L’évaluation économique des stratégies vaccinales

L’évaluation économiqueL’évaluation économiquedes stratégies vaccinalesdes stratégies vaccinales

Pierre LEVYPierre LEVYUniversité Paris-Université [email protected]

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Plan de la présentation

1. Les principes fondamentaux de l’évaluation économique Présentation basique de l’évaluation économique

2. Les formes alternatives de l’évaluation économique Étude des différentes formes de l’évaluation économique

3. L’analyse des coûts Typologie et mesure des coûts des programmes de santé

4. L’interprétation des résultats et l’aide à la décision Interprétation des résultats obtenus et portée pour la décision

5. Trois exemples d’application Vaccination contre la varicelle, le pneumocoque, le rotavirus

• Le consommateur peut évaluer le rapport qualité/prix

• Le consommateur est le payeur

• Il fait ses choix rationnels

chaque individu choisit l’affectation de son budget

• Le patient ne peut pas évaluer le rapport qualité/prix

• Le patient-consommateur n’est pas le payeur

• Le choix est fait par le prescripteur

délégation d’un budget collectif à un décideur public

1. Les principes fondamentaux1.1 La justification de l’évaluation économique (1/2)

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Pour les biens marchands standardPour les biens marchands standard Pour les produits de santéPour les produits de santé

Sur quel critère affecter ce budget ?Pour les économistes, critère de l’efficienceOptimiser les dépenses de santé pour en tirer le

meilleur service à moindre coûtnon pour minimiser les dépenses

Evaluation économique = mesure de l’efficience de chaque stratégie thérapeutique

Au final, décision multi-critères (efficience, équité, priorités de santé publique, …)

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1.1 La justification de l’évaluation économique (2/2)

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• Dans les pays occidentaux, il existe un dispositif d'évaluation des produits de santé :le Health Technology Assessment (HTA)

• Les procédures de HTA intègrent (plus ou moins) l’efficience• Ce critère est souvent présenté comme la 4ème haie (fourth hurdle)

Pour passer ce 4ème obstacle, la nouvelle stratégie doit avoir un profil économique favorable

L’EE est utilisée pour évaluer l’efficience comparative de la nouvelle technologie par son ratio incrémental coût-efficacité

1.2 La place de l’évaluation économique (1/2)

Toxicité Efficacité Qualité Efficience

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Les spécificités de la vaccination en France

• L’EE est explicitement prise en compte par le CTV pour élaborer la stratégie vaccinale (arrêté du 18/09/2007)

Rôle précurseur pour l’EE des autres produits/stratégies de santé

• Lié au financement éventuel à 100% (?)

• Des bénéfices cliniques moins évidents pour les nouveaux vaccins Une balance bénéfice/risque moins évidente que pour les fléaux infectieux

traditionnels (exemple : la grippe chez les personnes âgées)

Une mortalité évitable généralement réduite

• Un coût des nouveaux vaccins souvent beaucoup plus élevé

L’évaluation de l’ASMR (amélioration du service médical rendu) ne suffit pas

L’EE est pertinente pour mettre en balance les bénéfices sanitaires et les coûts de nouvelles stratégies vaccinales

1.2 La place de l’évaluation économique (2/2)

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• Définition :

l'évaluation économique des programmes de santé est une analyse comparative des coûts et des conséquences de stratégies thérapeutiques alternatives

• Deux conditions sine qua non de l'évaluation économiqueorganiser une comparaison entre des stratégies

alternatives dans une perspective de choix et d'aide à la décision

Prendre en compte simultanément les coûts et les conséquences des traitements pour caractériser l’efficience économique

1.3 La nature de l’évaluation économique (1/2)

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1.3 La nature de l’évaluation économique (2/2)

• Comparaison typique entre deux stratégies A et B, dont les coûts et les conséquences sont différents

problématique d'allocation efficiente ou optimale des ressourceson considère pour cela le ratio différentiel

(ICER : incremental cost-effectiveness ratio)

Effets

Coûts

ICER

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• L’EE couvre tous les programmes de santé ou stratégies médicales :Toute intervention de santé, préventive ou curative, médicale ou

chirurgicale

• La nature comparative de l’EE n'est pas limitativeUn programme de vaccination est toujours comparable à une stratégie

purement curative de soins aux seules personnes contaminées (grippe, tuberculose, fièvre jaune)

• Le problème pratique concerne le choix du comparateur qui influence bien sûr les résultats de l'évaluation

• Il est recommandé d'inclure parmi les stratégies évaluées une stratégie de référence, correspondant si possible à la pratique courante

1.4 Le champ de l’évaluation économique (1/2)

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Dans le cas des stratégies vaccinales• L’efficience globale d’une stratégie de vaccination

Faut-il affecter des ressources financières à la vaccination contre le rotavirus ? Comparaison avec l’efficience d’autres interventions (dépistage du cancer du sein

ou de la prostate, traitement de l’insuffisance cardiaque)Quel est le coût par année de vie gagnée ?

• Le ciblage d’une vaccination donnée : la méningite C 3 doses avant 12 mois Vs 1 dose entre 12 et 18 mois Rattrapage jusqu’à 19 ou 24 ans

• Les modalités d’une stratégie : la grippe chez les actifs Vaccination individuelle par le médecin traitant Vaccination en entreprise

• Détermination du prix-seuil du vaccin rendant la stratégie efficiente Prix du vaccin à méningite C donnant un ratio coût-efficacité acceptable Prix-seuil (break-even price) pour la SS de Infanrix-Hexa Vs (pentavalent+HepB)

1.4 Le champ de l’évaluation économique (2/2)

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• Comme il existe trois façons de mesurer les effets des stratégies, on distingue trois types d’évaluation économique :

1.5 Les types d’évaluation économique

Analyse coût-efficacité (ACE)

Analyse coût-utilité (ACU)

Analyse coût-bénéfice (ACB)

En unités naturelles

En termes de bien-être

En termes monétaires

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2.1 L’analyse coût-efficacité (1/2)

• Dans l’ACE, conséquences mesurées par des indicateurs naturels exprimés en unités physiques

• Très grande diversité des indicateurs possibles

• La mesure peut porter sur différentes dimensionsParamètre pharmacologique ou biologique

(taux d’anti-corps après primo-vaccination)

Variable clinique(délai avant retour à activité normale, nombre de personnes immunisées)

Mesure de morbidité ou de mortalité(nombre de cas évités, années de vie gagnées, décès évités)

2. Les formes alternatives de l’évaluation économique

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•Par ailleurs, distinction entre deux notions d'efficacité

Efficacité théorique (efficacy) : mesure en situation idéale ou expérimentale

Efficacité pratique (effectiveness) : mesure en environnement réel

•Choix délicat fondé sur arbitrage entre qualité et pertinence de la preuve

•On estime le ratio différentiel (Incremental Cost-Effectiveness Ratio, ou ICER)

–Coût par journée sans symptômes gagnée, coût par cas évité (grippe, polio, fièvre jaune)

–Coût par année de vie gagnée (C/LYG ou Cost per Life-Year Gained)

2.1 L’analyse coût-efficacité (2/2)

E

C ICER

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• La principale limite de l'ACE est liée au résultat unidimensionnel d'efficacité. En effet :

Les résultats des traitements ne se limitent généralement pas à un seul effet commun

l'effet porte à la fois sur la qualité et sur la quantité de vie

• L’ACU (et l’ACB) permet de dépasser ces limites en utilisant un indicateur de résultat composite agrégeant les dimensions pertinentes pour en prendre la résultante

• Avec l'ACU, la valorisation des effets des traitements est fondée sur la qualité de vie des différents états de santé

2.2 L’analyse coût-utilité (1/3)

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On pondère alors le temps passé dans chaque état de santé à l’issue d’un traitement par sa qualité de vie associée évalué par des individus représentatifs La survie gagnée grâce à un traitement est relativisé par

la qualité de vie qu'il autoriseL'indicateur le plus souvent utilisé :

Les années de vie gagnées en bonne santé(ou QALYs pour Quality-Adjusted Life-Years).

L'ACU s’exprime dans un ratio : le coût par année de vie gagnée en bonne santé, ou coût par QALY,

mesure de l'ACU par excellence


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•Les QALYS appréhendent les différences sur les années de vie associées à chaque traitement, et sur la qualité de la survie

Avec la stratégie A, on vit 6 ans dans un état de santé qui se dégrade de 0,7 la 1ère année à 0,1 la dernière année, QALYs = 2 (correspondant à l’aire en rose)Avec la stratégie B on prolonge la survie de 1 an, mais compte tenu de la qualité de vie associée, cela correspond à 3,65 QALYs.Par différence, la stratégie B permet donc d’obtenir 1,65 QALYs de plus que la stratégie A car elle prolonge la survie et améliore la qualité de la survie.

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1.Les coûts directs médicaux, relatifs aux biens et services de santé relevant du secteur sanitaire comprenant les coûts hospitaliers et les coûts ambulatoires

2.Les coûts directs non médicaux générés par les traitements eux-mêmes mais concernant des ressources non sanitaires

(transport, aménagement de logement, aide domestique, services sociaux)

3.Les coûts indirects coûts non médicaux n’ayant pas de rapport direct au traitement surtout les pertes de production du fait de l'absence au travail mais aussi le travail domestique (non marchand), voire le temps de loisir perdu

3.1 La nature des coûts3. L’analyse des coûts

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L’ampleur des coûts dépend de la perspective adoptée

• Il faut savoir quel est le point de vue adopté, donc répondre à la question : les coûts pour qui? (assurance maladie, patients, société, …)

• Il est évident que l'ampleur des coûts peut être très différente selon le point de vue adopté

• Dans la vaccination contre la grippe les actifs, arrêts de travail = 5 jours en moyenne IJ pour la SS = 2 jours (délai de carence 3 jours) coûts indirects de la grippe économisés par vaccin restreints

• alors que pour la société (ménages et entreprises) coûts indirects = pertes de production sur 5 jours coûts estimés par salaire moyen beaucoup plus importants bénéfices de la vaccination compensent largement les coûts

3.2 L’ampleur des coûts

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• Si les stratégies thérapeutiques s'inscrivent dans un horizon pluri-annuel :Alors les coûts et les effets (C et QALYs) sont des séries

de valeur relatives à des dates différentes

Pour un traitement durant 3 ans, on estimera

(C1, C2, C3) et (QALY1, QALY2, QALY3)

On n’a pas le droit de considérer que le coût total de la stratégie vaut (C1 + C2 + C3)

le bénéfice en bien-être vaut (QALY1 + QALY2 + QALY3)

3.3 Horizon temporel et actualisation des coûts (1/4)

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• Il faut recourir au principe de l’actualisation, fondé sur un principe simple :

Si on connaît la valeur future d’une dépense G à la date t

Sa valeur présente, ou valeur actuelle est

• Pour les calculs d’actualisation, on utilise le taux d’intérêt

des actifs sans risque (obligations publiques)

• Problème : la valeur actualisée VA d’une somme future est sensible au taux retenu

tr

G

)1(

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Séquence des coûts annuels de deux traitements

0 €

200 €

400 €

600 €

800 €

1 000 €

1 200 €

1 2 3 4 5 6

année

coû

t an

nu

el

Traitement A

Traitement B

coût non actualisé

coût actualisé à 3%



traitement A 1 500 € 1 416 € 1 365 € 1 254 €traitement B 1 500 € 1 342 € 1 250 € 1 058 €

Impact de l’actualisation sur l’estimation des coûts1 2 3 4 5 6

Traitement A 1 000 € 100 € 100 € 100 € 100 € 100 €Traitement B 100 € 400 € 100 € 400 € 100 € 400 €

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• Il faudrait actualiser à la fois les coûts et les effets

• Le choix d’une valeur n’est donc pas neutre :

plus le taux est élevé, plus les coûts et les effets futurs sont réduits

l’actualisation désavantage systématiquement et doublement les stratégies de prévention à long terme (la vaccination)

Cela réduit les coûts futurs des cas déclarés par rapport au coût présent de la vaccination

Cela réduit les années de vie gagnées sur toute la vie des personnes immunisées

• En pratique, on prend un taux d’actualisation autour de 3%

• Il est d'usage de prendre une valeur centrale de référence (3%) et de faire des estimations alternatives (étude de sensibilité) sur un intervalle allant de 0% à 5%


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• A l’issue d’une évaluation (par exemple de type ACE), on dispose du ratio différentiel pour comparer directement les deux stratégies

4.1 Le plan ΔE/ΔC et la notion de stratégie dominante (1/2)

E

C ICER

Δ efficacité

• Il en résulte 4 situations possibles

A

Δ coût

+

B

+

-

-

4. L’interprétation des résultats et l’aide à la décision

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• Voici les 4 situations possibles selon les performances de l'option (ici B) comparée à la référence (ici A) prise comme origine, donc selon la valeur du ratio incrémental coût-efficacité

4.1 Le plan ΔE/ΔC et la notion de stratégie dominante (2/2)

A

ΔC

ΔE+

B plus coûteuse et plus efficace que A

B moins coûteuse et moins efficace que A

+

B plus coûteuse et moins efficace que A

B est rejetée (dominée)

B moins coûteuse et plus efficace que A

B est préférée (dominante)

Tout dépend du prix qu’on est prêt à payer pour une année de vie supplémentaire

Tout dépend du prix qu’on est prêt à payer pour une année de vie supplémentaire

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• Il faut un critère supplémentaire de choix, dit de la «valeur seuil», qui peut être représenté par une droite

• La droite en rouge correspond à cette valeur seuil

– on évoque 30 000 € en Europe

– et 50 000 $ aux Etats-Unis.

• On accepte alors toutes les stratégies situées en-dessous et on rejette celles situées au-dessus– car ne permettant de sauver

des années de vie qu'à un coût supérieur à cette valeur seuil.

4.2 La valeur seuil

Différence d'efficacité

B

A

Différence de coût

Stratégies dominées par A

Stratégies dominant A

+

+

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4.3 Quelle décision ?

On passe de l’Assessment à l’AppraisalDeux contextes différents

Royaume Uni : système Free Pricing Le NHS est un Price Taker

Décision unique sur le remboursement : au prix voulu par la firme, le NHS prend-il en charge la stratégie associée

France : système Value-Based Pricing L’autorité (Ministère, Cnam ?) est un Price Maker

deux décisions sur Remboursement & Prix

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5. Quelques exemples5.1 La vaccination contre la varicelle (1/3)

• Étude coût-efficacité [Vaccine 21(2003):3614-3622]

Est-il coût-efficace (efficient) de vacciner adolescents et jeunes adultes non-immunes ? Faut-il une vaccination systématique ou une vaccination ciblée ? Comparaison de 3 stratégies pour les non-immunisés :

• Pas de vaccination (pratique courante)• Vaccination systématique (Vax all)• Vaccination réduite aux patients non-immunes après ciblage par test ELISA (Ab test, Vax

negative) Calcul du coût par année de vie gagnée (C/LYG) actualisé à 3% Double évaluation des coûts (aux prix de 2001)

• Coûts directs pour la SS• Coûts totaux (y compris indirects) pour la Société

Utilisation d’un modèle pour simuler le devenir des patients

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5.1 La vaccination contre la varicelle (2/3)

• Utilisation d’un modèle pour simuler le devenir des patients

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5.1 La vaccination contre la varicelle (3/3)

• C/LYG selon l’âge et la perspective

Principales conclusions

• “vax all” jamais efficiente

• Vaccination ciblée efficiente selon l’âge et la perspective :

Jusqu’à 30 ans, limite de l’acceptabilité pour la SS

mais “cost-saving” pour la Société

pour les 35 ans et +, pas efficient pour la SS ni pour la Société

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5.2 La vaccination antipneumococcique (1/2)

• Étude coût-efficacité [Vaccine 27(2009):6483-6494]

Aux USA, Prevenar recommandé en 2000 pour enfants < 24 mois Justifié par résultats favorables d’essais cliniques sur

• Otite moyenne• Pneumonie• Infections invasives à pneumocoque (IIP)

Malgré efficience faible :• C/LYG = 176 000 $ (coûts directs) ou 80 000 $ (coûts totaux)

Réévaluation en conditions réelles après 7 ans• Coûts unitaires constatés (aux prix de 2006)• Prise en compte effet indirect (herd immunity) bénéfique sur non-vaccinés (au

moins pour IIP) Calcul du coût par année de vie gagnée (C/LYG) actualisé à 3%

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5.2 La vaccination antipneumococcique (2/2)

• Principaux résultats sur C/LYG 201 000 $ sans prise en compte de l’effet indirect « herd immunity »

(comme essais cliniques) 21 335 $ avec prise en compte de l’effet indirect seulement sur IIP, mais

aucun effet direct ou indirect sur otite et pneumonie 10 400 $ idem précédent + prise en compte de l’effet direct sur otites et

pneumonies

• Principaux commentaires Impact considérable de la prise en compte de l’effet indirect sur

l’efficience de la vaccination Importance de la différenciation entre efficacy (essais cliniques) et

effectiveness (études observationnelles) pour appréhender cet effet indirect Effet indirect positif sur IIP incontestable, moins clair sur otite et

pneumonie• La prise en compte de l’effet indirect sur otite et pneumonie en fait une

stratégie cost-saving (on épargne des vies et des coûts)

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5.3 La vaccination contre le rotavirus (1/3)

• Étude coût-utilité [Vaccine 27(2009):6121-6128]

Évaluations antérieures divergentes dans plusieurs pays européens Recommandations opposées

• Favorable en Belgique (BE) et Finlande (FI)• Défavorable en France (FR), Pays-Bas (NL), Angleterre et Pays de Galles (EW)

Développement d’un modèle commun pour réduire l’hétérogénéité Évaluation du coût par QALY

• Horizon de 5 ans• Actualisation des coûts et effets à 3%• Coûts estimés en € de 2006• Efficacité selon essais cliniques, qualité de vie des enfants et care-givers selon

une enquête canadienne Étude de nombreuses variantes pour cerner le sujet

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• Impact de la perspective adoptée et de l’effet indirect

•Impact fort mais différent selon le pays de l’inclusion des coûts indirects (point de vue sociétal)

Différences économiques et culturelles du coût de la prise en charge des enfants malades

•Impact plus limité de l’effet indirect

•En FR et NL, la conjonction des deux variantes rend la vaccination efficiente

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• Calcul du prix du vaccin rendant la stratégie efficiente (30 000 € par QALY)

•Prix-seuil différent selon les pays

51 € en Finlande36 € en France

•Certaines variantes augmentent le prix-limite

Surtout l’inclusion des coûts indirects (point de vue sociétal)

•Différences dues à de nombreux paramètres

IncidenceCoût des hospitalisations

•Base pour une discussion tarifaire ?

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Conclusion

• L’évaluation économique est pertinente pour mesurer la valeur économique de la vaccination

L’éventail des méthodes disponibles permet de traiter de nombreuses questions

Approche clinique : le coût par cancer du col évité grâce au vaccin

Approche sociétale : le coût par QALY sauvé du vaccin contre la polio

Approche financeur : le bilan coût-bénéfice du vaccin contre la grippe

• Les effets étant de long terme, la mise en œuvre est délicate

Nécessité de modéliser le devenir des patients vaccinés Vs non vaccinés

L’actualisation réduit les coûts de la non vaccination

L’actualisation réduit les bénéfices sanitaires de la vaccination (années de vie, QALYs)

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BIBLIOGRAPHIE

Manuels de référence• Drummond M., Sculpher M, Torrance G ., O'Brien B., Stoddart G., : Methods for

the economic evaluation of health care programmes, 3rd edition, Oxford University Press, 2005

• Traduction française de la 2ème edition (épuisé ?) :

Drummond M., O'Brien B., Stoddart G., Torrance G. : Méthodes d'évaluation économique des programmes de santé, 2ème édition, Economica, 1998

• Annemans L. : L’économie de la santé pour non économistes – une introduction aux notions, aux méthodes, et aux écueils de l’évaluation économique en santé, Academia Press, 2008

Recommandations• Collège des Economistes de la Santé (CES)

(www.ces-asso.org)

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