Méthodologie de La Recherche

MTHODOLOGIE DE LA RECHERCHEDANS LE DOMAINE DE LA SANT

GUIDE DE FORMATION AUX MTHODES DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE

ORGANISATION MONDIALE DE LA SANTBureau rgional du Pacifique occidental

Manille, 2003

D E U X I M E D I T I O N

iLa mthodologie de la recherche dans le domaine de la sant : Guide de formation aux mthodes de la recherche scientifique

MTHODOLOGIE DE LA RECHERCHEDANS LE DOMAINE DE LA SANT

Guide de formation aux mthodesde la recherche scientifique

Deuxime dition

ORGANISATION MONDIALE DE LA SANTBureau rgional du Pacifique occidental

Manille, 2003

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La mthodologie de la recherche dans le domaine de la sant : Guide de formation aux mthodes de la recherche scientifique

Catalogue la source : Bibliothque de lOMS

Mthodologie de la recherche dans le domaine de la sant : Guide de formation auxmthodes de la recherche scientifique. Deuxime dition.

1. Health services research - methods.2. Research design.I. World Health Organization. Regional Office for the Western Pacific

ISBN 92 9061 204 5

LOrganisation mondiale de la Sant est toujours heureuse de recevoir des demandesdautorisation de reproduire ou de traduire ses publications, en partie ou intgralement.Les demandes cet effet et les demandes de renseignements doivent tre adressesau Bureau des Publications, Organisation mondiale de la Sant, Genve, Suisse, ou auBureau rgional du Pacifique occidental, Manille, Philippines, qui se fera un plaisir defournir les renseignements les plus rcents sur les changements apports au texte, lesnouvelles ditions prvues et les rimpressions et traductions dj disponibles.

Organisation mondiale de la Sant 2003

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La mention de firmes et de produits commerciaux nimplique pas que ces firmes etproduits commerciaux sont agrs ou recommands par lOrganisation mondiale de laSant de prfrence dautres, de mme nature qui ne sont pas mentionns. Sauferreur ou ommission, une majuscule initiale indique quil sagit dun nom dpos.

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TABLE DES MATIRES

Avant-propos v

Prambule vii

Remerciements ix

Chapitre 1 : La recherche et ses mthodes scientifiques 1

Chapitre 2 : Stratgies et plan de recherche 13

Chapitre 3 : tudes pidmiologiques descriptives 45

Chapitre 4 : tudes exprimentales et 57quasi-exprimentales

Chapitre 5 : Mthodes dchantillonnage et 75taille de lchantillon

Chapitre 6 : Biais et confusion 89

Chapitre 7 : Les principales mesures du risque 103

Chapitre 8 : Analyse statistique des donnes 113

Chapitre 9 : Association et causalit 131

Chapitre 10 : Aspects thiques de la recherche 147 mdicale

Chapitre 11 : Rdaction dune proposition de 155 recherche

Annexes

Annexe 1 : laboration dun questionnaire 179

Annexe 2 : La statistique descriptive 197Tableaux, graphiques et diagrammes

Annexe 3 : Organisation dun atelier sur la 221mthodologie de la recherche dans ledomaine de la sant

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vLa mthodologie de la recherche dans le domaine de la sant : Guide de formation aux mthodes de la recherche scientifique

AVANT-PROPOS

La recherche scientifique apporte une contribution trsimportante nos efforts pour prserver la sant et combattre lesmaladies. La recherche contribue lmergence de connaissancesnouvelles et llaboration de meilleurs outils pour exploiter lesconnaissances existantes. Elle est source de progrs en diagnostic eten thrapeutique pour ceux qui rendent les prestations de sant etgalement source de donnes factuelles pour clairer ceux qui sontresponsables des politiques et des dcisions en matire de sant et dedveloppement.

LOMS et ses tats Membres reconnaissent toute limportancede la recherche. Cependant, de nombreux pays en dveloppement dela Rgion nont pu accorder la priorit souhaitable la recherchedans le domaine de la sant. Dans plusieurs de ces pays, labsencedune mthodologie de la recherche et le manque de chercheursqualifis font obstacle la conduite de programmes de recherchenationaux. Souvent, il ny existe pas de systme de gestion et decoordination des recherches en sant, ou, si un tel systme a t cr,il fonctionne mal.

LOMS a pris le ferme engagement de stimuler la recherchescientifique dans les pays en dveloppement. Grce des perspectiveset un cadre de collaboration clairement dfinis et noncs en matirede recherche et de partenariat avec ses tats Membres, lOMSrenforcera les capacits de recherche dans les pays endveloppement. Au cours des deux dernires dcennies, le Bureaurgional de lOMS pour le Pacifique occidental a organis plus dunevingtaine de programmes de formation consacrs au plan de rechercheet la mthodologie de la recherche. En 1992, le Bureau rgional apubli un manuel de formation intitul Health Research Methodology:A Guide for Training in Research Methods. (La mthodologie de

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la recherche dans le domaine de la sant : Guide de formation auxmthodes de la recherche scientifique).

Ce manuel, trs apprci par ses lecteurs travers le monde, at traduit en chinois, en coren, en khmer, en laotien, en mongolienet en vietnamien.

Pour rpondre la demande des lecteurs qui souhaitentbnficier des derniers dveloppements en mthodes de recherchescientifique et de lexprience tire de nos cours de formation, nousavons procd la rvision et une nouvelle dition de ce manuel.

Nous esprons que la nouvelle dition mise jour de ce manuelunique permettra aux scientifiques, aux chercheurs, aux praticiens etaux administrateurs de la sant, de mieux assimiler et mettre enpratique les concepts et les principes de la recherche scientifique.Lassimilation des mthodes scientifiques les aidera laborer et conduire des projets de recherche rigoureux dans leurs propres pays.La nouvelle dition de ce manuel est aussi une faon de marquernotre engagement permanent envers les pays en dveloppement dansla Rgion de les aider btir et consolider leur systme de recherchedans le domaine de la sant.

Docteur Shigeru OmiDirecteur rgionalBureau rgional de lOMSpour le Pacifique occidental

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PRAMBULE

Cette deuxime dition du manuel Mthodologie de laRecherche dans le domaine de la Sant traite des concepts et principesfondamentaux dont sont issues les mthodes de la recherchescientifique, dans loptique particulire de la recherche en matire desant.

Toute prise de dcision raisonne et de porte efficace reposesur lactivit de recherche qui fait partie intgrante des efforts dunpays pour amliorer la sant de son peuple et lefficacit de sessystmes de sant. La contribution de la recherche est particulirementimportante dans des priodes de bouleversements pidmiologique,dmographique et conomique qui touchent les systmes de sant enprofondeur. Conduite par des quipes pluridisciplinaires, la recherchedans les domaines (1) de la politique de la sant et des systmes desant (2) de lpidmiologie des maladies non transmissibles et desmaladies transmissibles, connues, nouvelles et mergentes (3) de lareproduction, la sant infantile et la nutrition, y compris la violencedomestique et sexuelle, et (4) du comportement socital, y comprislanalyse des processus suivis par les individus en qute de bonnesant et leurs croyances, connaissances et habitudes en matire desant et de maladie, soutiendra les efforts des pays en dveloppementpour combattre les maladies et prserver la sant de leur population.

Ce manuel a pour but de dcrire des mthodes de planificationet de conduite dune recherche scientifique, depuis la formulation dunproblme sous forme dun sujet de recherche, la dfinition des objectifsde la recherche, llaboration du plan dtude, y compris les mthodesde collecte des donnes et danalyse statistique, et jusqulinterprtation et la diffusion des rsultats de ltude. Dans sa premire

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version ce manuel sest avr un excellent support et une source derfrence utile pour lanimation de sminaires sur la Mthodologie dela Recherche dans le domaine de la Sant organiss dans diffrentspays de la Rgion du Pacifique occidental de lOMS. Cette nouvelledition introduit plus de dtails concernant des mthodes statistiquesdapplication courante et apporte des clarifications qui sont apparuesncessaires au cours de ces sminaires. Le biais en matire derecherche a fait lobjet dun dveloppement spcial.

Ce manuel est destin servir de guide et de source derfrence lors de la formation de jeunes scientifiques la conduitedune recherche en sciences de la sant par le Bureau rgional delOMS pour le Pacifique occidental. ce titre, il doit servir commeintroduction aux mthodes de la recherche et na pas lambition denprsenter un trait exhaustif. Il existe dj dexcellents manuels cesujet qui sont cits dans les rfrences bibliographiques. Dans la mesuredu possible nous avons choisi des exemples tirs de la ralit rgionalepour illustrer les principes et les mthodes dcrits dans ce manuelafin den faciliter lapplication dans le contexte rgional.

On y trouvera des informations utiles pour toutes les tapesdlaboration dun projet de recherche et en particulier pour la rdactiondune demande de subvention du projet de recherche lorganismesusceptible de participer son financement. titre dexemple, leformulaire de demande de subvention de lOMS est prsent enannexe. Les questions souleves dans ce manuel permettront auchercheur de mieux srier les lments importants avant de proposeret dengager son tude. Nous pensons aussi que ltudiant de licenceen sciences de la sant y trouvera des indications utiles pour lardaction de son diplme de matrise.

Nous esprons, surtout, quau-del de son apport dinformationsessentielles sur les mthodes de recherche dans le domaine de lasant, ce manuel incitera le lecteur poursuivre sa formation dans ledomaine complexe de la mthodologie de la recherche, permettraaux jeunes chercheurs de la Rgion dtre plus efficaces, etencouragera des chercheurs engager de plus nombreuses tudesdans le domaine de la sant, quil sagisse dessais cliniques, denqutespidmiologiques sur le terrain ou dtudes relatives aux services dela sant.

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REMERCIEMENTS

Le Bureau rgional de lOrganisation mondiale de la Sant pour le Pacifique occidental estredevable au Professeur Yung-Han Parik, au Professeur Ung-Ring Ko, et au Docteur KaminiMohan Patwary, pour leurs contributions originales la premire dition de ce manuel.

Ses remerciements vont galement au Docteur Rama Nair et au Docteur Lye Munn Sann pourleur travail conjoint de rvision et de mise jour du manuel.

xLa mthodologie de la recherche dans le domaine de la sant : Guide de formation aux mthodes de la recherche scientifique

1La mthodologie de la recherche dans le domaine de la sant : Guide de formation aux mthodes de la recherche scientifique

Chapitre 1

La recherche et ses mthodes scientifiques

1.1 Dfinition

La recherche consiste en une qute des connaissances aumoyen dune enqute, dune tude ou dune exprimentation conduiteavec application dans le but de dcouvrir et dinterprter desconnaissances nouvelles. La mthode scientifique est un ensemblesystmatique de procdures et de techniques relatives lexcutiondune tude ou dune exprience destine acqurir de nouvellesconnaissances. Dans le contexte de ce manuel, la recherche et lesmthodes scientifiques peuvent tre considres comme une suitedinterrogations dcisives conduisant la dcouverte de faits oudinformations qui amliore notre comprhension de la sant et desmaladies de ltre humain.

1.2 Catgories de recherches

1. Recherche empirique, recherche thorique

Lapproche philosophique de la recherche estfondamentalement de deux types : empirique et thorique. Lesrecherches dans le domaine de la sant sont principalement de natureempirique, cest--dire quelles sont fondes plus sur lobservation etlexprience que sur la thorie et labstraction. La recherchepidmiologique, par exemple, dpend de la collecte systmatiquedobservations sur des phnomnes de sant spcifiques au sein dunepopulation dfinie. De plus, mme dans labstraction de modlesmathmatiques, aucun progrs dans la comprhension de lapparitionet de la cause des maladies nest possible sans comparer lesconstructions thoriques avec la situation relle observe dans lapopulation. La recherche empirique et la recherche thorique se

2Chapitre 1 : La recherche et ses mthodes scientifiques

compltent pour dvelopper la comprhension des phnomnes, pourprvoir des vnements futurs, ainsi que pour prvenir des vnementsnuisibles au bien-tre gnral de la population concerne.

La recherche empirique dans le domaine de la sant peut trede nature qualitative ou quantitative. En rgle gnrale, cette rechercheconcerne des informations de nature quantitative et ce manuel traiteraexclusivement de ce type de recherche. Pour la plus grande part, ilsagit de : lidentification de la population concerne, lescaractristiques (variables) des individus (units) composant cettepopulation, et enfin ltude de la variabilit de ces caractristiquesparmi les individus de la population. Ainsi, dans cette rechercheempirique, la quantification est ralise par trois procdures numriquesassocies : (a) mesure des variables ; (b) estimation des paramtresde la population (paramtres de la distribution de probabilit qui refltela variabilit des observations dans la population) ; et (c) test statistiquedes hypothses, cest--dire, estimation de la part contribue par lehasard dans les carts observs parmi les individus ou les groupestudis.

La prise en compte du hasard ou de la probabilit estdterminante dans la recherche biologique ; elle est la base du plande recherche. Pour en assurer la validit, ce plan de recherche doittenir compte, avant toute autre chose et en permanence, du rle duhasard. Ce sont les mthodes statistiques qui permettent de respecterles lois de probabilit au cours de notre tude, et danalyser etdinterprter correctement les rsultats. La statistique est loutil quipermet la recherche dans le domaine de la sant dtre empiriqueplutt quabstraite ; elle nous permet de confirmer nos constatationsau moyen dobservations et dexprimentations supplmentaires.

2. Recherche fondamentale, recherche applique.

Du point de vue fonctionnel, la recherche peut tre fondamentale(ou pure) ou applique. On considre dhabitude que la recherchefondamentale se consacre lacquisition des connaissances sans butdfini dutilit ou dobjet spcifique. La recherche applique dcouledun problme et elle est dirige pour rsoudre un problme existant.Le bien-fond et les bnfices relatifs pour la socit de la recherchefondamentale ou applique sont continuellement lobjet decontroverses. Certains prtendent que la science, qui dpend beaucoupdes contributions de la socit, devrait se consacrer directement rsoudre les problmes relatifs lhomme, tandis que dautres arguentque la recherche scientifique est la plus productive lorsquelle est


entreprise librement et que les plus grands progrs dans les sciencesrsultent de la recherche pure. Il est gnralement admis quil faut unbon quilibre entre les deux types de recherche ; les socits plusriches et plus avances techniquement sont en mesure de soutenir larecherche fondamentale en plus grande proportion que les socitsayant moins de ressources disponibles.

3. Le triangle de recherche en matire de sant.

Que la recherche dans le domaine de la sant soit empirique outhorique, fondamentale ou applique, il existe encore une autre faonde la classer dans trois catgories oprationnelles lies entre elles -biomdicale, services de sant, comportementale - pour constituer ceque lon appelle le triangle de la recherche en matire de sant. Larecherche biomdicale comprend essentiellement les tudesfondamentales sur les processus au niveau de la cellule ; la rechercheen sant concerne les problmes lis lenvironnement de lhommeet leurs effets au niveau cellulaire : la recherche sur le comportementtudie linteraction entre lhomme et lenvironnement, de faon reflter les croyances, les attitudes et les habitudes de lindividu dansla socit.

1.3 Les fondements scientifiques de la recherche.

Ltude scientifique utilise plusieurs principes de base :

1. Ordre.

Pour parvenir aux conclusions, la mthode scientifique diffredu sens commun en ce quelle utilise lobservation organisedentits ou dvnements qui sont classs ou ordonns sur la basede proprits et de comportements communs. Cest la frquence desproprits et des comportements communs qui permet les prvisions,conduisant en dernier ressort des lois.

2. Infrence et hasard.

Le raisonnement, ou linfrence, est la force qui permet lesavances dans la recherche. Dans le contexte de la logique, cela signifiequun nonc ou une conclusion doit tre accept parce quun ouplusieurs autres noncs ou prmisses (vidence) sont vrais. Dessuppositions, des prsomptions ou des thories peuvent tre ainsidveloppes par infrence selon une construction minutieuse, en vuede postuler des hypothses tester. Le test dhypothses est la


mthode de base pour faire avancer les connaissances dans lessciences.

Deux approches ou raisonnements distincts simposent dans ledveloppement des infrences : dductif et inductif. Dans la dduction,la conclusion rsulte ncessairement des prmisses, comme dans lesyllogisme (tout A est B, tout B est C, donc tout A est C) ou lesquations algbriques. La dduction se distingue par le fait quelle vadu gnral au particulier et quelle ne tolre aucun lment de hasardou dincertitude. Les infrences dductives conviennent donc toutparticulirement la recherche thorique.

tant essentiellement empirique, la recherche en matire desant repose presque entirement sur des raisonnements par induction.La conclusion ne rsulte pas ncessairement des prmisses ou delvidence (faits). On peut dire seulement que la conclusion est plusprobablement valide si les prmisses sont vraies, cest--dire, quil ya une possibilit davoir les prmisses vraies mais la conclusion fausse.Il faut donc tenir compte de tous les effets du hasard. Par ailleurs leraisonnement inductif se distingue par le fait quil va du particuliervers le gnral, donc il construit.

3. valuation de la probabilit.

Lexigence dcisive pour assurer la validit du plan derecherche, est lvaluation de la probabilit du dbut la fin. Leslments du plan les plus notables qui doivent assurer lintgrit de laprobabilit et la prvention de biais, sont les suivants : chantillonnagereprsentatif, randomisation dans la slection des groupes dtude,maintien de groupes de comparaison servant de tmoins, exprienceset sujets traits en double aveugle, et utilisation de mthodes statistiquesde probabilit dans lanalyse et linterprtation des rsultats.

La probabilit est une mesure de lincertitude ou de la variabilitdes caractristiques parmi les individus dune population. Si lon observeune population entire, le calcul des frquences relatives des variablesfournit toute linformation sur la variabilit. Si nous observonsseulement un chantillon dindividus tir de la population, linfrencede lchantillon vers la population (extrapolation du particulier augnral), impliquera lidentification des probabilits des vnementsen cours dobservation, ainsi que le recours aux lois de probabilit quinous permettent de mesurer le degr dincertitude dans nos infrences.Seul un plan de recherche correct qui intgre les lois de probabilitpermettra datteindre ces objectifs.


4. Hypothse.

Les hypothses sont des noncs soigneusement construitsrelatifs un phnomne dans la population. Les hypothses peuventdcouler dun raisonnement dductif ou se fonder sur un raisonnementinductif partir dobservations antrieures. Lun des outils les plusutiles dans les recherches sur la sant est la gnration dhypothsesqui, aprs avoir t testes, conduiront lidentification des causesles plus probables dune maladie ou du changement dun tat enobservation. Bien que nous ne puissions tirer des conclusions dfinitivesou revendiquer la preuve en utilisant des mthodes inductives, nouspouvons nous approcher toujours plus prs de la vrit en dtruisantdes hypothses existantes et en les remplaant par dautres plusplausibles.

Dans les recherches sur la sant, les hypothses sont souventconstruites et testes pour identifier les causes de maladies et pourexpliquer la distribution de maladies parmi la population. On fait souventappel aux critres de Mill du raisonnement inductif pour former deshypothses sur le lien entre association et causalit. noncesbrivement ces mthodes sont les suivantes :

(a) mthode de la diffrence : lorsque la frquence dune maladieprsente une diffrence marquante dans deux circonstances,et lorsquon peut identifier un facteur dans lune descirconstances et non dans lautre, ce facteur, ou son absence,peut tre la cause de la maladie (par exemple la diffrence defrquence du cancer du poumon chez les fumeurs et chez lesnon-fumeurs).

(b) mthode de concordance : si un facteur, ou son absence, estcommun un certain nombre de circonstances diffrentes oon constate la prsence dune maladie, ce facteur ou sonabsence peut tre li aux causes de la maladie (par exemplelapparition de lhpatite A est associe au contact avec unmalade, au surpeuplement, et de mauvaises conditionsdhygine et dassainissement, chaque facteur participant latransmission du virus de lhpatite).

(c) mthode des variations concomitantes, ou la relation dose-effet:citons des exemples de variations concomitantes : augmentationde la prsence du goitre endmique avec la diminution de lateneur en iode des aliments ; augmentation de la frquence dela leucmie avec laugmentation de lexposition aux


rayonnements ; augmentation de la prvalence de llphantiasisdans les rgions o saccrot lendmicit de la filariose).

(d) mthode danalogie : la distribution et la frquence dune maladieou dun effet peuvent tre suffisamment analogues cellesdune autre maladie pour suggrer une cause commune (parexemple infection par le virus de lhpatite B et cancer du foie).

1.4 Plan dtude.

Lapproche pidmiologique est fonde sur des principesstatistiques dans llaboration du plan de recherche. Dans cettedmarche, la recherche peut tre subdivise en recherche de typebas sur lobservation, et recherche de type exprimental.

Les tudes bases sur lobservation emploient gnralement lamthode denqute sur chantillon, dans laquelle on observe diffrentescaractristiques dun chantillon de la population. On peut y procderen interrogeant effectivement le sujet, en obtenant les mesures decaractristiques physiques, ou simplement en extrayant desinformations de sources existantes telles que les registres dedclaration des maladies, les dossiers mdicaux des hpitaux ou desdossiers des services demploi. Les tudes du type transversal, olon collecte simultanment les donnes de cause et deffet, sanspouvoir dterminer la squence temporelle, sont considres commegnratrices dhypothses. Par contre, les tudes o les observationsde causes et deffets sont dcales dans le temps sont considrescomme analytiques (ou causales) et peuvent donner lieu uneinfrence dassociations, par exemple dans les tudes cas-tmoins etles tudes de cohortes.

La meilleure vrification des hypothses est ralise par desexpriences dans lesquelles tous les facteurs, sauf celui enconsidration, peuvent tre matriss. Cependant, pour des raisonsthiques et pratiques, cette mthode est rarement possible dans lecontexte des maladies humaines. On lui substitue souvent desexpriences dites naturelles ou des observations soigneusementplanifies (tudes cas-tmoins, tudes de cohortes) comportantsuffisamment dinformations sur les facteurs parasites pourpermettre de corriger leurs effets lors des infrences. Ces tudesanalytiques par observations peuvent tre rtrospectives (tude cas-tmoins) ou prospectives (tude de cohorte ou tude historique decohorte). Dans ces mthodes, on compare des groupes dindividuspour relever les diffrences en matire dexposition ou de rsultat.


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Elles se distinguent des expriences par le fait quil ny a pasdintervention directe du chercheur et que ce chercheur ne peutmatriser aucun des facteurs tiers (ou parasites) agissant sur lun oulautre des individus en observation.

Dans les deux approches, le raisonnement statistique utilisantles lois de probabilit, guide le processus dinfrence. On fait quelquessuppositions de base concernant la population, ses caractristiques etleur distribution de probabilit, et on value la vraisemblance desobservations confirmant ou infirmant lhypothse nonce. En sebasant sur les probabilits calcules, on accepte ou on rejettelhypothse (ou bien ltat dincertitude reste non rsolu, ce qui est lecas en particulier lorsque la taille de lchantillon est trop petite pourassurer la fiabilit). Des plans dtude spcifiques seront discutsplus loin dans ce manuel.

Le processus allant de la gnration de lhypothse au test delhypothse est illustr ci-dessous.

Une observation ou une srie dobservations lance unehypothse; une tude transversale est entreprise pour gnrer deshypothses correctes ; une tude par observations tablit desassociations et confirme (ou rejette) lhypothse ; et une exprienceest mene pour tester lhypothse.

Srie de cas

Enqutetransversale

tude analytique Cas-tmoinsCohorteCohorte historique

ExprienceEssai randomisQuasi-exprience


1.5 Planification et gestion de la recherche

1. Programme de recherche

La recherche est une activit complexe dont llaboration et lamise en oeuvre exigent une planification, une gestion et uneadministration minutieuses. Dans le contexte mondial actuel derestrictions budgtaires en matire de recherche, il est de plus en plusncessaire de programmer la recherche dans le domaine de la santen lui fixant des objectifs clairement dfinis et ralisables dans lapratique.

Llaboration dun programme de recherche comportencessairement un certain nombre dtapes essentielles :

(a) dfinir le rle et le champ daction prvus pour lunit chargede la recherche ;

(b) dterminer les moyens et les ressources de lunit de recherche,en incluant : personnel, installations, quipement, fournitures,dlais et budget, ainsi que laccessibilit aux documents derecherche ;

(c) slectionner le sujet de recherche, en considrant des facteurstels que :

importance du problme et de son impact

urgence du besoin dune solution

pertinence par rapport aux objectifs de lorganisme quifinance ltude

possibilit de traiter le problme par une tude

faisabilit du programme

chances de succs

consquences prvisibles en cas de succs

retombes en matire de formation du personnel etdautres lments renforant les capacits de recherche.

(d) laborer des protocoles de recherche, documents qui servirontde guides lors de lexcution, du contrle et de lvaluation dela recherche ;

(e) installer une structure administrative clairement dfinie, avecdes fonctions de direction, dencadrement, de consultation et


de collaboration, et des profils de postes bass sur des tchesspcifiques.

(f) formuler un calendrier dobjectifs pour la consolidation desrsultats, et la prparation de ces rsultats en vue de la diffusion,y compris la publication dans la documentation scientifique.

2. Excution de la recherche.

Le mcanisme pour conduire une recherche suit des tapessimples : formulation du problme ; planification de la dmarche (plande recherche) ; excution des activits dans un rseau stratgiquevisant des objectifs spcifiques qui aboutiront la solution du problme.Un cadre pour la rdaction dune proposition de recherche est donnci-aprs. Il comporte les lments de base dune tude de recherche,qui seront traits en dtail dans le chapitre 11.

a. Conceptualisation du problme :

identifier le problme (quel est le problme ?)

donner une priorit au problme (pourquoi est-ce unproblme important ?)

expos raisonn (le problme peut-il tre rsolu et quelssont les bnfices pour la socit si le problme estrsolu ?)

b. Situation actuelle :

tude documentaire (que savons-nous dj ?)

c. Formulation des objectifs :

disposer les questions selon les objectifs gnraux ouspcifiques ;

dvelopper une hypothse tester pour atteindre lesobjectifs.

d. Mthodologie de recherche :

dfinir la population, caractristiques considrer etdistribution de probabilit ;

type dtude (observation ou analyse, enqutes ouexpriences)

mthode de collecte, de gestion et danalyse desdonnes:

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Chapitre 1 : La recherche et ses mthodes scientifiques

choix de lchantillon instruments de mesure (fiabilit et validit des

instruments)

formation des enquteurs contrle de la qualit des mesures calcul, vrification et validation des mesures le problme des observations manquantes traitement statistique des informations test de lhypothse considrations thiques.

e. Plan de travail :

personnel

chronologie (qui va faire quoi et quand ?)

administration du projet.

f. Plan de diffusion :

prsentation aux autorits pour la mise en oeuvre desrsultats de la recherche (le cas chant)

publication dans des revues scientifiques et dans dautresdocuments (y compris ceux de lorganisme qui a financle projet) en vue dune large diffusion des connaissancesrsultant de la recherche.

Une bonne proposition contiendra aussi un rsum rdig parle chef du projet, donnant une vue gnrale des points prcdentsdans un langage clair et simple, comprhensible par un non-spcialiste;elle comportera aussi une liste de rfrences.

1.6 Le chercheur

Parmi les qualits importantes conduisant au succs dans larecherche, on peut citer :

un esprit curieux pour trouver de nouveaux faits

la persvrance et la patience

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lintgrit pour soi-mme et pour la valeur de la mthodescientifique

un esprit analytique capable de participer desrflexions critiques

la rceptivit aux critiques au niveauprofessionnel

louverture desprit et la capacit de dceler lasignification dobservations inattendues

lobjectivit.

1.7 Conclusion

Linvestigation scientifique est une vritable gageure pourlhumanit, et le soutien quelle reoit de la socit est une mesure dela force, de la vitalit et de la foi dans lavenir de cette socit. Ladmarche et les mthodes de la recherche ont lentement volu pourdevenir de plus en plus prcises et efficaces. La technologie existepour explorer linconnu. Le succs de cette entreprise dpendcependant, aujourdhui comme hier, des talents individuels et collectifsdes chercheurs attachs aux principes de la science, tels que lordre,linfrence et le hasard, dont ils tiendront compte en les intgrantdans un plan de recherche et une mthodologie solides.

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Chapitre 1 : La recherche et ses mthodes scientifiques

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Chapitre 2

Stratgies et plan de recherche

2.1 Introduction

Le choix dune stratgie de recherche est au coeur du plan derecherche et cest probablement la dcision unique la plus importanteque doit prendre le chercheur. En consquence, llaboration dunestratgie de recherche est le thme principal trait dans ce manuel.Les composantes essentielles dun plan de recherche et leurs basesscientifiques sont lobjet des chapitres suivants.

La stratgie de recherche doit comporter la dfinition de lapopulation concerne, la dfinition des variables (caractristiques desindividus dans cette population), leur nature et les relations entre elles.Par exemple, pour tester une hypothse, le chercheur doit pouvoirattribuer la variable indpendante, ou variable dexposition, un certainnombre de sujets dans ltude, et lomettre pour dautres sujets(tmoins), tandis quil matrise les autres variables parasites ouconfusionnelles. Cette stratgie constitue une exprience dans laquellelhypothse est teste par intervention.

Un autre chercheur peut choisir de comparer des individusexposs un facteur de risque ceux non exposs, lors de lanalysede lincidence dune maladie dans ces groupes, afin de constater sicette maladie est lie lexposition. Dans ce cas il sagit dune tudeanalytique dont il existe plusieurs varits. Ce type dtude englobeaussi le test dhypothse. Un autre chercheur encore peut simplementdcrire la distribution dun phnomne ou le rsultat dun programme.Il sagit alors dune tude descriptive sans intervention ni hypothsepralable.

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Chapitre 2 : Stratgies et plan de recherche

Dans toutes les situations prcdentes, on fait des observationssur un groupe dindividus, puis on tire des infrences concernant lesrelations ou les associations entre diverses expositions et rsultats.Les infrences ralises sont toujours sujettes incertitude en raisondes variations des caractristiques travers la population. Enconsquence, lexactitude de linfrence dpend de lexactitude desinformations recueillies et de la reprsentativit des sujets observspar rapport au groupe plus large des sujets de la population, ainsi quede lexactitude des mthodes statistiques utilises pour tablirlinfrence. Pour dvelopper une bonne stratgie de recherche, il nousfaut comprendre la nature de ces variations ou carts et lesmthodes disponibles pour mesurer les erreurs.

2.2 Erreurs dans linfrence

Il est ncessaire de matriser deux sources derreurs courantesqui rsultent de problmes lis la fiabilit et la validit. Notreinfrence doit avoir une fiabilit leve (si les observations sontrptes dans des conditions similaires, les infrences doivent tresimilaires) et une validit assure (linfrence doit reflter la naturevraie de la relation). La fiabilit et la validit des infrences dpendentde la fiabilit et de la validit des mesures (mesurons-nous la bonnecaractristique ? avec exactitude ?), ainsi que de la fiabilit et de lavalidit des chantillons choisis (partons-nous dune vraiereprsentation de la population pour effectuer les infrences ?). Lafiabilit de lchantillon est obtenue en choisissant un chantillon degrande taille, et la validit est assure en vrifiant que le choix delchantillon est sans biais. En termes statistiques, la fiabilit estmesure par lerreur alatoire et la validit par le biais.

2.2.1 Fiabilit

Fiabilit des mesures

Si des mesures rptes dune caractristique dun mmeindividu et dans des conditions identiques, donnent des rsultatssimilaires, on peut dire que la mesure est fiable. Si on rpte desobservations indpendantes et si on dtermine la distribution deprobabilit, lcart-type des observations donne une mesure de lafiabilit. Si la mesure a une fiabilit leve, lcart-type doit tre pluspetit. Une faon daccrotre la fiabilit est de prendre la moyennedun certain nombre dobservations (car la moyenne prsente uncart-type - erreur sur la moyenne - plus petit que lcart-type desobservations individuelles).

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Fiabilit de ltude

Un rsultat est dit fiable si on obtient le mme rsultat lorsqueltude est rpte dans les mmes conditions. La variabilitnaturelle des observations parmi les individus de la populationest communment appele erreur alatoire. Par exemple,lorsquon mesure la pression sanguine systolique (PSS)dindividus, on a observ que les mesures faites dans un groupede trs nombreux individus suivent une distribution normale, sibien que lcart-type du PSS reprsente lerreur alatoire dansla mesure du PSS. Il est vident que si lcart-type est faible,des tudes rptes sur cette population produirontncessairement des rsultats similaires. Si lcart-type est grand,des chantillons diffrents de la mme population tendront avoir des diffrences de mesure notables. Comme nousconsidrons souvent des mesures rcapitulatives sur deschantillons ayant un cart-type inversement proportionnel laracine carre de la taille de lchantillon, laugmentation de lataille de lchantillon accrot la fiabilit de ces mesures (voir lesdtails sur ce point au chapitre 5).

2.2.2 Validit

Une mesure est dite valide si elle sapplique ce quelle estcense mesurer. Lorsquune mesure nest pas valide, on dit quelleest biaise. Le biais est une erreur systmatique (contrairement lerreur alatoire) qui dvie lobservation dun seul cot de la vrit.Ainsi, si nous utilisons une balance qui nest pas rgle au zro, lespoids mesurs avec cette balance seront biaiss. Pareillement, si unchantillon est biais, les rsultats tendent tre biaiss (par exempleun chantillon contenant plus dhommes que la proportion dhommesdans la population, ou comparaison de cas choisis parmi les patientshospitaliss et de tmoins choisis dans la population gnrale, dansune tude cas-tmoins). Comme il est souvent difficile de corriger leseffets du biais une fois les donnes collectes, il est toujoursrecommand dviter les biais au moment de planifier une tude (ontrouvera au chapitre 6 des dtails sur les biais et sur les moyens de lesviter).

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2.3 Stratgies dexprimentation et stratgies dobservation.

Malgr la valeur de lexprience dans ltablissement de lacausalit, il est souvent ni praticable ni thique de soumettre des treshumains des facteurs de risque dans des tudes tiologiques. laplace, les pidmiologistes emploient des expriences naturelles sicela est possible, ou ils sappuient, plus frquemment, sur des tudesanalytiques dobservations ou des quasi-expriences. Cependant, ilexiste un domaine de lpidmiologie o on utilise largement desstratgies exprimentales : il sagit des campagnes dessais cliniquesou sur le terrain pour tester de nouveaux mdicaments ou desprogrammes dintervention.

Les avantages de la dmarche exprimentale sont les suivants :

La capacit de manipuler ou dattribuer des variablesindpendantes ; cest de loin lavantage le plus net des stratgiesexprimentales. Il est facilement illustr par les essais cliniques,dcrits au chapitre 4, o les cas dune maladie spcifique sontaffects volontairement (dans un ordre alatoire ou parappariement) au groupe trait et au groupe tmoin. Parexemple, dans lvaluation de lefficacit de dispositifs intra-utrins, on affecte, au hasard ou par paires apparies, desfemmes dune certaine tranche dge et ayant en communcertaines autres caractristiques, des mdecins dune part et des infirmires dautre part. On compare entre les deuxgroupes un critre dvaluation tel que la frquence descomplications. Il est aussi possible dans certains cas demanipuler le degr dexposition ou la dose thrapeutique.

La capacit de rpartir au hasard les sujets entre le groupetrait et le groupe tmoin. Grce la randomisation on trouveraplus vraisemblablement une distribution gale des variablesparasites entre les deux groupes. Nanmoins, lors de lanalyseil faut toujours comparer la distribution de ces variables pourassurer la validit des infrences tires de ltude. Dans desexpriences (et aussi dans certaines tudes par observation), ilest aussi possible dutiliser lappariement en association avecla randomisation. En outre, la randomisation donne une base decalcul des probabilits appropries derreur dans linfrence.

La capacit de matriser les confusions et dliminer les sourcesdassociations fausses. La plupart des autres facteurs quiinterfrent avec lassociation tudie, peuvent tre matrissplus facilement dans des expriences (surtout chez les animaux)que dans des tudes par observation.

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La capacit de dterminer la squence temporelle. Il est plusfacile de dterminer quelles variables prcdent et lesquellessont les consquences dune intervention dans des tudesexprimentales que dans certaines tudes analytiques, enparticulier les tudes cas-tmoins et les tudes de cohortes.

La capacit de rpliquer les rsultats. Les expriences sontsouvent plus faciles rpliquer que les tudes par observation.La rplication satisfait les exigences de constance dans laconfirmation de la causalit. Cependant, dans la pratique peudessais cliniques sont exactement rpliqus.

Tout bien considr, la preuve dune relation de causalit estplus irrfutable si elle provient dune tude exprimentalesoigneusement excute, car les facteurs de la slection qui parinadvertance biaisent les tudes par observation, peuvent trevirtuellement limins par le processus de randomisation. Toutefois, ilexiste dautres sources de biais qui ne sont pas automatiquementcartes par la randomisation.

On tend parfois oublier les limitations de la dmarcheexprimentale, car les avantages impressionnants des expriencesont conduit certains rejeter les preuves de causalit si elles ne sontpas bases sur lexprimentation. Si nous tions tenus lapprocheexprimentale seule, cependant, nous devrions abandonner la plupartdes preuves qui ont permis de raliser des progrs significatifs dansle domaine de la sant publique. Les expriences prsentent aussi leslimitations suivantes :

Manque de ralisme. Dans la plupart des situations humaines,il est impossible de randomiser tous les facteurs de risque endehors de ceux tudier. Les mthodes par observationsappliquent des situations plus ralistes.

Difficult dextrapolation. Les rsultats dexpriences sur unmodle animal, expriences qui sont contrles rigoureusement,ne peuvent pas tre extrapols directement aux populationshumaines.

Problmes dthique. Dans lexprimentation humaine, soit lesindividus sont exposs dlibrment des facteurs de risque(dans les tudes tiologiques), soit le traitement est dlibrmentcart pour les cas tudis (essais dintervention). La mmequestion dthique se pose lorsquil sagit de tester lefficacitou les effets secondaires de nouveaux traitements sansvaluation critique dans un petit groupe de sujets humains (voiraussi la chapitre 10).

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Difficult de manipuler la variable indpendante. Par exemple,il est virtuellement impossible daffecter au hasard lhabitudede fumer au groupe exprimental et au groupe tmoin.

Manque de reprsentativit des chantillons. Beaucoupdexpriences portent sur des populations captives ou desvolontaires, qui ne sont pas ncessairement reprsentatifs dela population en gnral. Les expriences entreprises dans leshpitaux (o la dmarche exprimentale est la plus praticableet frquemment pratique) souffrent de plusieurs sources debiais dans la slection.

2.4 tudes descriptives

Dfinition

Lorsquune tude pidmiologique na pas la structure formelledune tude analytique ou dune tude exprimentale, autrement dit,lorsquelle na pas pour objet spcifique de tester une hypothse, elleest dite tude descriptive et fait partie des tudes par observation. Larichesse des informations obtenue dans la plupart des tudesdescriptives permet la gnration dhypothses quon peut ensuitetester par un plan dtude analytique ou exprimentale. Une enqute,telle une enqute de prvalence, correspond aussi la dfinition dunetude descriptive puisquelle englobe les composantes dune tudedescriptive.

Le droulement dune tude descriptive

Une tude descriptive ncessite la collecte, lanalyse etlinterprtation de donnes. On peut faire appel des techniquesqualitatives et quantitatives laide de questionnaires, dinterrogatoires,des observations de participants, de statistiques des services, ainsique de documents donnant des renseignements sur des communauts,des groupes, des situations, des programmes et dautres unitsindividuelles ou cologiques. Le trait caractristique de cette catgoriedtudes est quelle sattache avant tout dcrire une situation pluttqu tester une hypothse ou rechercher une causalit. Cependant,la dmarche descriptive peut tre intgre ou ajoute aux mthodesutilises dans ces deux derniers cas car elle permet denrichirconsidrablement la base de donnes.

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Types dtudes descriptives

Sries de cas

Ce type dtude est bas sur les comptes-rendus dune sriede cas dune pathologie donne ou dune srie de cas traits,sans affectation spcifique dun groupe tmoin. Dans ce typedtude on ne considre que le nombre de cas de la maladie,qui reprsente le numrateur, si bien quil ne doit pas servirpour faire une valuation de risques.

Quelquefois pour mettre en valeur ses rsultats, un clinicienprsente le calcul dune distribution proportionnelle pour unetelle srie, cest--dire les pourcentages du nombre total decas qui appartiennent telle tranche dge, tel sexe ou tel groupeethnique. Ces valeurs ne sont pas des taux car le dnominateurdans le calcul est toujours le nombre de cas de la srie et nonpas la population risque.

Diagnostic ou valuation des besoins dune communaut

Ce type dtude ncessite la collecte de donnes sur la situationactuelle concernant les problmes sanitaires, programmes desant, progrs raliss, contraintes, couches sociales, forcesvives, noyaux de rsistance ou de forte prvalence ou groupesparticulirement exposs. Son but est didentifier les besoins etde fournir les donnes de base qui orienteront les tudescomplmentaires ou les actions mener.

Description pidmiologique des cas de maladies

On adopte souvent lapproche descriptive cette fin. Il fautrecueillir des donnes sur le nombre de cas et sur la rpartitionde la maladie dans des populations en fonction de certainescaractristiques spcifiques des individus (par exemple, ge,sexe, niveau dinstruction, consommation de tabac, religion,profession, catgorie sociale, tat civil, sant, personnalit) ;en fonction du lieu (rural ou urbain, local, rgional, national,international) ; et en fonction du facteur temporel (pidmique,saisonnier, cyclique, sculaire). Une description peut porter aussisur des caractristiques familiales : rang de naissance, nombredenfants, taille de la famille, ge maternel, espacement desnaissances, composition de la famille.

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Enqutes transversales descriptives ou enqutes de population(communaut)

Comme son nom lindique, une enqute transversale ncessitela collecte de donnes sur une coupe transversale dunepopulation, qui peut tre la population totale ou une partie(chantillon) de la population. Beaucoup denqutestransversales ne cherchent pas tester une hypothseconcernant une association, et appartiennent donc la catgoriedes tudes descriptives. Elles fournissent un taux de prvalence un moment donn dans le temps (prvalence ponctuelle) ousur une priode de temps (prvalence priodique). La population risque, objet de ltude, sert de dnominateur pour le calculdes taux de prvalence.

Dans ce type dtude descriptive on retrouve les enqutesdvaluation de la distribution dune maladie, dune incapacit,dun tat pathologique, dune condition immunologique, duntat nutritionnel, de ltat physique, de lintelligence et ainsi desuite. On peut suivre le mme plan dtude dans la recherchesur les systmes de sant pour dcrire la prvalence parcertaines caractristiques la tendance dutilisation des servicesde sant et de lobservance ou dans des sondages dopinion.Une pratique gnralise dans les services de planificationfamiliale et dans dautres services est lenqute KAP (enqutesur les connaissances, les attitudes et la pratique).

tudes descriptives cologiques

Lorsque lunit dobservation est un agrgat (par exemple, unefamille, un clan ou une cole) ou une unit cologique (un village,une ville ou un pays) ltude devient une tude descriptivecologique.

Comme nous lavons dj soulign, en rgle gnrale le testdhypothse nest pas un objectif de ltude descriptive.Cependant, dans certaines des tudes cites plus haut (enqutestransversales, tudes cologiques) un test dhypothse peuttrouver sa place. Dautre part, la description des donnes faitpartie intgrante de ltude analytique.

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2.5 Stratgies analytiques en pidmiologie

Lorsque le principal objectif dune tude par observation estdtablir la relation (association) entre un facteur de risque (agenttiologique) et un rsultat (maladie), cette tude est dite analytique(ou causale). Dans ce type dtude, le test dhypothse est le premieroutil dinfrence. La dmarche essentielle dans une tude analytiqueest dlaborer une hypothse spcifique susceptible dtre mise lpreuve et de faire un plan dtude qui permet de matriser lesvariables parasites ventuelles qui risqueraient de confondre la relationobserve entre le facteur tudi et la maladie. Cette dmarche varieen fonction de la stratgie analytique adopte.

2.5.1 Enqutes cas-tmoins

En pidmiologie, la stratgie analytique la plus simple et laplus souvent adopte fait appel ltude comparative cas-tmoins.Essentiellement, elle consiste tablir les causes de maladies enrecherchant les relations ou associations entre lexposition un facteurde risque et lapparition de la maladie. Son plan est relativement simplemais toujours rtrospectif se basant sur les antcdents des cas etdes tmoins en matire dexposition au risque. Dans ce type dtude,on recherche une association en comparant lexposition dune sriede cas de la maladie concerne avec la situation dexposition degroupes tmoins soigneusement slectionns qui sont exempts de cettemaladie (Figure 2.1). Lanalyse des donnes permet de dterminer siles conditions dexposition des cas taient diffrentes de celles destmoins. Le facteur de risque sest produit ou a commenc dans lepass, probablement avant lapparition de la maladie, par exemple,lhabitude de fumer ou une infection antrieure ou la prise dunmdicament. On recueille les donnes relatives lexposition en serenseignant sur les antcdents et/ou en consultant les dossiersmdicaux. Parfois le facteur ou lattribut incrimin est une conditionpermanente, comme le groupe sanguin, que lon dtermine par unexamen clinique ou de laboratoire. Une frquence plus leve delattribut ou du facteur de risque chez les cas de maladie que chez lestmoins indique une relation entre celui-ci et la maladie/pathologie.Cette relation peut avoir une signification tiologique. Autrement dit,si la proportion des cas de maladie ayant des antcdents en matiredexposition, ou des dossiers indiquant une exposition par le pass,est plus leve que celle des tmoins, on peut considrer que le facteurou lattribut est un facteur causal.

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FIGURE 2.1 PLAN DTUDE DUNE ENQUTE CAS-TMOINS

exposs (avec le facteur de risqueou la caractristique)

Cas(avec la pathologie)

non exposs (sans le facteur derisque ou la caractristique)

exposs (avec le facteur de risqueou la caractristique)

Tmoins(sans la pathologie)

non exposs (sans le facteur derisque ou la caractristique)

Exemple

Chiqueurs de tabac

Cas de cancer de labouche

Non chiqueurs de tabac

Chiqueurs de tabac

Cas exempts de cancerde la bouche

Non chiqueurs de tabac

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Slection des cas

Les cas slectionns pour ltude doivent correspondre unedfinition prcise en matire de type histologique et dautrescaractristiques particulires de la maladie, comme la date dediagnostic, le lieu gographique, entre autres. Les cas qui necorrespondent pas ces critres doivent tre carts de ltude. Cettedmarche est particulirement efficace dans le cas de maladies rarescar la slection comprendra normalement tous les cas qui rpondentaux critres de ltude dans un milieu donn et dans une priodedonne. On aura ainsi un nombre suffisant de cas tudier sans avoir attendre lapparition de nouveaux cas de la maladie sur une priodeplus ou moins longue.

Pour des raisons de commodit et daccs aux dossiers, lescas slectionns dans les tudes cas-tmoins proviennent souventdun milieu hospitalier, des cabinets de mdecins libraux ou desregistres de dclaration des maladies. Sur une priode donne, onprfrera les cas rcemment diagnostiqus (les cas dincidence) auxcas de prvalence, ce qui permet dliminer la possibilit duneexposition au facteur de risque tudi aprs lapparition de la maladiechez des patients qui vivent depuis longtemps avec la maladie.

Les cas slectionns pour ltude doivent favoriser lacquisitionde rsultats fiables et valables. On suivra donc les directives suivantespour la slection des cas dans une tude cas-tmoins :

a. nonc clair des critres de slection pour ltude (la dfinitiondun cas) et des critres dexclusion de ltude, afin damliorerla validit des rsultats ;

b. Les cas peuvent provenir de :

- tous les cas dadmission ou de sortie dun hpital, dundispensaire ou dun cabinet de mdecin libral au coursde la priode spcifie ;

- tous les cas signals ou diagnostiqus pendant uneenqute ou un programme de surveillance au cours dunepriode spcifie ;

- des cas dincidence ou diagnostiqus rcemment ;

- des cas dincidence dans une tude de cohorte en coursou dans une cohorte professionnelle (appele parfoistude cas-tmoins embote) ;

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- des cas de mortalit lorsque les causes de dcs sontindiques et dautres critres de ltude sont satisfaits ;

- des cas individuels rpondant un rsultat prescrit entermes de sant ;

c. Si le nombre de cas est trop important, on peut utiliser unchantillon respectant les rgles de probabilit ;

d. Les cas slectionns pour ltude doivent tre reprsentatifsde tous les cas de la maladie en considration.

Slection des tmoins.

Il est essentiel de crer un ou plusieurs groupes tmoins depersonnes exemptes de la maladie ou de la pathologie tudie pourpouvoir valuer la frquence de lattribut ou du facteur de risque et lacomparer la frquence chez les cas de maladie. Cest ltape laplus importante de ltude cas-tmoins, puisquune slection de tmoinsbiaise peut invalider les rsultats de ltude. Le biais dans la slectiondes tmoins est souvent la principale source de proccupation danslanalyse des donnes dune enqute cas-tmoins.

a. Les groupes tmoins de comparaison peuvent provenir de :

un chantillon reprsentatif dune population dfinie, siles cas tudis sont tirs de cette population dfinie ;

un chantillon de patients admis ou prsents dans lemme tablissement que les cas tudis ;

un chantillon prlev parmi les parents ou les relationsdes cas tudis (tmoins de voisinage) ;

un groupe de personnes slectionnes partir de la mmesource de population que les cas tudis et appariesaux cas tudis pour les variables pouvant introduire desfacteurs de confusion ;

une slection base sur dautres facteurs de risque quele facteur tudi ;

b. La slection de tmoins peut comprendre un appariement bassur dautres facteurs de risque :

Lappariement signifie que le choix des tmoins se faiten fonction de caractristiques identiques (ou trsanalogues) celles des cas tudis lexception de la

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maladie ou du facteur de risque en considration. Cescaractristiques sont celles qui auraient pour effet deconfondre le facteur de risque incrimin, cest--dire descaractristiques reconnues pour leur relation avec lamaladie et qui peuvent tre associes au facteur de risquetudi. Le but de lappariement est dassurer lacomparabilit de ces caractristiques chez les deuxgroupes, de sorte que lassociation observe entre lefacteur de risque incrimin et la maladie ne soit pasperturbe par une distribution diffrente de ces autrescaractristiques. Habituellement lappariement se faitpour lge, le sexe, la race et le niveau socio-conomiquedans les tudes cas-tmoins relatives une maladie, cartous ces facteurs influencent lincidence de la plupartdes maladies. Lappariement se fait titre individuel(paires apparies) ou pour lensemble du groupe(frquences apparies). Lappariement individuel estprfrable car il facilite la prise en compte delappariement dans lanalyse. Les inconvnients delappariement sont une perte de prcision et un excsdappariement, entre autres. De plus, une fois fix leplan dappariement, la variable utilise pour lappariementnest plus prise en considration dans ltude. Il nestdonc plus possible dtudier sa relation tiologique avecla maladie. A titre dexemple, si dans une tude sur lecancer du sein lappariement des groupes se fait sur ltatcivil, marie ou clibataire, il nest plus possible de savoirsi le risque dun cancer du sein est plus lev pour lesfemmes maries ou pour les clibataires. De nombreuxpidmiologistes prfrent conduire des tudes sansappariement et utiliser des mthodes statistiques pourcorriger une confusion ventuelle au moment delanalyse. Cette approche augmente la prcision deltude et laisse ouverte la possibilit dexaminer desinteractions ventuelles. La slection de tmoins parchantillonnage alatoire sans appariement offre plus delibert de manoeuvre pour tudier diverses interactions.Le plus important est de recueillir des informations surles facteurs confusionnels potentiels afin den corrigerles effets lors de lanalyse.

c. Le nombre de groupes tmoins peut varier. Il est souventsouhaitable davoir plusieurs groupes tmoins reprsentant desconditions pathologiques autres que celle tudie et/ou des

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groupes non hospitaliss. Lemploi de groupes tmoins multiplesprsente trois avantages :

Si la frquence de lattribut ou du facteur de risque nestpas diffrente dun groupe tmoin un autre, mais estconstamment plus faible que dans le groupe du cas tudi,la cohrence interne de lassociation est renforce.

Si le groupe tmoin est compos de patients qui souffrentdune autre maladie associe de faon indpendante aumme facteur de risque, lcart des frquences entre legroupe de cas de la maladie tudie et le groupe tmoina toutes les chances dtre cach. Le recours un autregroupe tmoin en parallle va permettre de sauver leprojet de recherche.

Les groupes tmoins multiples permettent un contrledu biais.

Un exemple classique de leffet important du mauvais choixdes tmoins sur les conclusions dune tude cas-tmoins est celui deltude de Pearl en 1929. Pearl a compar 816 tumeurs malignesidentifies chez 7500 cas autopsis lHpital Johns Hopkins Baltimore, Maryland, tats-Unis, avec 816 tumeurs bnignes chezdes cas autopsis (tmoins) qui taient apparis au moment du dcspour lge, le sexe, la race et la date de dcs. On constatait deslsions indicatives dune tuberculose active chez 6,6 % des cas tudiset chez 16,3 % des tmoins, do on tirait la conclusion quil y avaitantagonisme entre la tuberculose et le cancer. Lexprimentation suranimal na aucunement corrobor cette conclusion. Une explicationdes faits constats par Pearl est que son groupe tmoin comprenaitpar inadvertance beaucoup de tuberculeux dcds du fait quelautopsie tait plus frquente pour les dcs par tuberculose quepour les dcs dus une autre cause. Son groupe tmoin ntait doncpas reprsentatif de la population des patients dcds.

Collecte de donnes sur lexposition et dautres facteurs.

Le recueil de donnes se fait souvent par interrogatoires,questionnaires et/ou examen de dossiers. Parfois on procde desexamens cliniques ou de laboratoire, mais ceci nest pas toujourspossible, notamment lorsque les cas tudis comprennent des casanciens et ventuellement des cas mortels. On doit prendre lesprcautions suivantes dans le choix dune stratgie de collecte dedonnes :

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Les observations doivent tre objectives ou, si elles proviennentdune enqute, normalises avec rigueur ;

Lexaminateur ou lenquteur ne doit pas savoir si un sujetappartient au groupe tudi ou au groupe tmoin (mthodeaveugle) ;

La mme procdure doit tre suivie pour tous les groupes(mme interrogatoire, mme cadre).

Enqutes cas-tmoins facteurs multiples

La forme habituelle de lenqute cas-tmoins considre un seulfacteur ou un seul attribut la fois. Cependant, il nest pas excludtudier plusieurs facteurs dexposition dans la mme tude. Parexemple, une tude mene dans trois tats des tats-Unis ayant unepopulation de 13 millions comportait une enqute par interrogatoireauprs de toutes les mres denfants leucmiques gs de 1 4 ans(cas diagnostiqus entre 1959 et 1967). Un chantillon de13 000 autres femmes servait de groupe tmoin. Quatre facteurs ontt tudis, deux relatifs la priode avant la conception (expositionaux rayonnements, et checs antrieurs de la reproduction) et deuxrelatifs la priode aprs la conception (irradiation in utero et infectionvirale pendant la grossesse). Lanalyse a dmontr que chaque facteurtait li la leucmie chez leurs enfants (Gibson et col. 1968). Unepoursuite de lanalyse a port sur laction conjointe de facteurs, danslaquelle lestimation du risque relatif en labsence de lun quelconquedes quatre facteurs tait gal 1,0 (voir Tableau 2.1).

TABLEAU 2.1 ESTIMATION DES RISQUES RELATIFS DE LEUCMIE CHEZ LES ENFANTSDE 1 4 ANS POUR DIFFRENTES ASSOCIATIONS DE FACTEURS DE RISQUE

Nombre de facteurs Nombre de facteurs postrieurs la conception antrieurs la conception

Aucun Un Deux

Aucun 1,0 1,1 1,8

Un 1,2 1,6 2,7

Deux 1,9 3,1 4,6

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Il est clair que la prsence de lensemble des quatre facteurschez les femmes produit leffet le plus notable et quil existe unesynergie entre ces facteurs.

Avantages des enqutes cas-tmoins

On cite ci-aprs quelques exemples des avantages des tudescas-tmoins :

Applicables lorsque la maladie tudier est rare, parexemple le cancer dun organe spcifique ;

Relativement efficaces, avec un chantillon plus petitque dans le cas dune tude de cohorte ;

Peu de problmes de perte de participation (attrition),comme dans un suivi avec examens priodiques ocertains sujets refusent de cooprer ;

Cest parfois la stratgie par observation la plus prcocepraticable pour dterminer une association (par exemple,administration de dithylstilbestrol chez la femmeenceinte et ladnocarcinome vaginal cellules claireschez son enfant).

Amlioration de la validit des enqutes cas-tmoins

Pour amliorer la validit dune tude on doit sassurer que :

les cas tudis sont reprsentatifs de tous les cas dansun milieu donn ;

les tmoins sont analogues aux cas tudis pour tous lesfacteurs de risque autres que le facteur tudi ;

des tmoins multiples sont utiliss et donnent des rsultatsconstants ;

les cas et les tmoins sont slectionns tout faitindpendamment de leur exposition au facteur de risque ;

les sources de biais sont attnues ou quelles sont sanseffet sur les rsultats (un exemple classique est ltudebritannique de lassociation entre la consommation detabac et le cancer du poumon par Doll et Hill, 1952).Aprs les interrogatoires des cas tudis et des tmoins,on a constat que le diagnostic de cancer chez certainsdes cas tudis tait erron. Une nouvelle analyse a

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montr que lassociation navait pas chang, indiquantque, dans cette tude, la notification au patient de soncancer du poumon navait pas biais la faon de rpondreaux questions relatives la consommation de tabac) ;

des tudes rptes dans des milieux diffrents et pardes chercheurs diffrents se corroborent (par exemple,lassociation entre la consommation de tabac et le cancerdu poumon est signale par plus de 25 chercheurstravaillant dans dix pays) ;

il est possible de dmontrer une relation dose-effet ouun effet de gradient (par exemple, plusieurs tudes cas-tmoins montrent que le cancer du poumon est fonctiondu nombre de cigarettes consommes par jour) ;

enfin, on peut utiliser une stratgie trs puissante quiconsiste en un plan dtude hybride o ltude cas-tmoinsest embote dans une tude de cohorte sur unepopulation dfinie.

Inconvnients et sources de biais des enqutes cas-tmoins.

On rappelle ci-aprs certains des problmes lis aux tudescas-tmoins :

en labsence de dnominateurs pidmiologiques (lapopulation risque) tout calcul des taux dincidence, etdonc des risques attribuables, est impossible ;

la squence temporelle est un problme srieux pourbeaucoup dtudes cas-tmoins o il est impossible desavoir si lattribut a prcd la maladie/tat pathologiqueou en est le rsultat ;

la slection des cas tudis et des tmoins est trs sujetteau biais. Ceci est particulirement grave lorsquun seulgroupe tmoin est associ au facteur de risque tudi ;

il peut tre trs difficile voire impossible dobtenir desinformations sur lexposition si la priode deremmoration est longue.

la survie slective, qui a un effet dans les tudes cas-tmoins, peut biaiser la comparaison. Il ny a aucunmoyen de savoir si lexposition tait identique pour ceuxqui sont morts et ceux qui ont survcu ;

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tant donn que la plupart des tudes cas-tmoins sedroulent en milieu hospitalier, elles tombent dans le cadredu faux raisonnement de Berkson, cest--dire sontsujettes leffet des changements dans les politiques etdes taux dadmission de ltablissement.

un biais de mesures est possible, y compris par laremmoration slective ou lerreur de classification (descas classs avec les tmoins, et rciproquement). Il existeaussi leffet de Hawthorne, selon lequel par le fait desinterrogatoires rpts, les rpondants sont influencspar le fait dtre tudis.

Les tudes cas-tmoins sont incapables de rvlerdautres tats lis au facteur de risque : par exemple,dans une tude des effets secondaires des contraceptifsoraux, il faut connatre davance ces effets secondairespour pouvoir tablir un plan dtude cas-tmoins.

2.5.2 tude de cohorte prospective (enqute exposs/nonexposs)

La stratgie classique des tudes de cohorte est de prendre audpart une population de rfrence (ou un chantillon reprsentatifde celle-ci), dont certains individus prsentent des caractristiques oudes attributs dintrt pour ltude (groupe expos), tandis que dautresindividus ne les prsentent pas (groupe non expos). Les deux groupesdoivent tre exempts de la ou les pathologie(s) en considration aucommencement de ltude. Lobservation des deux groupes se poursuitsur une priode donne afin de dcouvrir pour chaque groupe sonrisque de dvelopper la ou les pathologie(s) objet de ltude. Cettedmarche est illustre schmatiquement dans la figure 2.2.

Caractristiques du plan dtude

a. Slection dune cohorte :

Une cohorte appartenant une mme communaut,dge et de sexe spcifiques ;

Une cohorte ayant le mme facteur dexposition :radiologues, fumeurs, utilisatrices de contraceptifs oraux ;

Une cohorte ayant la mme anne de naissance : coliersde premire anne ;

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FIGURE 2.2 PLAN DTUDE DUNE ENQUTE DE COHORTES (PROSPECTIVE)

Dveloppentla maladie

Avecfacteur

Ne dveloppentpas la maladie

Population chantillonde rfrence

Dveloppentla maladie

Sansfacteur

Ne dveloppentpas la maladie

Exemple

Dveloppent lecancer de labouche

Chiquent

Ne dveloppentpas le cancerde la bouche

Populationexempt de chantilloncancer de labouche Dveloppent le

cancer de labouche

Ne chiquent pas

Ne dveloppentpas le cancerde la bouche

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Une cohorte ayant la mme profession : mineurs ;militaires ;

Une cohorte ayant le mme tat civil (mari,clibataire) ;

Une cohorte de mme diagnostic ou de mmetraitement : cas traits par radiothrapie, par chirurgie,par traitement hormonal.

La procdure habituelle est de situer ou didentifier la cohorte,qui peut tre la population totale dune rgion ou un chantillon decelle-ci.

b. Donnes recueillir :

Donnes sur lexposition considre dans les hypothsesde ltude ;

Donnes sur le rsultat considr dans les hypothsesde ltude ;

Caractristiques de la cohorte qui risquent de confondrelassociation tudie.

c. Mthodes de collecte des donnes :

On emploie diffrentes mthodes, qui doivent se prolonger dansle temps, pour recueillir les donnes mentionnes ci-dessus.Ces mthodes comprennent :

Les enqutes avec interrogatoires et des procdures desuivi ;

Les dossiers mdicaux qui sont contrls au cours dutemps ;

Les examens mdicaux et les essais de laboratoire ;

Regroupement des archives avec les ensembles dedonnes dexposition et avec les ensembles de donnesde rsultat : par exemple, donnes sur le travail passdans les mines avec les donnes de mortalit des archivesnationales de mortalit.

Dans une tude de cohorte classique, on effectue souvent uneenqute transversale pralable afin dexclure les individus quiprsentent dj le rsultat considr (maladie) et didentifier la cohorteexempte de la maladie.

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Mesures de frquence.

Dans les tudes de cohorte on utilise couramment deux mthodespour mesurer lincidence de la maladie (tat pathologique) tudie :

a. Incidence cumule

Cet indicateur de la frquence dune maladie est bas sur lapopulation totale risque qui tait, au commencement de ltude,exempte de la maladie tudie. On calcule lincidence de lamaladie pour chaque niveau dexposition au facteur de risque,lincidence tant le nombre de cas ou dvnements nouveauxau cours de la priode dobservation, rapport la populationtotale risque au cours de la mme priode.

La mesure dincidence donne une estimation de la probabilitou du risque de dvelopper la maladie chez tous les membresdu groupe, inclus dans ltude son commencement, qui taientsusceptibles de dvelopper la maladie. Comme la mesure estobtenue par le cumul de tous les nouveaux cas dans la populationtotale risque, on a adopt le terme de incidence cumule.Lincidence cumule est une proportion mais nest pas un taux.Elle peut varier de 0 1, cest--dire quentre 0 % et 100 % dela population risque peut dvelopper la maladie.

Cette mesure de la frquence de la maladie se calcule commesi la mme priode dobservation sappliquait toutes les unitsou tous les individus de la population, mais les nouveaux casqui ont dvelopp la maladie ne font plus partie de la population risque.

b. Densit dincidence, ou taux dincidence, ou incidenceinstantane (approche personne-temps)

Cette approche amliore la mesure classique de lincidencepuisquelle tient compte non seulement du nombre dindividusobservs mais galement de la dure de lobservation de chaqueindividu. Ainsi, si lobservation de 30 individus se droule de lafaon suivante : 10 pendant deux ans, 5 pendant trois ans, et 15pendant quatre ans, leurs parts respectives sont de(10x2)+(5x3)+(15x4) soit un total de 95 personnes-annedobservation. Cette dernire valeur devient le dnominateuralors que le numrateur est le nombre de nouveaux cas observsdans le groupe au cours de la priode spcifie. On obtient

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ainsi un taux dincidence exprim en personnes par anne, quisappelle la densit dincidence (ou incidence instantane). Lavaleur personnes par anne ne correspond pas un nombredfini de personnes : 400 personnes/anne dobservation peutcorrespondre 400 personnes observes pendant une anneou 40 personnes observes chacune pendant 10 ans. Cettemesure a deux inconvnients : il est souvent difficile dedterminer le moment prcis de lapparition de la maladie ; lamaladie ne progresse pas ncessairement taux constant aucours du temps.

Les mesures essentielles utilises avec profit dans les tudesde cohorte sont le risque relatif (RR), le risque attribuable (RA),le risque attribuable dans la population (RAP), et le risqueattribuable chez les exposs ou la fraction tiologique (FE).Ces mesures seront traites en dtail au chapitre 7.

Avantages des tudes de cohorte

Parmi les avantages dune tude de cohorte par rapport unetude cas-tmoins, on peut citer :

Comme la population risque est bien dfinie, les tudesde cohorte permettent une mesure directe du risque relatifde dvelopper ltat pathologique chez la populationexpose au facteur de risque par rapport la populationnon expose ce facteur, grce aux mesures dincidencecalcules sparment pour chaque population.

Dans une tude de cohorte, on sait que la caractristiqueou facteur de risque prcde lapparition de la maladie,puisque tous les sujets sont exempts de la maladie aucommencement de ltude. Ceci est une conditionncessaire (mais non suffisante) pour conclure unerelation de cause effet.

tant donn que la prsence ou labsence du facteur derisque est constate avant lapparition de la maladie, onne risque pas dintroduire un biais par le fait que le sujetapprend son tat pathologique, comme cela se produitdans les tudes cas-tmoins.

Il y a aussi un moindre risque de problmes de survieslective ou de remmoration slective, bien quun biaisli la slection ne soit pas totalement cart puisque

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certains sujets qui tombent malades au dbut de ltudene sont plus pris en considration.

Les tudes de cohortes peuvent identifier dautresmaladies ventuellement associes au mme facteur derisque.

Contrairement aux tudes cas-tmoins, les tudes decohorte permettent destimer des risques attribuables,indiquant ainsi la part absolue de la maladie attribuableau facteur de risque.

En prenant un chantillon respectant les rgles deprobabilit dans la population de rfrence, il est possibledextrapoler de lchantillon la population de rfrenceavec un degr de prcision connue.

Inconvnients des tudes de cohorte

Parmi les inconvnients des tudes de cohorte on peut citer :

Ces tudes sont de longue dure ce qui pose un problmede faisabilit ; elles sont relativement peu efficaces pourltude de pathologies rares.

Elles sont exigeantes en temps, en personnel, en locaux,et en planification de suivi des patients.

La taille des chantillons requise pour une tude decohorte est trs grande ; en particulier pour despathologies rares, il est difficile de constituer et de grerdes chantillons de la taille ncessaire.

Le problme le plus grave est celui de lattrition, ou laperte deffectif dans les groupes exposs et non expossau cours de la dure de ltude par suite de migration oude refus de continuer de participer ltude. Lattritionpeut entacher la validit des rsultats, si elle a pour effetde rendre les chantillons moins reprsentatifs ou si lespatients qui participent au suivi sont diffrents de ceuxqui ont abandonn. Plus la perte deffectif est leve(suprieure 10-15 %) plus grand sera le risque dersultats biaiss.

Le risque dattrition existe aussi pour les chercheurs. Ilspeuvent se dsintresser de ltude, changer dactivit,ou se consacrer un autre projet de recherche.

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Au cours dune longue priode, on assiste beaucoupde changements de lenvironnement, chez les personnescomme dans la nature de lintervention, et ceux-ci peuventcrer une confusion en ce qui concerne lassociation oule risque attribuable.

Au cours dune longue priode, le protocole de ltudepeut influencer le comportement des patients tudis defaon modifier lvolution de la maladie (effetHawthorne). Cet effet se produit surtout dans les tudeso il y a beaucoup de contacts avec les participants, parexemple dans les tudes de rgime ou de contraception.En raction aux interrogatoires rpts, les participantsmodifient leur rgime ou changent de mthode decontraception. Les changements de comportementsposent aussi un problme srieux dans les sondagesdopinion, les tudes dacceptabilit et les enqutes denature psychologique, comme les tudes sur les squellespsychologiques de la strilisation.

Un problme thique trs proccupant peut se poser silon constate que le surnombre de cas de maladies de lapopulation expose est trs significatif avant la fin de lapriode de suivi.

Il faut souligner que, mme si une tude de cohorte est prochede lessai randomis (exprience) du point de vue de sa puissancepidmiologique, elle peut avoir des problmes de validit. Il fautprendre soin de sassurer quelle satisfait aux autres exigences de larecherche pidmiologique, en particulier pour ce qui concerne le choixde lchantillon, la constitution des groupes de comparaison, letraitement des donnes manquantes, la mise en oeuvre de mthodesstatistiques appropries, et dautres exigences de base dun plan derecherche solide.

2.5.3 tude de cohorte historique

Dans une tude de cohorte prospective les chercheurs, ou leursremplaants, sont normalement prsents depuis le commencement etjusqu la fin de la priode dobservation. On peut conserver lesavantages de ltude de cohorte sans la contrainte de la prsencepermanente des chercheurs et sans la ncessit dattendre longtempspour la collecte des donnes par ladoption dune tude de cohortehistorique. La figure 2.3 reprsente un plan dtude de cohortehistorique.

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FIGURE 2.3 PLAN DTUDE DUNE ENQUTE DE COHORTES HISTORIQUE

Maladie

Avec lacaractristique

Sans maladie

Population chantillonrisque

Maladie

Sans lacaractristique

Sans maladie

Lenqute commence

ici et reconstruit

le pass de

lexposition et

de lvolution

de la maladie

Dure >

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Une tude de cohorte historique nest possible que si desarchives ou des donnes disponibles permettent de reconstituer unecohorte expose un facteur de risque incrimin et de faire le suivide sa mortalit ou de sa morbidit au cours du temps. Autrement dit,bien que le chercheur nait pas assist lidentification initiale dufacteur de risque, il reconstitue partir des archives les populationsexposes et non exposes, et poursuit ltude comme il le ferait pourune tude suivie depuis le commencement.

Les tudes de cohorte historiques partagent plusieurs desavantages de ltude de cohorte prospective. En fait, si toutes lesconditions sont satisfaites, une tude de cohorte historique saffranchitdes inconvnients de cot et de dure de ltude prospective. Elle ananmoins dautres inconvnients :

Certaines des variables pertinentes peuvent manquer dans lesdossiers dorigine.

Il peut tre difficile de prouver que la population tudie taitexempte de la pathologie au commencement de ltude decomparaison. Ce problme ne se pose pas, toutefois, silindicateur de la maladie est le dcs.

Des problmes dattrition se posent avec la perte darchives,des dossiers incomplets, ou des difficults pour retrouver tousles sujets de la population dorigine pour la poursuite de ltude.

Une telle tude exige un esprit inventif pour identifier lespopulations adaptes et acqurir des informations fiablesconcernant lexposition et dautres facteurs pertinents. On peutciter parmi de tels groupes de population les membres dunemutuelle dassurance sociale, les militaires, les travailleurs delindustrie (comme les mineurs), les membres des syndicatsprofessionnels, des syndicats ouvriers, etc.

2.5.4 tude de cohorte pronostique

Les tudes de cohorte pronostiques sont un type spcial dtudede cohorte utilis pour identifier des facteurs qui peuvent influencerle pronostic aprs un diagnostic ou un traitement. Ce sont des tudesde suivi caractrises par le fait que :

La cohorte est compose de cas diagnostiqus une dateprcise, ou traits une date prcise par une interventionmdicale ou chirurgicale, un programme de rducation, ou deradaptation psychologique ou professionnelle.

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Par dfinition, ces cas ne sont pas exempts de la maladieconcerne, comme dans ltude de cohorte classique (mais ilssont exempts du rsultat concern).

Le rsultat concern est en gnral la survie, la gurison,lincapacit, la radaptation professionnelle, ou la rechute.

2.5.5 Enqute analytique transversale

Dans une enqute analytique transversale, le chercheur mesurelexposition et la maladie simultanment sur un chantillon reprsentatifde la population. En prenant un chantillon reprsentatif, il est possibledextrapoler les rsultats obtenus pour lchantillon la populationdans son ensemble. Les tudes transversales mesurent lassociationentre la variable exposition et la maladie prsente (prvalence), alorsque les tudes de cohorte mesurent le taux de progression de lamaladie (incidence). Les maladies rares, les tats pathologiques decourte dure, les maladies ltalit leve, peuvent chapper limageinstantane saisie par lenqute transversale. Ces enqutestransversales sont mieux adaptes la mesure de la relation entredes caractristiques semi-permanentes des individus et des maladieschroniques ou tats pathologiques stables.

FIGURE 2.4 PLAN DTUDE DUNE TUDE TRANSVERSALE

Exposition et maladie

Exposition etexempt de maladie

Population de chantillonrfrence

Pas dexpositionavec maladie

Pas dexpositionexempt de maladie

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Plan dtude

La figure 2.4 reprsente le plan dune enqute transversale. Apartir dune population de rfrence on prend un chantillon randomis.On recueille en mme temps les donnes relatives au facteur ou lacaractristique de risque et ltat pathologique.

Avantages de lenqute transversale

Parmi les avantages des enqutes transversales on peut citer :

Le grand avantage des enqutes transversalescompares aux tudes cas-tmoins est le fait quellesdisposent au dpart dune population de rfrence doelles prlvent les cas et les tmoins.

Elles peuvent tre de courte dure, donc moins coteusesque des tudes prospectives.

Elles constituent la premire tape dune tude decohorte prospective pour dpister et liminer les casprsentant dj ltat pathologique.

Elles fournissent une grande quantit de donnes trsutiles pour la recherche sur les systmes de sant.

Elles permettent de formuler un nonc du risque maisqui manque de prcision.

Les inconvnients de lenqute transversale sont les suivants :

Elles ne permettent pas une estimation directe du risque.

Elles sont sujettes au biais li la survie slective.

Etant donn que lexposition et la maladie sont mesuresau mme moment au cours du temps, il nest pas possiblede dterminer la squence temporelle (cest--dire silexposition ou la prsence dune caractristique prcdelapparition de la maladie ou de ltat pathologique).

2.5.6 Etudes cologiques

Dans les tudes cologiques, le sujet de lobservation est unagrgat, un secteur administratif, un lot urbain, une ville, un pays, etc.Ces tudes peuvent tre :

descriptives

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cas-tmoins

transversales

de cohortes

exprimentales.

Des formes particulires dtudes cologiques sont traites ci-aprs.

Analyse de lagrgat des chiffres nationaux

Ces tudes consistent faire lanalyse de lagrgat des chiffressur la corrlation entre un facteur tudi et une maladie (ou la mortalitdue une cause spcifique) dans le lieu gographique concern. Ellesne donnent pas dinformation sur la situation dexposition des individusqui souffrent ou sont dcds de la cause spcifique. Cest le niveaudexposition pour lunit gographique ou le pays qui sert de mesurede remplacement pour tous les individus de lunit gographique oudu pays. Parmi les exemples on peut citer :

la corrlation cologique de la consommation de cigarettes parhabitant et le nombre de dcs imputables au cancer du poumon

la corrlation cologique de la duret de leau et le nombre dedcs par maladies cardio-vasculaires

cartographie de la frquence du cancer dans un pays et soninterprtation par les responsables nationaux de la recherchesur le cancer

Corrlation cologique du taux de natalit et de lactivit salariedes femmes.

Etudes cologiques par squences chronologiques

Une varit dtude cologique ajoute un aspect chronologiqueen examinant, toujours sous forme dagrgat, si lintroduction dunnouveau facteur dans une zone gographique a t associe uneaugmentation de la morbidit ou de la mortalit, ou si une interventionsanitaire dans une zone gographique a diminu la morbidit ou lamortalit. Un bon exemple est ltude des certificats de dcs desfemmes amricaines en ge de procrer entre 1961 et 1966 (Markushet Siegel, 1969) pour rechercher si une augmentation de la mortalitfminine par thrombo-embolie a suivi lintroduction des contraceptifsoraux en 1960-61.

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Inconvnients et biais des tudes cologiques

Lintrt de ces tudes est de permettre de formuler deshypothses et de servir de mthode dtude prliminaire et rapidedassociations. Elles ne peuvent pas servir de base pour tablir uneinfrence de causalit. Leur plus grand dfaut est le danger dunfaux raisonnement cologique, lorsque les caractristiques de lunitgographique sont attribus tort aux individus. Dautres sources deconfusion existent, car de nombreux facteurs de risque ont tendance se regrouper dans certaines zones gographiques. A titre dexemple,la pollution de lair, lindustrie lourde, le vieillissement de la population,et le surpeuplement sont tous associs aux grandes villes. La prsencede lindustrie lourde peut avoir peu ou pas de lien avec le dcs duncitadin par maladie cardiaque.

2.6 Comparaison des trois principales stratgies analytiques

Les attributs essentiels des trois principales stratgies, ltudecas-tmoins, ltude de cohorte et lenqute transversale, sont rsumsdans le Tableau 2.2. On notera quune exprience (un essai clinique,par exemple) prsente les mmes caractristiques quune tude decohorte prospective, sous rserve que la variable exposition (en gnralune intervention) est attribue volontairement au groupe exprimental(groupe expos).

2.7 Choix de la stratgie

Le Tableau 2.3 numre les lments de base qui dterminentle choix de lune des stratgies de recherche.

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La mthodologie de

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