Les cellules souches sont les cellules « maître » du corps qui se régénèrent et deviennentles cellules qui forment tous les tissus, organes et systèmes du corps humain. Les cellulessouches ont deux principales propriétés :

1- Elles peuvent donner naissanceà des types de cellulesspécialisées telles que lescellules sanguines, cardiaques,nerveuses ou hépatiques.

2- Elles sont capables de serenouveler par division cellulaire.

Chaque nouvelle cellule a lepotentiel de demeurer une cellulesouche, ou de devenir un autretype de cellule dotée d’unefonction plus spécialisée, tellequ’une cellule musculaire, dusang, du cerveau.

IL EXISTE 3 TYPES DE CELLULES SOUCHES

1- Cellules souches embryonnaires;

2- Cellules souches adultes : se trouvent dans le sang, la moelle osseuse, le foie,les reins, la cornée, la pulpe dentaire, le cerveau, la peau, les muscles, les glandessalivaires, les testicules… ;

3- Cellules souches fetales (sang de cordon, cordon ombilical et placenta).

QU’EST-CE QUE LES CELLULES SOUCHES?

4 • • applications

HISTOIRE DES GREFFES DE SANG DE CORDON

1970 Un garçon de 16 ans, atteint de leucémie aiguë lymphoblastique (LLA), a reçudes unités de sang de cordon provenant de 8 différents donneurs nonapparentés n’ayant été testés pour aucune compatibilité des HLA. - Ende M,

Ende N. Hematopoietic transplantation by means of fetal (cord) blood. Virginia Med Monthly

1972;99:276–80.3

1988 Un garçon de 5 ans est « guéri » de l’anémie de Fanconi après avoir reçu dusang de sa jeune soeur - Gluckman et al 1989.

1992 Programme de sang placentaire de New York - New York placental blood program.

1996 Premières banques de sang de cordon ombilical à New York, Milan,Dusseldorf, Royaume-Uni.

1996 Alberta Cord Blood Bank devient la premièrebanque publique de sang de cordon ombilical au

Canada.

APPLICATIONS DES CELLULES SOUCHESAU FIL DU TEMPS

33 registres de sangde cordon à travers le monde

applications • • 5

COMBIEN DE GREFFES ONT ÉTÉ EFFECTUÉES?

Depuis la première transplantation réussi en 1998, environ 20 000 greffes ont étéeffectuées au total selon le Stem Cell Summit Report en 2009. Actuellement, environ3000 greffes sont réalisées chaque année. Ainsi, la greffe de sang de cordon est devenueun standard médical.4

GREFFES ALLOGÉNIQUES DE CELLULES SOUCHES HÉMATOPOÏETIQUES(moelle osseuse, sang périphérique, cordon ombilical)

Les indications actuelles de greffes allogéniques sont nombreuses4:

• Leucémie myéloïde aiguë

• Leucémie aiguë lymphoblastique

• Leucémie myéloïde chronique

• Leucémie lymphoïde chronique

• Désordres myéloprolifératifs

• Syndromes myélodysplasiques

• Myélomes multiples

• Lymphome non-hodgkinien

• Maladie de Hodgkin

• Insuffisance médullaire

• Érythroblastopénie

• Hémoglobinurie paroxystique nocturne

• Anémie de Fanconi

• Thalassémie majeure

• Drépanocytose (anémie falciforme)

• Immunodéficience sévère combinée

• Syndrome de Wiskott-Aldrich

• Lymphohistiocytose hémophagocytaire

• Erreurs innées du métabolisme (par exemple, mucopolysaccharidose, maladie

de Gaucher, leucodystrophies métachromatiques et adrénoleucodystrophies)

6 • • applications

GREFFES AUTOLOGUES DE CELLULES SOUCHES HÉMATOPOÏETIQUES

À ce jour, 206 greffes autologues ont déjà été effectuées à travers le monde. Le graphiqueci-dessous montre la distribution des greffes autologues au fil des années, de 1998 àaujourd’hui, parmi lesquelles 150 furent exécutées lors des deux dernières années.5

Distribution des greffes autologues depuis 1998

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Les maladies traitées avec une greffe autologue sont inclut:

• Paralysie cérébrale

• Diabète de type 1

• Autisme

• Insuffisance médullaire

• Neuroblastome

ANNÉES

applications • • 7

Les indications pour les greffes autologues sont:4

• Myélome multiple

• Lymphome non-hodgkinien

• Maladie de Hodgkin

• Leucémie myéloïde aiguë

• Tumeurs des cellules germinales

• Maladies auto-immunes – Lupus érythémateux disséminé (LED),

sclérodermie systémique

• Amylose

QUELLE EST LA PROBABILITÉ QU’UNE PERSONNE UTILISE LES CELLULESSOUCHES PRÉLEVÉES À LA NAISSANCE?

La probabilité qu’une personne ait recours à une greffe de cellules souches au cours de savie a été estimée en 2008 par Nietfeld à 1 sur 435, soit 0,23%.6

De plus, la probabilité de recourir à une greffe de cellules souches provenant de soi-même(greffe «autologue») ou d’un donneur (greffe «allogénique »), était estimée à 1 sur 217, soit0,46%en 2008. Cette probabilité augemente régulièrement car les indications sont de plusen plus nombreuses.6-7

Environ 20 000 greffesont été effectuées, etenviron 3 000 greffeschaque années.

8 • • applications

SOURCE: BIOPHYLAXIS.COM6

LA THÉRAPIE PAR LES CELLULES SOUCHES ET LA MÉDECINE RÉGÉNÉRATIVE

La médecine régénérative est une branche de la biomédecine qui croît rapidement etcherche à créer des tissus et organes substituts pour le corps humain, pour réparer ouremplacer ceux dont la fonction est perdue en raison d’une maladie, d’une blessure, duvieillissement ou d’une anomalie congénitale.

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ÂGE (ANNÉES)

l’avenir • • 9

CELLULES SOUCHES ET LA PATHOLOGIE NEUROLOGIQUE

PARALYSIE CÉRÉBRALE - Plus de 124 cas d’enfants diagnostiqués avec une paralysiecérébrale et traités avec leurs propres cellules souches ont été recensés.

L’intérêt grandit envers le sang de cordon en tant que traitement potentiel pour leslésions cérébrales. L’Université de Duke rapporte que certains enfants ayant suivi uneauto transfusion de cellules souches afin de traiter leur lésion cérébrale, ont développédavantage d’habiletés qu’ils ne l’auraient fait sans ce traitement. La plupart des castraités, ont été réalisés par Dr. Joanne Kutzberg, a l’Université de Duke.8

En février 2010, un premier essai clinique approuvé par la FDA visant à évaluerl’efficacité de la thérapie avec les cellules souches de sang de cordon pour la paralysiecérébrale a été annoncé par le Collège Médical de Georgie avec Dr. James Carroll.9

MALADIE DÉGÉNÉRATIVES - Un premier essai clinique couronné de succès chez lespatients atteints de sclérose en plaque a été effectué par des scientifiques britanniqueset publié en début d’année 2010. Il s’agit d’un essai clinique mené sur seulement 21patients, mais qui, redonne espoir.10

MALADIE DE PARKINSON - Il existe des perspectives de thérapie par les cellulessouches adultes pour remplacer les neurones à dopamine dans la maladie deParkinson.

Des thérapies basées sur les cellules souches offrent pour la première fois la possibilitéde développer un traitement régénérateur pour un grand nombre de patients atteintsde cette pathologie.11

CELLUES SOUCHES ET DIABÈTE - La première étude à évaluer la possibilité d’utiliserles cellules souches pour former des cellules productives d’insuline a été effectuéepar l’équipe du Dr. Michael J. Haller de Shands Hospital, université de Floride, etpubliée en juin 2007 par Association Américaine de Diabète.12-13 Basé sur les résultatsobtenus aux États-Unis, un deuxième essai clinique a été approuvé en Allemagne.

L’AVENIR DES CELLULES SOUCHES?

10 • • l’avenir

CELLULES SOUCHES ET MALADIES CARDIAQUES Des études récentes montrent l’habileté des cellules souches à régénérer le tissucardiaque endommagé après un infarctus du myocarde ou leur possibilité d’aider àconstruire des valves de cœur humain. Un essai clinique très intéressant a été effectuépar le Centre Hospitalier de L’Université de Montréal, afin d’évaluer l’efficacité descellules souches adultes chez les patients souffrant de maladies cardiaque ischémique.14

CELLULES SOUCHES ET TRANSPLANTATION D’ORGANES En Espagne, des chirurgiens ont réalisé la première transplantation au monde d’unorgane entier obtenu par génie tissulaire en utilisant une trachée formée grâce auxcellules souches du patient. Ainsi cette technologie révolutionnaire permet pour lapremière fois des transplantations tissulaires sans la nécessité d’utiliser des médicamentsanti-rejet.15

Une seconde transplantation d’une trachée reconstruite à l’aide de cellules souches aété réalisée en 2010. Le receveur était un jeune britanique de 10 ans.16

CELLULES SOUCHES ET MALADIES AUTO-IMMUNESUne étude observationnelle publiée en 2009 du European Group for Blood and MarrowTransplantation (EBMT) a montré que les greffes autologues de cellules soucheshématopoïétiques peuvent induire des rémissions soutenues chez les patients atteintsde maladies auto-immunes, telles que la maladie de Crohn, l’arthrite rhumatoïde, etc.17

THÉRAPIE PAR LES CELLULES SOUCHES ET RÉPARATION DES OSDes chirurgiens britanniques ouvrent la voie avec une nouvelle technique utilisant lescellules souches pour réparer les os endommagés. Cette procédure pourrait devenirune alternative thérapeutique pour des milliers de personnes necessitant une prothèsede hanche.18

choix des futurs parents • • 11

QUELLE INFORMATION DOIS-JEFOURNIR À MON PATIENT ?

Après la naissance, le sang de cordonpeut être détruit, donné à une banquepublique à un laboratoire de rechercheou être entreposé dans une banquefamiliale.

Le don à une banque publique oul’entreposage pour usage privé reste unedécision personnelle revenant auxparents, qui doivent recevoir uneinformation complète juste et adéquate.

LA BANQUE PUBLIQUE

Actuellement, Héma Québec dispose d’une banque publique de sang de cordon acceptantdes dons de sang de cordon provenant de bébés nés au Québec. Vous trouverez plusd’informations sur le site Web d’Héma-Québec.19

Les banques publiques entreposent les échantillons en vue d’être utilisés comme traitementchez un receveur ou à des fins de recherche scientifique.

Les greffes sont anonymes et aucune information sur l'identité du bébé ou de la mère n’estretenue ou divulguée.

L’échantillon de sang de cordon devient la propriété de la banque publique.

LES DIFFÉRENTS CHOIX DES FUTURS PARENTS

12 • • choix des patients

LA BANQUE FAMILIALE

Lorsqu’une patiente fait appel au service d’une banque familiale, l’échantillon de sang decordon demeure la propriété des parents. La famille détient alors un contrôle absolu quantà l’utilisation de leur propre échantillon de sang de cordon.

L’enfant ou un autre membre de la famille pourraient en bénéficier. Il y a moins decomplications de maladies du greffon contre l’hôte lorsque le sang de cordon provient d'unesource apparentée.

Il existe des frais de service (pouvant varier entre 1000$ et 1200$), couvrant l’extractionet la cryopréservation des cellules souches, puis des frais d’entreposage annuels (variantentre 120$ et 150$).

références • • 13

1. http://journals.lww.com/greenjournal/Citation/2008/02000/ACOG_Committee_Opinion_No__399__Umbilical

_Cord.37.aspx

2. http://www.worldstemcellsummit.com/report_toc_page.html

3. http://www.sogc.org/guidelines/public/156E-CPG-March2005.pdf

4. http://emedicine.medscape.com/article/208954-overview

5. http://www.parentsguidecordblood.org/content/usa/medical/autocbt.shtml?navid=35

6. http://www.biophylaxis.com/docs/Lifetime_probability_of_HSC_transpl.pdf

7. http://parentsguidecordblood.org/content/usa/medical/oddsofuse.shtml

8. http://www.nfctr.org/duke.php

9. http://www.eurekalert.org/pub_releases/2010-02/mcog-mtc021110.php

10 http://www.medicalnewstoday.com/articles/178415.php

11 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19362379

12. http://news.bbc.co.uk/2/hi/health/7999760.stm

13. http://www.diabetes.org/advocate/our-priorities/funding/stem-cell-research.html

14. http://www.chumtl.qc.ca/accueil/misc/chum-pub/chum-nouvelles/pub-2010-01/no-10-1949.fr.html

15. http://news.bbc.co.uk/2/hi/health/7735696.stm

16. http://news.bbc.co.uk/2/hi/health/8576493.stm

17. http://www.haematologica.org/cgi/reprint/haematol.2009.013458v1

18. http://news.sky.com

19. http://www.hema-quebec.qc.ca/index.fr.html

20. http://cordblood.net/cc/blog/va-85.pdf

21. http://cordbloodawareness.org/state_legislation.htm

RÉFÉRENCES:

14 • • législation

LÉGISLATION POUR ENCOURAGER L'ÉDUCATION SUR LE SANG DE CORDON

Aux États-Unis, 20 États ont adopté une loi supportant l’éducation des parents à proposdu sang de cordon. La population de ces États représente 68% de la population totale desÉtats-Unis. Cette loi vise à encourager le corps médical américain à éduquer les futursparents à propos des différentes options de mise en banque des cellules souches du sangde cordon. Ces informations doivent être mentionnées suffisamment tôt lors de la grossesseafin de permettre aux parents de prendre une décision réfléchie.20-21