Assemblée annuelle

2013

Roberto Bellini Président et chef de la direction

Le 15 mai 2013

1

Déclarations prospectives

Certaines déclarations contenues dans le présent communiqué, à l’exception des déclarations de faits

qui sont vérifiables indépendamment à la date des présentes, peuvent constituer des déclarations

prospectives. Ces déclarations, formulées d’après les attentes actuelles de la direction, comportent

par le fait même de nombreux risques et de nombreuses incertitudes, connus et inconnus, dont bon

nombre sont indépendants de la volonté de BELLUS Santé inc. Ces risques comprennent,

notamment : la capacité d’obtenir du financement, l’effet de la conjoncture économique en général, la

conjoncture dans l’industrie pharmaceutique et/ou nutraceutique, les changements réglementaires

dans les territoires où BELLUS Santé inc. fait des affaires, la volatilité du marché boursier, les

fluctuations de coûts, les changements dans l’environnement concurrentiel découlant des fusions,

l’atteinte du taux d’épuisement des fonds prévu, l’atteinte des jalons prévus pour les essais cliniques et

le fait que les résultats réels puissent différer à la suite de la vérification définitive et du contrôle de la

qualité des données et des analyses. De plus, la durée de l’étude de validation de Phase III de

KIACTAMC dépend de plusieurs facteurs, dont l’activation des sites cliniques, le taux de recrutement

des patients, le taux d’abandon des patients et l’occurrence d’événements cliniques.

En conséquence, les résultats réels futurs peuvent différer sensiblement de ceux prévus dans les

déclarations prospectives. Le lecteur ne doit pas se fier sans réserve aux déclarations prospectives

incluses dans le présent communiqué. Ces déclarations ne sont valables qu’à la date où elles sont

faites, et BELLUS Santé inc. n’a pas l’obligation et décline toute intention de mettre à jour ou de revoir

ces déclarations à la suite de quelque événement ou circonstance que ce soit, à moins qu’elle n’y soit

tenue aux termes de la législation ou de la réglementation applicable. Veuillez consulter les documents

publics déposés par BELLUS Santé inc. dont la notice annuelle pour connaître d’autres facteurs de

risque susceptibles d’avoir une incidence sur BELLUS Santé inc. et ses affaires.

2

Modèle d’affaires

3

Développement

ciblé

dans les secteurs

où l’on retrouve

des besoins

médicaux non

satisfaits

importants

Partenariats

stratégiques

avec de

solides

acteurs de

l’industrie

Identification

de nouvelles

occasions

d’affaires en

matière de

produit

Développement ciblé

4

Dévoué à l’excellence scientifique

Secteurs ciblés – besoins médicaux non satisfaits importants

Potentiel d’un fort rendement pour les actionnaires

Portefeuille de produits

Pharmaceutique

Nutraceutique

BLU8499

Maladie

d’Alzheimer

VIVIMINDMC

Protection de la mémoire

DÉCOUVERTE PRÉCLINIQUE PHASE I PHASE II PHASE III

COMMERCIA-

LISATION DÉCOUVERTE PRÉCLINIQUE PHASE I PHASE II PHASE III

NDA/MAA

KIACTAMC

Amylose AA

5

KIACTAMC

Étude clinique de phase II/III démontrant des

paramètres primaires d’efficacité statistiquement

significatifs (valeur p = 0,025) et un profil d’innocuité

sûr

Population de patients estimée entre 35 000 et

50 000 aux É.-U., en Europe et au Japon1

Statut de médicament orphelin aux É.-U. et en

Europe, fournissant une exclusivité sur ces

marchés de 7 et 10 ans respectivement, au

moment de la commercialisation

Revenus annuels de pointe prévus pour KIACTAMC

de 400 à 600 millions $1 (É.-U., Europe, Japon) 1 Évaluation du marché réalisée par le Groupe Frankel Group en avril 2009.

Pour le traitement de l’amylose AA, une

maladie rare et mortelle sans traitement

Occasion

de marché

Preuve

clinique

6

Étude de validation de phase III

183 patients

Paramètre primaire mixte statistiquement significatif (p=0.025) basé principalement sur l’atteinte d’événements liés à la fonction rénale chez les patients:

Doublement de la créatinine sérique

Baisse de 50% de la clairance de la créatinine

En phase d’IRSU/dialyses

Décès

Durée fixe du traitement de deux ans

Étude de phase II/III complétée

230 patients

Paramètre primaire mixte (p<0.05),

basé principalement sur l’atteinte

d’événements liés à la fonction rénale

chez les patients:

Augmentation de 80% de la créatinine sérique

Baisse de 40% de la clairance de la créatinine

En phase d’IRSU/dialyse

Étude basée sur l’occurrence

d’événements qui se terminera lorsque

120 événements auront été atteints

(efficacité~90%)

KIACTAMC – Conception de l’étude de validation de phase III

7

Améliorations clés apportées pour accroître

la solidité de l’étude de validation

KIACTAMC – Progression de l’étude

Recrutement

Recrutement actif dans

plus de 65 sites répartis

dans plus de 25 pays

152 des 230 patients

recrutés

Prévu que le

recrutement soit

complété dans la

première moitié de 2014

8

Achèvement

Étude basée sur

l’occurrence

d’événements qui se

terminera lorsque 120

événements auront été

atteints

Prévu que l’étude soit

complétée en 2017

9

Risque financier réduit

Conserver une plus-value significative

Amener une expertise externe importante

Partenariats

stratégiques

Partenariat avec Auven

Fonds pharmaceutique

mondial

Solide expertise commerciale

de l’associé-directeur général

Stephen Evans-Freke (Sugen,

Royalty Pharma)

Solide expertise en

développement des

médicaments de l’associé Dr.

Peter Corr (Pfizer)

Engagement financier

10 millions $US en contreparties de départ

Auven Therapeutics finance à 100% l’étude de validation de phase III de KIACTAMC

> 50 millions $US d’investissements en développement de la part de Auven Therapeutics

Les produits de toute transaction éventuelle devraient être partagés à parts égales entre BELLUS Santé et Auven Therapeutics

Auven (auparavant Celtic) Therapeutics – Partenaire KIACTAMC

10

KIACTAMC – Stratégie de sortie

11

MÉDICAMENTS POUR LES MALADIES RARES DANS L’ACTUALITÉ

Alnylam obtient 22,5 million $ de Genzyme pour les droits sur le médicament contre l’amylose en Asie (Octobre 2012)

Les actions de Sarepta montent en

flèche à l’annonce des résultats

exceptionnels de l’essai clinique

sur la dystrophie musculaire(Octobre

2012) ALEXION FERA L’ACQUISITION D’ENOBIA

PHARMA POUR UNE SOMME POUVANT ALLER

JUSQU’À 1,08 MILLIARD $ (Décembre 2011)

Les actions de BioMarin montent en flèche

suite aux données pivot solides d’un

médicament pour le traitement d’une maladie

rare (Novembre 2012)

Vente ou partenariat commercial à la fin de l’étude ou suite à la

conclusion du recrutement

Novartis signe un contrat d’option de

665 millions $ avec Selexys pour un

médicament contre l’anémie à cellules

falciformes (Septembre 2011)

VIVIMINDMC

Partenariats

PAYS / RÉGION PARTENAIRE Statut

ITALIE

FB Health Commercial

CANADA Advanced

Orthomolecular

Research

Commercial

MOYEN-ORIENT Groupe Agahan Commercial

GRÈCE Integris Commercial

ISRAEL LevPharm Réglementaire

TAIWAN Lifenergy Réglementaire

CORÉE DU SUD IL-SUNG Réglementaire

12

Segment d’affaires aux flux de trésorerie positifs en croissance

Produits de VIVIMIND (en milliers de $)

0

100

200

300

400

500

2010 2011 2012

BLU8499 – Partenariat avec Asclepios

13

Toxicité animale à long terme requise

Étude de preuve de concept de phase IIa sur les

patients atteints de la forme précoce de la maladie

d’Alzheimer et porteurs d’un génotype positif de

l’allèle apoE4

Devrait débuter en 2014

Plan de

développement

Partenariat avec Asclepios Bioresearch en septembre

2012 afin de financer le développement du BLU8499

pour le traitement de la maladie d’Alzheimer

Investissement d’environ 4 millions de $ en capital

non-dilutif

Prévu que les parties partageront les produits futurs

de façon approximativement égale

Partenariat

Plan de développement ciblé pour démontrer l’efficacité auprès de la

population de patients visée

Actionnaires et données financières

Famille Bellini ≈ 30%

Power Corporation ≈ 30%

Pharmascience ≈ 10%

Flottant ≈ 30%

14

Position financière

Liquidités (31 décembre

2012) >18 millions $

Taux d’épuisement des

fonds (mensuel) < 300 000 $

Base d’actionnaires et position financière solides avec liquidités

jusqu’à la mi-2018

Pleinement

dilué Nom

15

New Opportunitie

s

Tirer parti de la propriété intellectuelle existante pour démarrer un ou des nouveaux projets

Tirer parti du savoir-faire et de l’expertise pour ajouter de la valeur au(x) projet(s) acquis

Nouvelles occasions d’affaires

Explorer de nouveaux projets tirant parti de la propriété

intellectuelle existante

16

KIACTA pour le

traitement de l’amylose AA

Amylose AL

Amylose ATTR

Sarcoïdose

Forces de BELLUS

Expertise de l’équipe

(développement des affaires,

développement des

médicaments, marchés

financiers)

Véhicule public

Base d’actionnaires solide

Nouveau projet

Besoin médical non-satisfait important

Près de ou en développement clinique

Idéalement pour une indication en néphrologie ou une maladie orpheline

Besoin de marché évident

Nouvelles occasions d’affaires – Sources externes

17

Tirer parti des forces de BELLUS pour développer de nouveaux

projets acquis ou sous licence

Partenariat attrayant avec

Auven Therapeutics pour

KIACTA

Exécution de l’étude

mondiale de validation de

phase III de KIACTA

Segment d’affaires de

VIVIMIND aux flux de

trésorerie positifs

Partenariat pour le

BLU8499

Bilan solide

• Achèvement du recrutement

pour l’étude de validation de

phase III de KIACTAMC

• Activités additionnelles relatives

à KIACTAMC :

- Lancement de l’étude de

prolongation ouverte

- Évaluation du marché et des

prix

- Désignation de médicament

orphelin au Japon

• Expansion du portefeuille de

produits

• Achèvement de la phase II

préliminaire pour le BLU8499

• Partenariats pour VIVIMIND

Sommaire

18

Exécution passée

Jalons (12 mois)

Valeur à long terme

• Résultats de l’étude

de validation de

phase III et

adjudication de

KIACTAMC

• Vente ou scission du

segment d’affaires de

VIVIMIND

• Résultats de l’étude

de phase IIa portant

sur le BLU8499

Jalons à court terme étant le moteur de la valeur à long terme

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