Bulletin de l’Association des Pharmaciens de l’Industrie et

du Club de la Communication Santéwww.apiccs.com

SOMMAIRE

Thierry DUGAST

Guy BEAUFRÈRE

Catherine RUMEAU-PICHON

Hubert GALMICHE

Catherine DENIS

Corinne COLLIGNON

Jacques BELGHITI

Xavier ARMOIRY

André TANTI

FORMATIONS DU 2ÈME SEMESTRE 2014

Mardi 23 septembre : Évaluation médico-économique

Mardi 30 septembre : Région Ile-de-France : Produits de Santé à l’hôpital public : Enjeux régionaux, Politique d’achats

Mardi 7 octobre : La Commission de la Transparence

Jeudi 16 octobre : La Pharmacie hospitalière dans le parcours de soins : pharmacie clinique, conciliation médicamenteuse, décision thérapeutique…

Mardi 25 novembre : Les Achats groupés

Actualité législative et réglementaire 2014 . . . . . . . . Lire la suite

Point LFSS 2014 concernant le dispositif médical

Principaux changements attendus et perspectives de mise en place

Evaluation scientifique et médico-économique . . . . . . . Lire la suite

Actualités

Evaluation, prix et “liste en sus”

Evaluation des dispositifs médicaux . . . . . Lire la suite

Bilan d’activité 2014 et programme de travail

Modalités d’évaluation des DM inscrits sur la LPP

Evaluation médico-économique des dispositifs médicaux . . . . . Lire la suite

L’évaluation économique en santé : la mission de la HAS

Evaluation clinique et médico-économique des innovations à l’hôpital

Evaluation des dispositifs médicaux innovants . . . . . . . . . . Lire la suite

Rencontres précoces (Early scientific advices) avec la CNEDiMTS

“Forfait innovation”

Etudes post-inscription . . . . . . . Lire la suite

Les exigences en matière d’études post-inscription

Le Comité économique des produits de santé . . . . . . . . Lire la suite

Point sur la régulation économique des dispositifs médicaux

Perspectives de la CNEDiMTS . . . . . . . . . . . . . Lire la suite

Les perspectives de la CNEDiMTS en matière d’évaluation

Dispositifs médicauxEvaluation Scientifique et médico-Economique,

Régulation Economique

JEUDI 26 JUIN 2014

JUIN 2014 - DISPOSITIFS MÉDICAUX

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L'actualité réglementaire 2013-2014 concernant les dispositifs médicaux est à la fois française et européenne.

AU PLAN NATIONAL

Les industriels des dispositifs médicaux retiendront de la Loi de Financement de la Sécurité Sociale (LFSS) pour 2014 parue au JO du 24 décembre 2013 trois articles.

L’article 51 concerne la régulation par les Agences Régionales de Santé (ARS) des produits financés en sus des presta-tions d’hospitalisation. Cette régulation repose sur deux outils : un outil qualitatif, le Contrat de Bon Usage (CBU), tel que défini par le décret du 27 septembre 2013 paru au JO du 29, et un outil quantitatif s’appuyant sur le taux national annuel des dépenses. L’objectif est d’offrir aux ARS une plus grande souplesse d’appréciation des situations propres à chaque établisse-ment.

L’article 52 vise à une inscription plus rapide à la nomenclature pour les nou-veaux actes innovants associés aux pro-duits de santé. L’objectif est de permettre à l’Uncam de procéder à la hiérarchisation de l’acte si la procédure de droit commun n’a pas abouti dans un délai de cinq mois.

L’article 53 enfin prévoit le renforcement de l’indépendance financière des associa-tions de patients en étendant l’assiette de la contribution sur les dépenses de pro-motion des produits de santé. L’objectif est de renforcer les droits des malades, la démocratie sanitaire étant un des axes majeurs de la stratégie nationale de santé.

Par ailleurs, les sanctions pénales et finan-cières ont été revues. L’ordonnance gouver-nementale parue au JO du 20 décembre 2013 a prévu d’harmoniser les sanctions pénales et financières relatives aux produits de santé et d’adapter des prérogatives des autorités et des agents chargés de constater les manque-ments. Cette disposition est entrée en vigueur le 1er février 2014. Pour ce faire, un décret du 30 janvier 2014 a été publié au JO du 31 janvier. Son objectif est de remplacer les sanctions pénales pour les infractions ne pré-sentant pas de risque pour la santé par des sanctions financières prononcées par l’ANSM et les ARS et de conserver les sanctions pénales pour des infractions plus graves.

L’actualité législative française concerne aussi le brevet européen à effet unitaire (loi du 24 février 2014 publiée au JO du 25 février). Cette loi a permis la ratification de l’accord relatif à une juridiction unifiée du brevet signé à Bruxelles le 19 février 2013. L’objectif, là encore, est de simplifier la procédure en cas de contentieux. Ce texte vient donc compléter deux règlements du 17 décembre 2012 instituant un brevet euro-péen à effet communautaire.

AU PLAN EUROPEEN

Les principaux changements attendus pour les dispositifs médicaux viendront plus vraisemblablement de l’Europe et plus par-ticulièrement de la Commission européenne et du Parlement européen.

En effet, la Commission européenne a publié le 24 septembre 2013 un règlement d’exécution (JOUE du 25 septembre). Il vient compléter les dispositions des directives 90/385/CEE (DMI actifs) et 93/42/CEE (DM) concernant la désignation et le contrôle des organismes notifiés. Ce règlement est appli-cable depuis le 15 octobre 2013. Il prévoit d’accroître le contrôle, la surveillance et le suivi des organismes notifiés qui assistent ainsi à une harmonisation de leurs critères de désignation. Ce règlement pourrait se résumer en deux mots : indépendance et impartialité. A noter que ce même JOUE a publié une recommandation de la Commis-sion européenne relative aux audits et éva-luation réalisés par les organismes notifiés dans le domaine des dispositifs médicaux.

Par ailleurs, la Commission européenne a présenté en septembre 2012 deux pro-jets de règlements (DM et DMDIV). Ils pré-voient d’étendre le champ d’application aux implants à finalité esthétique, de renforcer par les autorités nationales la surveillance des organismes notifiés, de renforcer égale-ment les pouvoirs des organismes d’évalua-tion, de clarifier les droits et responsabilités des fabricants, importateurs et distributeurs, de développer une base de données cen-tralisée plus large sur les DM, d’assurer une meilleure traçabilité des DM tout au long de la chaîne d’approvisionnement, d’introduire un système d’identification unique suivant une recommandation de la Commission européenne parue au JOUE du 9 avril 2013, de renforcer les exigences des preuves cli-

niques et d’améliorer la coordination entre les autorités nationales de surveillance.

Ces deux projets de règlements ont été adoptés en première lecture par le Parlement européen le 22 octobre 2013. Les députés ont tout particulièrement renforcé les pro-cédures de contrôle et de certification des DM ainsi que les exigences de sécurité pour les outils de diagnostic utilisés pour la gros-sesse, le diabète, le VIH ou les tests ADN.

ET DEMAIN…

La précédente (septième du nom) législa-ture a vu l’adoption du paquet pharmaceu-tique pour les médicaments à usage humain qui a conduit à la mise en place de nouvelles règles en matière de contrefaçon, d’informa-tion aux patients et de pharmacovigilance. Elle a également vu l’amorce de l’examen de la nouvelle législation concernant les dispositifs médicaux qui verra le jour avec la législature actuelle. Enfin, la Commission européenne proposera avant la fin de cette année une révision de la législation des médicaments vétérinaires et des aliments médicamenteux. En deux, voire trois législa-tures, tous les produits de santé à effet thé-rapeutique, médicaments à usage humain, dispositifs médicaux et médicaments vétéri-naires seront passés sous les fourches Cau-dines de la Commission européenne et du Parlement européen.

FORFAIT INNOVATION

A noter, pour conclure, que pour la pre-mière fois depuis sa mise en en place en 2011, un forfait innovation, avec prise en charge à titre dérogatoire et pour une durée limitée, a été accordé et annoncé en avril 2014 à un DM par Marisol Touraine, ministre de la Santé. Il a concerné la prothèse épiréti-nienne Argus II de la société Second Light. Il sera suivi par l’annonce par la même ministre d’un deuxième forfait innovation destiné à Ablatherm® (Edaps-TMS), dispositif médical qui traite le cancer localisé de la prostate par ultrasons focalisés de haute intensité (HIFU). Ces deux forfaits innovations ont incontesta-blement été les deux faits marquants de ce début d’année 2014.

Guy BeaufrèreJournaliste

Actualité législative et réglementaire 2014 Point LFSS 2014 concernant le dispositif médical Principaux changements attendus et perspectives de mise en place

Sommaire

JUIN 2014 - DISPOSITIFS MÉDICAUX

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L’actualité est tout d’abord représentée par le droit communautaire avec la révision des directives sur les dispositifs médicaux. Les industriels ne manqueront de se pencher sur un rapport d’avril 2013 relatif au projet de modification de la directive sur les DM dans lequel les auteurs mettent l’accent sur un certain nombre de points importants à modi-fier : création d’une quatrième classe et d’un processus d’approbation équivalent à une AMM pour les DM les plus à risque et non plus une évaluation de conformité, contrôle renforcé des organismes notifiés, maintien de l’étiquetage des DM à usage unique par rapport à la problématique de retraitement, développement plus important des investi-gations et accès plus ouvert au grand public de la banque de données Eudamed.

L’actualité, c’est aussi un arrêt de la Cour de Justice de l’Union européenne du 3 octobre 2013 qui se prononce une nouvelle fois sur les problématiques de classification DM/médicaments. Dans le cas précité, il s’agissait d’un DM commercialisé dans plu-sieurs pays européens avec la qualification DM qui a été classé comme médicament en Finlande. La question posée était de savoir si la classification comme DM dans plusieurs états membres faisait obstacle ou non à la classification comme médicament en Fin-lande. Compte tenu des règles de priorisa-tion qui existent dans les directives médica-ments et DM, en cas de doute, lorsque c’est susceptible de relever de la double qualifi-cation, le règlement européen prévoit que la qualification de médicament doit obligatoire-ment s’appliquer.

L’actualité, c’est encore l’ordonnance du 19 décembre 2013 et le décret du 30 janvier 2014 sur l’harmonisation des sanctions pénales et financières. Cela représente 19 pages au journal officiel applicables au médicament et aux DM mais pas aux professionnels de santé ni aux établissements de santé.

L’actualité, c’est aussi la publicité. Depuis la loi Bertrand, le régime publicité pour les DM est en grande part aligné sur celui du médi-cament. Les recommandations de l’ANSM publiées sur son site permettent de disposer d’une vision d’ensemble. La dernière en date concerne la justification des allégations et des comparaisons pour lesquelles un certain nombre de principes sont rappelés.

A noter encore le Sunshine act avec l’ar-rêté du 3 décembre 2013 relatif au site public qui devait être opérationnel en avril, ce qui n’est pas encore le cas.

L’actualité est également dominée, avec les DM à l’hôpital, par les marchés publics. Un arrêt du 4 juin 2014 du Conseil d’Etat souligne que le marquage CE n’est pas forcément requis au stade de remise des offres. Pour répondre à un appel d’offre, un DM doit répondre à des conformités : conformités techniques pré-cisées dans le cahier des charges et confor-mité juridique (AMM pour le médicament et marquage CE pour le DM). La question qui se pose est de savoir à quel moment il faut savoir justifier du marquage CE et le Conseil d’Etat répond que cela n’est pas nécessairement au stade de l’offre mais au cours de la livraison si l’appel d’offre a été gagné.

EVALUATION, PRIX ET “LISTE EN SUS”

Concernant les principes que le CEPS doit retenir pour la fixation des prix des médicaments, un arrêt du Conseil d’Etat du 3 juin 2013 souligne que la décision de rejet d’augmentation de prix ou de tarif de responsabilité doit être strictement motivée. Le CEPS doit prendre en compte la totalité des éléments qui lui permet de prendre sa décision, et ne peut en aucun cas renvoyer à la CNEDiMTS. C’était connu pour le médicament, cela l’est maintenant pour le DM.

En ce qui concerne l’inscription sur la LPPR, les nouveautés sont plus nombreuses. Les arrêts du Conseil d’Etat des 20 et 28 février 2013, 29 mars 2013 et 14 avril 2013 font référence à la procédure de référé-sus-pension devant le Conseil d’Etat et à la condi-tion d’urgence qui consiste à porter atteinte de manière grave et immédiate à un intérêt juridiquement protégé comme la perte de chiffre d’affaires. Cette notion de seuil de chiffre d’affaires est différemment interprétée par le Conseil d’Etat. Deux seuils n’ont pas été admis en Conseil d’Etat : 18 % du CA et 10,5 % sur la liste ne suffisent pas au Conseil d’Etat pour justifier la situation d’urgence. Il y a des cas où le seuil a été fixé plus bas pour admettre la situation d’urgence.

Sur un autre thème, un arrêt du Conseil d’Etat du 24 mars 2014 a confirmé que la prise en charge ne peut avoir lieu que si le produit ou la prestation a été délivrée (Art. R 165-43). Une situation que l’on peut rencon-trer dans le cas des DM sur mesure destinés à des patients décédés. Enfin, un autre arrêt du Conseil d’Etat du 4 juin 2014 est intéres-sant sur le plan méthodologique puisqu’il est

la conséquence d’un rejet d’inscription sur la LPPR fondé sur un avis de la CNEDiMTS. Le Conseil d’Etat a validé une différence d’éga-lité entre plusieurs produits en regard de l’inscription en considérant que la différence entre les avis de la CNEDiMTS peut être par-faitement justifiée et résulter de l’évolution des critères méthodologiques.

Un autre sujet intéressant concerne la prise en charge de l’apnée du sommeil avec le dis-positif de pression continue. Deux arrêts du Conseil d’Etat en mai et septembre 2013 ont rejeté une modification des conditions d’ins-cription en référé faute d’urgence. Ce même Conseil d’Etat, le 14 février 2014 a suspendu les nouvelles modalités d’inscription. La condition d’observance par les patients a, selon lui, excédé la compétence du pouvoir règlementaire (liste ne pouvant prévoir que les conditions de prescription et d’utilisation). C’est la première fois que l’on disait que la prise en charge était conditionnée à l’obser-vance du traitement par le patient. Affaire à suivre car le Conseil d’Etat devra se pronon-cer dans les semaines à venir.

Par ailleurs, pour ce qui est de la liste en sus, cette dernière nous offre un certain nombre de sujets de réflexion. Tout d’abord, un arrêt du Conseil d’Etat du 20 décembre 2013 a consi-déré que la radiation ne pouvait être fondée sur la seule moyenne mathématique du rapport coût/forfait GHS parce que le produit était utilisé de manière prépondérante dans seulement une petite partie de l’hôpital. Puis, deux décisions du 14 mai 2014 marquent une évolution du Conseil d’Etat. Elles concernent la motivation des déci-sions par rapport au droit communautaire et notamment au regard de la directive transpa-rence 89/105/CE. Les conditions d’inscription sur la liste en sus n’existent pas. Le Conseil de l’hospitalisation avait alors pris deux recom-mandations méthodologiques en novembre et décembre 2010 qui avaient pour but de clari-fier des conditions et critères d’inscription. Le Conseil d’Etat a considéré que ces recomman-dations n’avaient aucune valeur réglementaire. L’absence de critères ne prive pas le ministre de ses décisions mais, le problème par rapport au droit communautaire est que la directive trans-parence 89/105/CE impose que la prise de décision soit fondée sur des critères objectifs et vérifiables. Les critères doivent être publiés et les décisions motivées. En l’espèce, le Conseil d’Etat, ne pouvant se prononcer, a demandé à la Cour de justice de l’Union européenne de se prononcer sur le point de savoir si des disposi-tions sur la directive sont applicables aux condi-tions d’inscription de la liste en sus.

Thierry DugastAvocat, Saint-Louis Avocats

Evaluation scientifique et médico-économique Actualités Evaluation, prix et “liste en sus”

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JUIN 2014 - DISPOSITIFS MÉDICAUX

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Discussion

Au vu de votre présentation, le Conseil d’Etat semble se prononcer tous les quatre mois. Se dégage t-il, in fine, une ligne directrice générale des différents arrêts qu’il est appelé à rendre ? Est-ce qu’il durcit le ton ? Est-ce qu’il prend le pas sur le CEPS ou l’Agence ?

Thierry Dugast : Le Conseil d’Etat se garde bien de vouloir prendre le pas sur les compétences des autorités règlementaires. Ce n’est même pas une critique de ma part, c’est un simple constat et, c’est effectivement le rôle du Conseil d’Etat qui n’est pas là pour prendre la place des autorités. En revanche, le Conseil d’Etat est là pour rappeler un certain nombre de règles qui s’imposaient. Le Conseil d’Etat est amené à rappeler la jurisprudence. Cela dit, il y a des questions, me semble t-il, pour faire évoluer la jurisprudence française et, par voie de conséquence, les dispositions réglementaires françaises. J’ai le sentiment qu’effectivement, le Conseil d’Etat, à chaque fois qu’il le peut, s’appuie sur les textes communautaires, directives médicaments, directives DM, pour faire évoluer le système français si celui-ci ne lui paraît pas correct. Nous l’avons vu sur la question de la motivation et il peut demander à la Cour de justice de se prononcer sur un problème. De la motivation, on passe assez facilement, et c’est peut-être l’évolution suivante, à un plus grand contrôle de l’autorité admi-nistrative quelle qu’elle soit. Le Conseil d’Etat en reste à un contrôle minimum (pas de médical, ni de médico-économique) en s’assurant qu’il n’y a effectivement pas d’erreur manifeste de la part de l’Administration. Il y a un certain nombre d’évolutions sensibles, et en matière de référés, c’est un processus qui est constaté maintenant depuis deux, trois ans, un desserrement du critère notamment sur les conditions d’urgence.

Sommaire

ÉVALUATION MÉDICO-ÉCONOMIQUEAvis d'efficience de la CEESP - Arbitrage du CEPS - Impact sur la fixation du prix

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Principaux thèmes abordés

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Mardi 23 septembre 2014, 8h00 - 15h00

Place de l'évaluation médico-économique à la HAS

Le bilan de la CEESP

Les perspectives de la CEESP

Impact des avis d'efficience sur la fixation du prix

Le fonctionnement dans la pratique

JUIN 2014 - DISPOSITIFS MÉDICAUX

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Catherine DenisChef du service Evaluation des Dispositifs Médicaux (DEMESP) - HAS

Evaluation des dispositifs médicaux Bilan d’activité 2014 et programme de travail Modalités d’évaluation des DM inscrits sur la LPP

La première mission de la CNEDiMTS, depuis 2001, est de rendre un avis de rem-boursement à l’initiative des fabricants et prestataires sur les DM à usage individuel, sur les produits de santé autres que les médicaments, comme la nutrition et presta-tions associées.

Une autre mission octroyée à la CNEDiMTS en 2005 concerne la réévaluation des catégories de produits inscrits sur la LPPR (révision des descriptions génériques).

Une nouvelle mission, accordée à la CNEDiMTS, concerne l’évaluation des DM financés dans le cadre des prestations d’hospitalisation. La loi de renforcement sanitaire des médicaments et des produits de santé avait prévu que la CNEDiMTS évalue certaines catégories de DM. Cette loi était assez sévère car elle avait prévu que si le service rendu par la CNEDiMTS était insuffisant, les hospitaliers ne pourraient plus utilisés ces produits. Le décret a été publié peu après et l’arrêté des premières classes en décembre 2013.

Par ailleurs, depuis une décision de juillet 2010, la CNEDiMTS prépare les travaux du Collège en ce qui concerne les évaluations des technologies de santé et l’évaluation des actes. Elle a également comme mission de préparer l’avis de la HAS sur la prise en charge totale ou partielle à titre dérogatoire des innovations, de même sur l’encadre-ment de la pratique des actes, procédés, techniques et méthodes pour des dispositifs et des actes particulièrement à risque.

BILAN 2013

En 2013, la CNEDiMTS a rendu 153 avis dont 53 en première inscription, 40 en renou-vellement d’inscription, 52 en modification de conditions d’inscription et 8 en radiation ou modification administrative. 125 avis ren-dus (77 %) ont fait l’objet d’une procédure d’instruction complète et 38 (23 %) d’une procédure d’instruction simplifiée. La pro-cédure simplifiée consiste en l’adoption de l’avis, qui a été au préalable transmis aux membres, le jour même de sa présentation par le chef de projet et de la discussion par la Commission du dossier.

Les industriels souhaiteraient que cette procédure soit utilisée plus souvent car cela permet de raccourcir les délais d’instruction des dossiers. Cependant, cette procédure

n’est possible que dans un certain nombre de cas qui sont notés dans le règlement intérieur de la CNEDiMTS. Pour les premières inscriptions, une procédure simplifiée est réalisée à la condition qu’il n’y ait pas de demande d’ASA, que la commission se soit déjà prononcée sur plusieurs DM de même catégories, que le demandeur ne revendique aucune nouvelle indication par rapport aux produits de la même catégorie et qu’il n’y ait pas de problèmes de matériovigilance sur cette catégorie de DM. De janvier à avril 2014, la CNEDiMTS a rendu 53 avis, non représentatifs de l’année complète en raison de l’annulation de réunions de la Commission en raison du retard de la nomination des nouveaux membres du Collège.

Les services attendus (SA) ou rendus (SR), sont jugés sur l’intérêt thérapeutique, c’est-à-dire le bénéfice/risque du produit et sa place dans la stratégie thérapeutique d’une part et l’intérêt de santé publique et notam-ment le nombre de complications évitées d’autre part.

La CNEDiMTS a rendu en 2013 73 % de SR suffisant et de janvier à avril 2014, 72 %. De janvier à avril 2014, la répartition des différents domaines thérapeutiques est la suivante : cardiologie (31 %), chirurgie vasculaire (17 %), dermatologie, essentiel-lement les pansements, (10 %) et chirurgie cardiaque et thoracique (6 %). Durant cette même période, la répartition des ASA/ASR a été de 13 % (0 % en 2013) pour le niveau II, 5 % (4 % en 2013) pour le niveau III, 10 % (12 % en 2013) pour le niveau IV et 73 % (84 % en 2013) pour le niveau V.

DÉLAIS

Le décret dit qu’entre le dépôt de dossier et l’inscription au journal officiel, le délai est de 180 jours (tacitement 90 jours pour la CNEDiMTS et 90 jours pour le CEPS).

Actuellement, le délai médian des inscriptions est de 68 jours en 2013 contre 165 jours en 2005. A noter que 50 % des dossiers sont, au départ, incomplets, conduisant à des suspensions de délais (notamment absence de comparateur identifié ou d’argumentation du niveau d’ASA/ASR revendiqué).

Par ailleurs, le pourcentage de demandes d’inscriptions évaluées en moins de 90 jours est passé de 7 % en 2005 à 75 % en 2013.

DOCTRINE

En ce qui concerne les facteurs condui-sant à un niveau de SA ou SR suffisant, la CNEDiMTS tient compte :

1. de la démonstration d’un intérêt notable venant modifier l’évolution spontanée d’une maladie, d’un handicap ou d’un symptôme ou changeant notablement leur prise en charge,

2. du contexte médical en adaptant son niveau d’exigence selon qu’il s’agit d’un DM à visée thérapeutique pour lequel la règle est l’étude clinique ou d’un DM/pro-duit d’assistance dans la compensation du handicap,

3. de la transposition des résultats aux conditions réelles d’utilisation du DM,

4. de la gravité de la maladie ou du handi-cap, mais leur seule gravité ne justifie pas un SA/SR suffisant,

5. de l’arsenal disponible, notamment dans les cas où les alternatives sont peu nom-breuses et où le besoin thérapeutique est non ou insuffisamment couvert.

L’évaluation des évolutions de gamme est difficile car, le plus souvent, il n’existe pas de données cliniques supportant la demande. Le fabricant alors doit fournir un dossier comportant la démonstration d’équivalence avec le DM qui a fait l’objet d’étude clinique. La CNEDiMTS se repose sur les données du marquage CE (rationnel d’équivalence fourni à l’organisme notifié) ou de la procé-dure 510 K utilisée par la FDA. L’évaluation des produits de compensation du handicap tient compte des besoins de la personne handicapée, de son projet de vie et de l’envi-ronnement. La CNEDiMTS tient également compte du niveau de nouveauté du DM. En effet, lorsqu’il s’agit de premiers DM d’une nouvelle catégorie, les exigences sont plus importantes que pour les DM suivants de cette même catégorie.

Enfin, la CNEDiMTS tient compte des possibilités de recrutement limitées lorsque les populations cibles sont faibles.

A contrario, la CNEDiMTS accorde un niveau de SA/SR insuffisant lorsque :

- le niveau d’efficacité est faible, sans perti-nence clinique,

- des effets indésirables notables ne sont pas contrebalancés par l’efficacité clinique,

- une efficacité est seulement démontrée dans une population dont la transposabilité

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JUIN 2014 - DISPOSITIFS MÉDICAUX

6

à la population effectivement concernée n’est pas certaine,

- une absence de place dans la stratégie thérapeutique des affections visées par ses indications est observée,

- une démonstration est conduite au moyen d’une étude clinique de faible qualité (critère de jugement intermédiaire non validé, com-parateur utilisé dans une situation clinique différente ou de nombreux biais notamment au travers de nombreux perdus de vue),

- l’existence d’alternatives thérapeutiques a fait la preuve d’une efficacité plus impor-tante ou ayant des effets indésirables moins graves ou moins fréquents,

- l’association de plusieurs DM au sein d’un conditionnement est non justifiée au regard des pratiques de soins ou d’utilisation et

- une évolution de gamme du même fabri-cant ou un DM d’un autre fabricant dont l’équivalence avec le DM ayant apporté une preuve clinique n’est pas démontrée.

RÉVISION DES DESCRIPTIONS GÉNÉRIQUES

La révision des lignes génériques demande un important travail tant pour la

CNEDiMTS que pour le CEPS. La première étape est l’avis de la CNEDiMTS qui néces-site 12 à 18 mois. Elle est suivie de la tarifica-tion CEPS puis d’un avis de projet. S’ouvre alors la phase contradictoire (30 jours) qui s’achève, au terme d’environ six mois par un nouvel avis de la CNEDiMTS tenant compte des observations des industriels.

A noter que la ventilation mécanique et les prothèses de hanche nécessiteront plus de six mois. A la lumière des nouveaux avis de la CNEDiMTS, le CEPS intervient une dernière fois avant que l’arrêté ne soit publié au JO.

Sur un plan pratique, la CNEDiMTS a révisé depuis 2005, 67 catégories de DM qui ont fait l’objet de 16 rapports validés faisant ou ne faisant pas l’objet de fiche de bon usage.

Depuis 2005, 10 publications définitives sont parues au JO, 4 “deuxième avis de la CNEDiMTS” sont en attente de tarification définitive au CEPS, 2 phases contradictoires sont en cours d’évaluation par la CNEDiMTS.

Certaines évaluations ne se traduiront pas par une modification de la LPP car les pro-duits ont été radiés de la liste et sont désor-mais remboursés dans le cadre des presta-tions d’hospitalisations.

PERSPECTIVES

La première perspective de la CNEDiMTS concerne l’évaluation de certaines catégo-ries de DM financées dans les prestations d’hospitalisation. Quatre catégories ont été publiées au JO : les valves biologiques, les défibrillateurs avec ou sans sonde endocavi-taire et les stents intracrâniens dans le cadre des sténoses athéromateuses cérébrales. Le souhait de la CNEDiMTS serait de faire un référentiel de ses attentes en terme de données cliniques pour que les industriels sachent ce que la CNEDiMTS attend d’eux.

La deuxième perspective concerne l’éva-luation médico-économique. Bien que le décret soit opérationnel depuis octobre 2013, aucun DM n’a fait l’objet à ce jour d’évaluation médico-économique. En ce qui concerne les études post-inscription des améliorations sont observées depuis quelques années. Les réunions CEPS/HAS/fabricant organisées depuis la signature de l’accord-cadre entre le CEPS et les syndi-cats permettent d’expliciter les objectifs de l’étude demandée par la CNEDiMTS et de discuter de la faisabilité de cette dernière.

La dernière perspective sera une meilleure identification des besoins des interlocuteurs de la CNEDiMTS.

Sommaire

RÉGION ILE-DE-FRANCE : PRODUITS DE SANTÉà l'Hôpital public : Enjeux régionaux - Politique d'achats

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Principaux thèmes abordés

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Mardi 30 septembre 2014, 8h00 - 15h00

Les nouveaux enjeux de la région Ile-de-France

Le modèle AGEPS

Un an d'achats à l'AP-HP : contraintes et mutations

Un approvisionnement optimisé et une logistique pharmaceutique adaptée

Nouveaux enjeux reglementaires et secretariat scientifique de la COMEDIMS

La politique d'achats du RESAH IDF

JUIN 2014 - DISPOSITIFS MÉDICAUX

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L’évaluation médico-économique trouve ses origines dans la LFSS 2008 où son article 41 souligne que “Dans le cadre de ses missions, la Haute Autorité de Santé émet des recom-mandations et avis médico-économiques sur les stratégies de soins, de prescription ou de prise en charge les plus efficientes”. La LFSS 2012, avec son article 47 a accentué les choses et augmenté le périmètre : “A cet effet, elle émet également un avis sur les conditions de prescription, de réalisation ou d’emploi des actes, produits ou prestations de santé ainsi que sur leur efficience. Elle réalise ou valide notamment les études médico-économiques nécessaires à l'évaluation des produits et tech-nologies de santé”.

Le décret du 2 octobre 2012 est venu préci-ser que l’évaluation de l’efficience est requise dès lors que “la reconnaissance ou la confir-mation d’une amélioration du service médical rendu ou du service attendu, majeure, impor-tante ou modérée [...] est sollicitée par l’entre-prise” et que “le produit ou la technologie a ou est susceptible d’avoir un impact significatif sur les dépenses de l’assurance maladie compte tenu de son incidence sur l’organisation des soins, les pratiques professionnelles ou les conditions de prise en charge des malades et, le cas échéant, de son prix”.

Ce même décret a indiqué que l’avis d’effi-cience se fonde sur l’analyse comparative “entre les différentes alternatives thérapeu-tiques médicalement pertinentes, du rapport entre les coûts engagés et les bénéfices atten-dus ou observés pour la santé et la qualité de vie des personnes concernées”.

Le décret du 2 octobre 2012 prévoit que l’avis d’efficience est publié et transmis au CEPS et aux fabricants. Il a été décidé que l’avis d’efficience, pour le respect du secret industriel et commercial, ne serait pas publié avant la publication officielle du prix au JO. Enfin, cette évaluation médico-économique est réalisée en parallèle de l’évaluation médico-technique et soumise aux mêmes délais règle-mentaires. Il est donc impératif pour les indus-triels que les dépôts soient simultanés : un

dossier médico-technique à la CNEDiMTS et un dossier d’efficience à la CEESP avec tou-jours un délai de 90 jours pour rendre un avis au CEPS.

NOTION “D’IMPACT SIGNIFICATIF”

La notion “d’impact significatif” s’appuie sur une décision du Collège de la HAS du 18 septembre 2013. L’entrée dans l’obligation de l’évaluation d’efficience repose sur les revendi-cations de l’industriel, en termes d’impact sur l’organisation du système de soins, les pra-tiques professionnelles et les modes de prise en charge des malades.

En l’absence de revendication, le Collège considère que l’évaluation de l’efficience est requise si le chiffre d’affaires prévisionnel (à 2 ans de commercialisation, en année pleine) est supérieur à 20 millions d’euros. Mais ce n’est qu’une valeur pivot. Sinon, le Collège évalue l’opportunité de l’évaluation économique au regard des revendications de l’industriel.

Quelles sont les exceptions à cette définition par le Collège de ce qu’est l’impact significatif ?

Le Collège de la HAS considère que l’éva-luation économique n’est pas requise si une procédure de baisse de prix conventionnelle est amorcée ou si le brevet du produit est dans le domaine public. Le Collège de la HAS consi-dère, par ailleurs, que le chiffre d’affaires prévi-sionnel ou constaté est pris en compte, toutes indications confondues, même si l’avis d’effi-cience ne porte que sur une partie des indi-cations. Cela concerne aussi bien les médica-ments que les dispositifs médicaux.

Alors, quel bilan à fin mai ?Le décret est effectif depuis le 3 octobre

2013. 51 dossiers ont été reçus au SEESP : 7  dossiers hors décret avant passage au Collège et 44 dossiers ont fait l’objet d’une décision d’éligibilité Collège (30 dossiers non éligibles à l’évaluation médico-économique

en raison de l’absence d’impact significatif constatée par le Collège de la HAS et 14 dos-siers éligibles à l’évaluation médico-écono-mique avec un impact significatif constaté par le Collège de la HAS).

Les décisions d’éligibilité au Collège sont les suivantes : 28 médicaments (14 éligibles à l’évaluation médico-économique et 14 non éligibles) et 16 DM (0 éligible à l’évaluation médico-économique et 16 non éligibles à l’évaluation médico-économique).

RENCONTRES PRÉCOCES

Concernant les rencontres précoces, depuis juin 2013, 25 rencontres précoces ont été effectuées.

7 dossiers médicaments ont été déposés au SEESP. Ils concernent : Lemtrada®, Zostavax®, Sovaldi®, Tecfidera®, Opsumit®, Nplate® et Oly-sio®. Un dossier DM sera peut-être prochaine-ment déposé.

Ces dossiers sont variables selon la phase de développement : inscription (phase III, y compris modification AMM) : 84 %, réins-cription : 8 % et autres : 8 %. Les questions les plus fréquemment posées par l’industriel portent bien entendu sur le comparateur mais aussi sur la population d’analyse, les coûts directs à prendre en compte, la présentation des résultats, les données d’utilité et les types de données françaises collectées.

Les questions les plus fréquemment posées par la HAS concernent le comparateur pour tous les dossiers, mais aussi l’importance de l’évaluation de l’impact de l’incertitude sur le RDCR (Ratio Différentiel Coût-Résultat, - incremental cost-effectiveness ratio) : quel modèle choisir ?, hypothèses sur le modèle ? et sur l’horizon temporel retenu avec un effet d’apprentissage à partir des avis d’efficience réalisés.

Catherine RUMEAU-PICHONAdjoint au Directeur DEMESP, Chef du service

Evaluation médico-économique des dispositifs médicaux L’évaluation économique en santé : la mission de la HAS

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Les critères d’appréciation des produits de santé utilisés aux Hospices Civils de Lyon sont les suivants :

• le statut marquage “CE”, AMM/ATU,

• le dossier d’évaluation clinique avec les données d’efficacité comme l’intérêt thé-rapeutique par rapport à la pathologie et au traitement de référence et la sécurité d’emploi,

• les avis de la CNEDiMTS et de la Commis-sion de la transparence (HAS) à travers le SA/SMR et l’ASA/ASMR

• et l’évaluation médico-économique dispo-nible.

La règle en vigueur aux Hospices Civils de Lyon est que les DM ou médicaments qui ont un niveau d’ASMR/ASA de niveau V ou un SA/SMR insuffisant ne font pas l’objet d’ins-truction.

L’environnement du DM est très différent de celui du médicament. Le champ du DM est très large et vaste mais tous relèvent de la même réglementation, à savoir la directive 93-42. En outre, l’accès au marché des DM est très différent de celui du médicament. D’après les directives 93-42 et 2007-47, les investigations cliniques pour les DM de classe III sont obligatoires et devraient, en théorie, donner lieu à un développement clinique qui suit un schéma selon lequel, avant de pouvoir obtenir un marquage CE, le DM fait l’objet d’une phase pré-clinique et d’une phase clinique avec une étude de faisabilité et une démonstration du bénéfice clinique. Or, de nombreux DM obtiennent le marquage CE à partir d’étude de faisabilité.

La problématique des technologies de santé innovantes est, par conséquent, que les données d’évaluation clinique sont souvent insuffisantes voire inexistantes et reposent sur des études cliniques majoritairement de faible niveau de preuve. La problématique est, par ailleurs, que les données médico-économiques sont insuffisantes alors même

qu’il n’est plus du tout rare aujourd’hui de voir des DM à usage individuel dont le coût uni-taire dépasse les 10 000 euros.

Par rapport à toutes ces problématiques d’accès à l’innovation en milieu hospitalier, les Hospices Civils de Lyon ont tenté d’appré-hender la manière d’intégrer ces innovations.

Alors, qu’est ce qu’une innovation ? On parle d’innovation quand on a affaire à

une technologie de santé coûteuse, validée par l’étape préalable de recherche clinique, avec un marquage “CE” et que l’on se situe dans la première phase de diffusion de mise sur le marché. Cette définition est très large et l’innovation peut couvrir de nombreux concepts : technologique, thérapeutique, comptable, industriel, commercial médiatique ou encore simplement celui du chercheur.

Les enjeux au sein de l’hôpital sont d’as-surer la prise en charge des patients tout en tenant compte des ressources limitées et du besoin au sein des structures hospitalo-universitaires de détecter et de promouvoir les innovations thérapeutiques en vue d’une meilleure diffusion.

Les enjeux par rapport aux innovations coûteuses sont de trouver un “juste milieu” entre l’introduction des innovations sans condition et l’introduction d’aucune innova-tion dès lors qu’elle est coûteuse. Si un hôpi-tal fait un “pari” sur l’innovation, il est impor-tant de promouvoir la réalisation d’études cliniques qui permettront de démontrer le bénéfice thérapeutique de ces innovations.

CELLULE INNOVATION

Comment fonctionnent les unités d’éva-luation médico-économique ou Cellule Inno-vation créées sur la base d’une circulaire de décembre 2006 qui ont renforcé les déléga-tions à la recherche clinique (DRC) des CHU ?

L’objectif des Cellules Innovations est d’améliorer la diffusion des innovations dia-gnostiques et thérapeutiques coûteuses. Les DRC sont devenues des DRCI (Délégation à la Recherche Clinique et à l’Innovation) en intégrant ces structures. Les Cellules Inno-vations fonctionnent en lien avec d’autres structures déjà impliquées dans les évalua-tions médico-économiques comme la Com-mission des Médicaments et des Dispositifs Médicaux Stériles (COMEDIMS), le départe-ment d’Information Médicale, ou les services des Techniques BioMédicales (STBM).

La cellule Innovation de Lyon est une plateforme composée de compétences diverses (expertise sur les DM, méthodolo-gie d’étude clinique, économie de la santé) et de professionnels pluridisciplinaires (un méthodologiste, un référent Innovation COMEDIMS, un ingénieur biomédical, un économiste de la santé, un chargé d’études épidémiologistes et un chargé d’études en économie de la santé).

Outre ces ressources humaines, les moyens dont dispose l’hôpital pour intro-duire les innovations reposent sur une enve-loppe dite “innovation” (hors STIC - PHRC - PRME - hors budget service) avec le budget d’exploitation de la COMEDIMS et le bud-get d’investissement de la Commission des Equipements médicaux. Les types d’évalua-tions conduites sont cliniques (observation-nelle, contrôlée…), médico-économiques et économiques (étude de surcoût) et en lien avec les cliniciens. Parfois, il est nécessaire de conduire des études multicentriques, ce qui nécessite des recherches de finance-ment de type PHRC ou PRME.

Parmi les exemples marquants de dos-siers d’innovation aux Hospices Civils de Lyon, citons les tiges de croissance magné-tiques pour scoliose infantile sévère ou le système de réparation percutanée de la valve mitrale.

Xavier ArmoiryCellule Innovation - DRCI - Hospices civils de Lyon

Evaluation médico-économique des dispositifs médicaux Evaluation clinique et médico-économique des innovations à l’hôpital

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Outre la nouveauté technologique, pour un DM innovant, c’est le bénéfice pour le patient qui est apprécié afin de répondre à un besoin non encore ouvert ou insuffisamment couvert ou encore apporter une amélioration signifi-cative de l’état de santé ou dans l’appareil-lage d’une personne handicapée.

Nous parlons d’amélioration en termes d’efficacité (bénéfices cliniques potentiels), de tolérance (réduction de risques) ou d’ac-cès à la thérapeutique, selon la catégorie de DM envisagé.

La CNEDiMTS applique les mêmes cri-tères d’évaluation pour tous les DM, par principe d’égalité de traitement de tous dos-siers : service attendu (SA) suffisant ou insuf-fisant et amélioration du SA, de I (majeure) à V (absence), qui permet la valorisation du dispositif médical.

ÉVALUATION DE L’INNOVATION

Pour être innovant, un DM doit répondre à des besoins spécifiques. S’Il est suscep-tible d’avoir un intérêt majeur pour le patient, il doit être mis à disposition précocement. Pour cela, il est indispensable de disposer rapidement de données de bonne qualité qui seront forcément limitées si on se place au début de la diffusion du DM.

Le recueil de données cliniques complé-mentaires de bonne qualité et une diffusion contrôlée sont le paradigme nécessaire pour envisager une première période de rembour-sement transitoire et éviter une diffusion large pendant la période de recueil de don-nées cliniques complémentaires.

Une étude clinique est la pierre angu-laire du forfait innovation. Une réévaluation à court terme sera ensuite conduite pour confirmer le bénéfice clinique ou pour arrêter la mise à disposition du DM au vu des don-nées complémentaires.

RENCONTRES PRÉCOCES

Sur les dossiers en première inscription ou en extension d’indication, la CNEDiMTS a, en 2012, rendu 73 avis, chiffre qui n’est pas très différent de celui de 2013 en terme de taux de service attendu. 25 % des dossiers ont fait l’objet d’avis défavorable et aucune ASA I ou II n’a été attribuée.

Pour les 36 DM implantables représentant 51 % des DM, le nombre moyen d’études est de 3 avec une fourchette comprise entre 0 et 7. La préoccupation de la CNEDiMTS est donc le recueil de données pertinentes. Pour cela, elle a mis en place les rencontres précoces, afin d’échanger sur les besoins en terme d’évaluation, de stratégie de référence ou de durée de suivi nécessaire sur la base d’un projet établi par l’industriel.

L’objectif est de favoriser le recueil des données cliniques le plus tôt possible, idéa-lement très en amont de la mise sur le mar-ché et dans tous les cas avant la mise en œuvre du programme d’évaluation clinique.

Cette expérience a été initiée en 2010 d’après des contacts informels avec des industriels désireux de mettre en place des études. Ces rencontres ont été officialisées en décembre 2013 par la mise en ligne d’un document d’information précisant les moda-lités de soumission des demandes et de déroulement des rencontres. De janvier à juin 2014, 11 rencontres de ce type ont eu lieu.

A quel moment convient-il d’organi-ser une rencontre précoce ?

L’échange mis en œuvre doit avoir un impact sur le recueil de données cliniques, lorsque le protocole est établi et avant démar-rage de l’étude. Pour optimiser le programme de développement, la rencontre doit se tenir très en amont de la mise sur le marché.

Qui contacter ? Une fois le protocole établi et avant la

mise en œuvre du programme d’évaluation clinique, l’industriel peut contacter la HAS pour organiser une rencontre. Les documents

requis sont les suivants : une fiche d’identi-fication reprenant les informations descrip-tives de la technique et son développement, un protocole soumis à discussion et, le cas échéant, les publications disponibles.

La HAS a mis en place quelques règles pour conduire ces rencontres précoces. Elle évalue tout d’abord l’intérêt d’un rendez-vous au vu des éléments transmis. Aucun filtre n’a été mis en place au regard du degré d’innovation du DM. Le rendez-vous a lieu avec les données disponibles à la date du rendez-vous. Les discussions n’engagent pas la HAS et le demandeur n’est pas contraint de mettre en œuvre les préconisa-tions formulées. La rencontre a lieu exclu-sivement sur le ou les protocoles soumis. Même si des points réglementaires peuvent être abordés au cours de ces rencontres, aucune discussion ne sera possible sur un protocole non soumis à l’avance. En outre, un seul rendez-vous sera accordé à l’indus-triel sur une technologie. Le compte rendu est rédigé par le demandeur, puis soumis à la HAS. Enfin, tant les données fournies que les échanges restent confidentiels.

L’objectif principal des rencontres pré-coces est de faire partager aux industriels l’expérience de la HAS en matière d’évalua-tion. D’autres outils sont également mis à dis-position. Depuis 2005, lors des révisions de descriptions génériques, la CNEDiMTS décrit ses attentes en termes de données cliniques pour les DM de la classe relevant d’une ins-cription sous nom de marque ou pour les DM pour lesquels une ASA est revendiquée. Ainsi, en 2013, cinq rapports d’évaluation ont été rendus publics : endoprothèses intracrâ-niennes, implants de pontage, implants du rachis, substituts osseux et vêtements com-pressifs pour grands brûlés.

Par ailleurs, depuis 2009, la HAS organise les journées fabricants. A noter enfin, que cette année deux guides méthodologiques spécifiques ont été produits : le guide pour l’amélioration de la qualité des études cli-niques et le guide spécialisé sur l’évaluation des pansements.

Corinne CollignonAdjointe au Chef de Service Evaluation des Dispositifs (HAS)

Evaluation des dispositifs médicaux innovants Rencontres précoces (Early scientific advices) avec la CNEDiMTS

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Le forfait Innovation est un dispositif mis en place en 2009 via l’article L 165-1-1 du Code la Sécurité sociale (LFSS 2009 modifié HPST) qui prévoit la prise en charge dérogatoire et limitée dans le temps (attente d’une étude visant à fournir les données manquantes). Un arrêté des ministres de la Santé et de la Sécurité sociale précise le forfait par patient, le nombre de patients, la durée de prise en charge, les conditions d’utilisation, la liste des établissements autorisés, les études nécessaires et modalités d’allocation du for-fait aux établissements. Le forfait s’entend “tout compris” (acte, frais d’hospitalisation associés, prise en charge du produit ou de la prestation, honoraires des médecins). Il n’y a pas d’autres critères, ni conditions. La loi ne prévoit pas qu’il puisse y avoir un décret pour compléter ces dispositions.

C’est un dispositif qui fonctionne même s’il est long à mettre en œuvre. La première appli-cation de ce texte date du 4 mai et concerne le traitement de certains adénomes de la

prostate par ultrasons à haute fréquence. En avril, le gouvernement a aussi retenu la pro-thèse épirétinienne. Ce processus suppose une première évaluation de la HAS lorsque les données sont “non suffisantes” mais que le produit ou la prestation présente un inté-rêt potentiel. La HAS propose l’application de l’article L. 165-1-1. Le processus devient alors plus administratif lorsque la DGOS inter-vient dans la présélection des techniques, l’élaboration et la validation du protocole de recherche, les modalités de financement (montant et son timing sur a priori quatre années), l’accord et la préparation et la publi-cation de l’arrêté. Le financement couvre l’étude jusqu’à décision sur la demande d’inscription.

Le forfait Innovation se distingue du STIC/PRME : efficacité clinique mais besoin d’études pour l’évaluation. Le forfait Innova-tion se distingue aussi de l’article L 1151-1 du Code de la Santé publique : évaluation suffi-sante au regard service attendu, mais néces-

sité d’encadrement pour la sécurité des soins ou le respect des dépenses.

Le premier forfait Innovation est paru dans l’arrêté de 7 mai 2014 (destruction par ultra-sons focalisés de haute intensité de l’adé-nocarcinome prostatique). Il fait suite à deux avis du 16 décembre 2010 (fondé sur l’article L 165-1-1 et L 1151-1...).

Le deuxième forfait Innovation a fait état, à ce jour, de la seule publication de l’avis 16 décembre 2012 relatif à la prothèse épiréti-nienne. Ce produit est dont dans l’attente de la publication d’un arrêté.

A noter encore que l’article 52 de la LFSS 2014 propose un nouveau processus qui nécessitera d’être mieux défini par voie régle-mentaire : il s’agit de l’inscription des actes innovants nécessaire à l’utilisation d’un médi-cament ou d’un DM. Reste à attendre la publi-cation d’un décret pour définir ce qu’est un acte innovant (fondé notamment sur l’amélio-ration du service attendu de l’acte).

Thierry DugastAvocat, Saint-Louis Avocats

Evaluation des dispositifs médicaux innovants Le forfait Innovation

Discussion

Quel est le point de vue du président de la CNEDiMTS sur ce forfait Innovation ?

Jacques Belghiti (Président de la CNEDiMTS) : Le président de la CNEDiMTS voit avec enthousiasme ce forfait Innovation. Il va se mettre en place une procédure accélérée qui devrait conduire la HAS à proposer en même temps la prise en charge dérogatoire du dispositif et la validation du protocole de l’étude clinique. Cette décision très en amont du processus habituel d’inscription d’un dispositif va bousculer nos habitudes d’évaluation qui restent encore trop lourdes. On peut esquisser un processus en deux étapes, très courtes de 15 et 45 jours visant dans un premier temps à sélectionner la recevabilité du dossier par les services puis évaluer par un comité de sélection l’éligibilité du dispositif et de l’étude. Les modalités de recevabilité et d’éligibilité restent à être affinées tandis que le débat reste encore ouvert pour savoir qui va avoir le droit de déposer ces projets.

Peut-on envisager de faire de l’évaluation médico-économique dans le cadre des forfaits Innovation ?

Thierry Dugast : L’évaluation médico-économique est incluse dans la logique du forfait Innovation parce que tout le travail qui doit être fait pendant la réalisation de l’étude conduit à l’évaluation médico-technique pour l’inscription mais conduit clairement à asseoir une continuité de prise en charge pour le patient et donc par construction, me semble t-il, à une évaluation médico-économique.

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Depuis la mise en place de la HAS en 2005 et après la demande inflationniste d’études post-inscription jusqu’en 2007, cette demande est devenue plus raisonnable à compter de 2011 (entre 7 et 10 par an) pour les dossiers de demande de première inscrip-tion contre 45 dossiers clos avec SA suffi-sants. Les principaux domaines d’application des études demandées sont la cardiologie (35 %), la chirurgie vasculaire (23 %), l’ortho-pédie (22 %) et la chirurgie digestive (19 %).

Les objectifs des études post-inscription sont de confirmer l’efficacité, d’estimer les risques et les complications dans les condi-tions réelles d’utilisation et de connaître les modalités d’utilisation et de vérifier leur adé-quation à celles préconisées dans les avis de la Commission.

Les objectifs des études (sur 121 des 158 études renseignées) concernent principale-ment l’efficacité (53), les complications (46), la morbi-mortalité (46), la tolérance (33) et les conditions d’utilisation (29). Plus secondaires sont la qualité de vie (11), l’observance (9) et les données médico-économiques (6). Les classes des DM faisant l’objet de demandes

d’études sont en premier lieu la classe 3 (potentiel très sérieux de risque) et la classe 2b (potentiel élevé de risque).

Les études post-inscription sont quasi-ment systématiquement des études obser-vationnelles. La Commission attend une étude qui la renseigne sur l’utilisation du DM en conditions réelles et donc sur les patients de la population cible avec en conséquence des centres participants et des patients fai-sant partie de l’étude représentatifs et ou exhaustifs.

Les éléments de la réussite d’une étude post-inscription sont la description des centres, la description des patients inclus ainsi que les patients non-inclus et les patients perdus de vue, les données manquantes et la pertinence clinique des critères de jugement comme la mortalité et la morbidité

Les acteurs sont la CNEDiMTS/HAS qui recommande la mise en place de l’étude, le CEPS à travers l’accord cadre et les conven-tions avec les industriels, et les profession-nels de santé qui vont encadrer l’utilisation des DM.

Le rôle de la CNEDiMTS/HAS est de fixer les objectifs de l’études demandée. Elle rencontre les industriels pour clarification et explications. Elle évalue le protocole puis pour la réinscription, elle apprécie les résul-tats de l’étude.

Les industriels sont responsables de l’étude. Ils élaborent un protocole dont la qualité garante de la réussite de l’étude. Cette dernière doit être faisable. Le conseil scienti-fique mis en place par le fabricant est primor-dial. La durée de l’étude doit être réaliste. Le suivi de l’étude par le fabricant ou une société missionnée pour cela est indispensable en aidant les praticiens à inclure les patients en mettant l’accent sur la qualité des données.

Les études post inscription sont peu fré-quentes pour le DM (14 % des SA suffisants) mais moins rares que pour le médicament. Elles ciblent avant tout une incertitude : notamment sur l’efficacité, la tolérance et l’im-pact des produits à long terme. Elles viennent donc étayer de façon décisive le pari fait de l’intérêt d’un produit. Le constat de carence de leur réalisation fragilise considérablement la prise de risque de la Commission.

Hubert GalmicheService Evaluation des dispositifs médicaux (HAS)

Etudes post-inscription Les exigences en matière d’études post-inscription

Discussion

Les études post-inscription coûtent chères. Le prix de l’étude se retrouve t-il dans le prix à payer ?

André Tanti (Vice-président du CEPS) : Il est difficile de répondre à cette question. Il y a des études qui impactent très fortement les marges des industriels. Nous essayons plus ou moins d’en tenir compte lors de l’élaboration du prix. Lorsque nous demandons une étude et que cette étude était vraiment nécessaire, c’est parce que l’on ne peut pas se permettre de laisser un produit sur le marché sans que l’on soit certain que ce produit est correct. L’étude est indispensable.

Les études durent en moyenne trois années et il est difficile d’obtenir des praticiens un suivi régulier sans données man-quantes au-delà de la première année malgré un monitoring à 100 % créant de facto un biais pour la HAS sur les résultats de l’étude.

Jacques Belghiti (Président de la CNEDiMTS) : Pour promouvoir la recherche clinique en France, je pense qu’il faut mieux préciser les limites et objectifs de ces études post-inscription. Elles s’imposent après mise en place d’un DM « agressifs » avec des objectifs simples et précis qui ne modifient pas ou peu le processus habituel de suivi du malade. Ces études s’imposent aux industriels qui doivent avoir des nouvelles de leurs produits. Elles sont indispensables pour les médecins qui ont mis en place le DM afin de leur imposer une transcription du suivi de leurs malades. Cette démarche difficile ne peut que favoriser la recherche clinique. Enfin, le malade ne peut que bénéficier d’un suivi plus rigoureux.

André Tanti (Vice-président du CEPS) : L’instauration d’un dialogue au début des années 2010 sur les études post-inscription permettent d’observer que ces études existent aujourd’hui contrairement à ce qui était observé au milieu des années 2000. Dès que la demande d’étude existe, il faut que l’industriel constitue un comité scientifique et fasse une proposition qui soit acceptable et qui présente un intérêt (étude prospective, rétrospective…). Les études post-inscription sont une part de la régulation. En ce qui concerne la longueur des études et la durée de l’inscription, nous avons un problème de lancement des études et de renouvellement à 5 ans des dispositifs. Nous devons travailler sur ces études et faire du réglementaire car il y a des normes qui peuvent être fixées de manière générale.

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12Sommaire

La régulation économique a pour finalité tout d’abord de trouver des économies qui nous sont demandées dans l’Ondam avec désormais depuis deux ans une économie à réaliser sur les dispositifs et les presta-tions. Les baisses de prix sur l’orthopédie s’appliquent progressivement sur 2014 et 2015. Les stents font également l’objet de baisses pour lesquelles le CEPS est parvenu à un accord à concrétiser. Des dispositions seront probablement prises également sur les sondes cardiaques. En ce qui concerne les autres dispositifs, une baisse est intervenue en début d’année sur l’insulinothérapie par pompe. Par ailleurs, le CEPS cherche actuel-lement à obtenir 10 % du coût de la sécurité

sociale sur les pansements par des baisses de prix et des mesures sur la nomenclature avec une nouvelle répartition des hydrocel-lulaires. Le CEPS va essayer d’encadrer les restes à charge aussi sur les pansements tra-ditionnels.

En ce qui concerne les révisions de nomenclatures, des retards sont observés. Les causes sont connues et en passe d’être résolues. La nutrition parentérale à domicile est sortie, l’oxygénothérapie est en attente de convention et la photothérapie est en attente de publication.

Avant la fin de l’été, le CEPS publiera trois avis de projets de nomenclature : les

prothèses mammaires externes avec sup-pression du reste à charge, les implants mammaires qui seront inscrits en nom de marque comme les prothèses mammaires et les escarres. Avant la fin de l’année, le CEPS publiera un projet d’avis sur les perfusions.

Le CEPS travaille actuellement sur la télé-cardiologie en créant une prestation et un acte pour les cardiologues. Enfin, le CEPS travaille à une convention avec les prestataires, non pas sur les baisses de prix, mais en mixtant sur l’oxygène (oxygène liquide remplacée par des dispositifs alternatifs à l’oxygène liquide moins coûteux).

André TantiVice-Président du CEPS

Le comité économique des produits de santé Point sur la régulation économique des dispositifs médicaux

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COMMISSION DE LA TRANSPARENCEActualités 2014 - Nouvelles orientations - Etudes post-inscription

Programmes de toutes les réunions disponibles sur le site www.apiccs.com

Principaux thèmes abordés

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Mardi 7 octobre 2014, 8h00 - 15h00

La Commission de la Transparence

Modalites d'évaluation à la Commission de la Transparence

Actualité et nouvelles orientations

Le dossier de transparence

Etudes post-inscription

JUIN 2014 - DISPOSITIFS MÉDICAUX

13Sommaire

En ce qui concerne les perspectives d’éva-luation de la CNEDiMTS, on ne pourra pas échapper à une accélération des processus de décision justifiée par notre époque, récla-mée par les professionnels, les industriels et les malades. Mais pour accélérer, il faut hiérarchiser et tous les acteurs n’ont pas la même échelle de priorité. Un des princi-

paux objectifs de l’ouverture que je compte insuffler sera de mieux prendre en compte les aspirations de tous les ces acteurs. Les industriels ne doivent pas hésiter à nous ren-contrer. Les professionnels de santé doivent savoir que nos méthodes d’évaluation des données scientifiques sont similaires à celles qu’ils utilisent.

Les recommandations des autres sociétés savantes des autres pays doivent être prises en compte et des collaborations avec des organismes d’évaluation plus proches des dispositifs doivent être instituées.

Jacques BelghitiPrésident de la CNEDiMTS

Perspectives de la CNEDiMTS Les perspectives de la CNEDiMTS en matière d’évaluation

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