Liste des medicaments orphelins en europe

Click here to load reader

  • date post

    25-Mar-2016
  • Category

    Documents

  • view

    218
  • download

    3

Embed Size (px)

description

 

Transcript of Liste des medicaments orphelins en europe

  • Les Cahiers d'Orphanetsrie Mdicaments Orphelins

    Listes des mdicaments orphelinsen Europe

    Avec dsignation orpheline et autorisation de mise sur le march europennes*

    Avec autorisation de mise sur le march europenne* sans dsignation orpheline pralable

    *Autorisation de mise sur le march de la Communaut Europenne par procdure centralise

    www.orphanet.fr

    Octobre 2012

    20102206

  • srie Mdicaments Orphelins

    2http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/FR/liste_des_medicaments_orphelins_en_europe.pdfLes Cahiers dOrphanet - Liste des mdicaments orphelins en Europe. Octobre 2012

    Sommaire

    Mthodologie 3Liste des mdicaments orphelins en Europe avec dsignation orpheline et autorisation de mise sur le march europennes 41- Par ordre alphabtique de nom de spcialit 42- Par date dcroissante dAMM 143- Par catgorie ATC 154- Par titulaire dAMM 16Liste des mdicaments orphelins en Europe avec autorisation de mise sur le march europenne sans dsignation orpheline pralable 171- Par ordre alphabtique de nom de spcialit 172- Par date dcroissante dAMM 293- Par catgorie ATC 304- Par titulaire dAMM 31

  • srie Mdicaments Orphelins

    3http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/FR/liste_des_medicaments_orphelins_en_europe.pdfLes Cahiers dOrphanet - Liste des mdicaments orphelins en Europe. Octobre 2012

    Ce document contient la liste de tous les mdicaments orphelins ayant reu une autorisation de mise sur le march (AMM) europenne la date indique dans le document. Ces produits de sant peuvent ntre accessibles actuellement que dans certains pays europens. En effet, laccessibilit dans les pays dpend de la stratgie du laboratoire et de la dcision de remboursement prise par les autorits de sant nationales.

    Liste des mdicaments orphelins en Europe avec dsignation orpheline et autorisation de mise sur le march europennesLa dfinition stricte de mdicaments orphelins en Europe concerne des produits de sant ayant obtenu une dsignation orpheline europenne (tablie selon la loi (EC) No 141/2000), suivie dune autorisation de mise sur le march europenne et, le cas chant, dune apprciation positive du service mdical rendu.

    Cette liste est donc tablie par croisement de la liste des produits de sant ayant obtenu une dsignation orpheline (http://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/alforphreg.htm) avec la liste des produits ayant obtenu une autorisation de mise sur le march (http://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/alfregister.htm).Ces deux listes sont disponibles sur le site Internet de la Direction Gnrale de la sant et des consommateurs (DG Sanco) de la Commission Europenne.La liste des mdicaments orphelins est classe par ordre alphabtique de nom de spcialit.Les informations proposes sont le nom de la spcialit, le nom de la substance active, lindication de lautorisation de mise sur le march (AMM), la date dAMM et le titulaire de lAMM.Pour permettre une recherche selon diffrents critres, trois listes annexes sont proposes : pardatedcroissantedAMM parcatgorieATC partitulairedAMM

    Liste des mdicaments orphelins en Europe avec autorisation de mise sur le march europenne sans dsignation orpheline pralablePar extension, lappellation mdicaments orphelins peut sappliquer des produits de sant ayant obtenu une autorisation de mise sur le march europenne, mais pour lesquels il ny a pas eu de dsignation orpheline europenne ou pour lesquels elle a t retire. Ces mdicaments peuvent avoir fait lobjet ou non dune dsignation orpheline dans une autre rgion du monde.Dans tous les cas, ils ont obtenu une AMM europenne pour une ou plusieurs indication(s) rare(s) et sont prsents dans la liste des produits ayant obtenu une autorisation de mise sur le march de la DG Sanco : http://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/alfregister.htm.La liste propose est classe par ordre alphabtique de nom de spcialit. Les informations fournies sont le nom de la spcialit, le nom de la substance active, lindication rare de lautorisation de mise sur le march (AMM), la date dAMM et le titulaire de lAMM.Pour permettre une recherche selon diffrents critres, trois listes annexes sont proposes : pardatedcroissantedAMM parcatgorieATC partitulairedAMM

    Vous pouvez trouver des informations complmentaires sur chaque mdicament dans longlet Mdicaments orphelins du site www.orphanet.fr ou sur le site de lEMA (Agence Europenne du Mdicament) http://www.ema.europa.eu. Le registre de lEMA liste tous les mdicaments avec AMM, pas seulement les mdicaments orphelins. Les mdicaments orphelins ayant obtenu une dsignation orpheline europenne sont identifiables grce au logo .

    Pour tout commentaire ou question, sadresser : [email protected]

    Mthodologie

  • srie Mdicaments Orphelins

    4http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/FR/liste_des_medicaments_orphelins_en_europe.pdfLes Cahiers dOrphanet - Liste des mdicaments orphelins en Europe. Octobre 2012

    TradEnaME acTivE SubSTancE MarkETing auTHoriSaTion indicaTionMarkETing auTHoriSaTion daTE (dd/MM/YYYY)

    MarkETing auTHoriSaTion HoLdEr

    AFINITOR Everolimus

    This product is no longer an orphan medicine. It was originally designated an orphan medicine on 5 June 2007. Upon request of the marketing authorisation holder, Afinitor has now been removed from the Community Register of orphan medicinal products. Cf List of orphan drugs in Europe with European market authorisation without prior orphan designation in Europe

    ALDURAZYME Laronidase

    Long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Mucopolysaccharidosis i (MPS I; a [alpha]-L-iduronidase deficiency) to treat the non-neurological manifestations of the disease

    10/06/2003Genzyme Europe B.V.

    ARZERRA Ofatumumab Treatment of chronic lymphocytic leukaemia (CLL) in patients who are refractory to fludarabine and alemtuzumab

    19/04/2010Glaxo Group Ltd

    ATRIANCE Nelarabine

    Treatment of patients with T-cell acute lymphoblastic leukaemia (T-ALL) and T-cell lymphoblastic lymphoma (T-LBL) whose disease has not responded to or has relapsed following treatment with at least two chemotherapy regimens

    22/08/2007Glaxo Group Ltd

    BRONCHITOL MannitolBronchitol is indicated for the treatment of cystic fibrosis (CF) in adults aged 18 years and above as an add-on therapy to best standard of care

    13/04/2012Pharmaxis Pharmaceuti-cals Limited

    BUSILVEXBusulfan (Intravenous use)

    Followed by cyclophosphamide (BuCy2) is indicated as conditioning treatment prior to conventional haematopoietic progenitor cell transplantation (HPCT) in adult patients when the combination is considered the best available option Followed by cyclophosphamide (BuCy4) or melphalan (BuMel) is indicated as conditioning treatment prior to conventional haematopoietic progenitor cell transplantation in paediatric patients

    09/07/2003Pierre Fabre Mdicament

    CARBAGLU Carglumic acid

    Treatment of hyperammonaemia due to n-acetylglutamate synthase primary deficiency, hyperammonaemia due to isovaleric acidaemia, hyperammonaemia due to methymalonic acidaemia, hyperammonaemia due to propionic acidaemia

    24/01/2003Orphan Europe S.a.r.l.

    CAYSTON Aztreonam Suppressive therapy of chronic pulmonary infections due to Pseudomonas aeruginosa in patients with cystic fibrosis (CF) aged 6 years and older

    21/09/2009

    Gilead Sciences International Limited

    CEPLENEHistamine dihydrochloride

    Maintainance therapy for adult patients with acute myeloid leukaemia in first remission concomitantly treated with interleukin-2 (IL-2). The efficacy of Ceplene has not been fully demonstrated in patients older than age 60

    07/10/2008 EpiCept GmbH

    Liste des mdicaments orphelins en Europe avec dsignation orpheline et autorisation de mise sur le march europennes

    1- Par ordre alphabtique de nom de spcialit

  • srie Mdicaments Orphelins

    5http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/FR/liste_des_medicaments_orphelins_en_europe.pdfLes Cahiers dOrphanet - Liste des mdicaments orphelins en Europe. Octobre 2012

    TradEnaME acTivE SubSTancE MarkETing auTHoriSaTion indicaTionMarkETing auTHoriSaTion daTE (dd/MM/YYYY)

    MarkETing auTHoriSaTion HoLdEr

    CYSTADANEBetaine anhydrous

    Adjunctive treatment of homocystinuria, involving deficiencies or defects in cystathionine beta-synthase (CBS), 5,10-methylene-tetrahydrofolate reductase (MTHFR), cobalamin cofactor metabolism (cbl). Cystadane should be used as supplement to other therapies such as vitamin B6 (pyridoxine), vitamin B12 (cobalamin), folate and a specific diet

    15/02/2007Orphan Europe S.a.r.l.

    DACOGEN Decitabine

    Treatment of adult patients aged 65 years and above with newly diagnosed de novo or secondary acute myeloid leukaemia (AML), according to the World Health Organization (WHO) classification, who are not candidates for standard induction chemotherapy

    20/09/2012Janssen-Cilag International N V

    DIACOMIT Stiripentol

    Use in conjunction with clobazam and valproate as adjunctive therapy of refractory generalized tonic-clonic seizures in patients with severe myoclonic epilepsy in infancy (SMEI, Dravets syndrome) whose seizures are not adequately controlled with clobazam and valproate

    04/01/2007 Biocodex

    ELAPRASE Idursulfase Long-term treatment of patients with Hunter syndrome (Mucopolysaccharidosis II, MPS II)

    08/01/2007Shire Human Genetic The-rapies AB

    ESBRIET PirfenidoneIn adults for the treatment of mild to moderate idiopathic Pulmonary Fibrosis (IPF) 28/02/2011

    InterMune UK Ltd.

    EVOLTRA Clofarabine

    Treatment of acute lymphoblastic leukaemia (ALL) in paediatric patients who have relapsed or are refractory after receiving at least two prior regimens and where